产品相关权益 - 2021年6月4日，FDA批准TEMBEXA用于治疗天花，自该日起TEMBEXA享有7年孤儿药独家经营权，专利保护期预计至2034年[98] 产品临床数据 - ONC201治疗复发性H3 K27M突变神经胶质瘤的50名患者队列中，总体缓解率（ORR）为20.0%（95%置信区间：10.0 - 33.7%），中位缓解持续时间（mDOR）为11.2个月（95%置信区间：3.8 - 未达到），中位缓解时间（mTTR）为8.3个月[103] 里程碑付款 - 达到20%的ORR将使前Oncoceutics公司股东在年底前获得2000万美元的成功里程碑付款[107] - 2019年公司与SymBio的许可协议获得500万美元预付款，后续可能获得高达1.8亿美元的潜在监管和商业里程碑付款[114] 临床研究进展 - 公司正在进行一项570名受试者的3期DASH AML研究，预计在2022年下半年完成首批80名可评估患者的入组[109] 合同收入情况 - 公司与BARDA的合同已到期，在该合同下共获得7250万美元的费用报销和460万美元的费用，2021年和2020年第三季度分别确认收入10万美元和160万美元，前九个月分别确认收入160万美元和420万美元[113] 研发费用情况 - 2021年和2020年第三季度直接研发费用分别为729.6万美元和594.3万美元，前九个月分别为1916.9万美元和1515.1万美元[119] - 2021年和2020年第三季度研发人员成本（不包括基于股票的薪酬）分别为408.1万美元和277万美元，前九个月分别为1317.1万美元和828.6万美元[119] - 2021年和2020年第三季度研发人员基于股票的薪酬分别为185.3万美元和62.5万美元，前九个月分别为499.5万美元和209万美元[119] - 2021年和2020年第三季度间接研发费用分别为59万美元和68万美元，前九个月分别为214.5万美元和201.8万美元[119] - 2021年1 - 3月，公司为收购Oncoceutics记录了8290万美元的在研研发费用，包括2500万美元预付款、4340万美元股票公允价值、1400万美元本票和30万美元交易成本[121] - 2021年前九个月，公司因收购Oncoceutics记录了8290万美元的在研研发费用[145] 股份支付费用情况 - 2021年和2020年第三季度，公司股份支付费用分别为340万美元和130万美元；前九个月分别为910万美元和400万美元[126] 财务指标对比（季度） - 2021年和2020年第三季度相比，合同和授权收入从1609万美元降至107万美元，降幅93.3%；研发费用从1001.8万美元增至1382万美元，增幅38%；管理费用从315.1万美元增至488.7万美元，增幅55.1%；净亏损从1141.1万美元增至1856万美元，增幅62.7%[132] 财务指标对比（前九个月） - 2021年前九个月和2020年相比，合同和授权收入从4252万美元降至1933万美元，降幅54.5%；研发费用从2754.5万美元增至3948万美元，增幅43.3%；管理费用从946.6万美元增至1343.1万美元，增幅41.9%；净亏损从3184.7万美元增至13373.8万美元，增幅319.9%[140] 资金与亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司有1.246亿美元资金用于运营，累计亏损8.461亿美元[147] 股票销售协议 - 2020年8月10日，公司与Jefferies LLC签订销售协议，可出售最多7500万美元普通股，截至2021年9月30日未出售[148] - 2021年1月20日公司与承销商签订协议，发行1176.5万股普通股，公开发行价每股8.50美元，承销商购买价每股7.99美元，承销商获30天选择权可额外购买最多176.475万股，发行净收益约1.078亿美元[149] - 2021年5月6日公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格自动暂搁注册声明，注册出售不限数量的普通股、优先股等证券，有效期三年，截至2021年9月30日未进行销售[150] 现金流量情况 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为6590.7万美元，主要因1.337亿美元净亏损，部分被经营资产和负债变动及非现金费用加回抵消[155][156] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为2699.3万美元，主要因3180万美元净亏损，被经营资产和负债变动及非现金费用加回抵消[155][156] - 2021年前九个月投资活动净现金使用量为6728.5万美元，主要因购买短期和长期投资，部分被短期投资到期和出售抵消[155][157] - 2020年前九个月投资活动净现金提供量为4715.5万美元，主要因短期投资到期和出售，部分被短期投资购买抵消[155][157] - 2021年前九个月融资活动净现金提供量为1.12377亿美元，主要来自普通股发行所得1.078亿美元及股票期权行使和员工股票购买计划所得450万美元[155][158] - 2020年前九个月融资活动净现金提供量为106.7万美元，主要来自股票期权行使和员工股票购买计划所得[155][158] 市场风险情况 - 公司主要市场风险是利息收入敏感性，投资组合短期且低风险，利率立即变动10%对投资组合公允价值无重大影响[163] 通胀影响情况 - 公司认为通胀在2021年和2020年9月30日止的三个月和九个月内对经营结果无重大影响[165]