临床试验风险 - [公司药物临床试验面临资金不足、结果不确定等风险，如最先进药物候选者的试验可能超可用资金且需数年完成][142] - [临床试验可能因多种因素延迟或无法商业化，如2017年2月24日SEAMLESS 3期研究未达主要终点][142] - [SEAMLESS 3期研究未达主要终点，公司或无法推进该产品适应症后续开发、获批及商业化][168] - [疫情导致全球供应链挑战，影响材料供应和成本，还对临床试验造成不利影响，如延误试验操作、影响患者招募和入组进度][188] 研发相关问题 - [公司使用未科学验证的生物标志物，可能导致资源低效投入，且相关数据未获监管机构认可][144] - [公司临床开发策略转向转录调控和有丝分裂控制生物学的两个临床项目][168] - [公司因资金限制，集中临床开发战略于两个血液肿瘤临床项目][183] 第三方依赖风险 - [公司依赖第三方进行临床试验和临床前开发，若第三方未履行职责，试验可能受影响][145] - [公司无制造能力，依赖第三方制造商，扩大产能可能遇困难，影响药物开发、审批和上市][148] - [公司依赖第三方供应商和制造商，其供应或合规问题可能影响产品供应和销售][163] 战略联盟风险 - [公司需与各方建立战略联盟推进药物项目，若无法达成或维持，可能需减少、延迟开发或增加支出][146] - [公司产品商业化依赖有效销售和营销能力，目前依赖与第三方战略联盟][163] 供应链风险 - [地缘政治紧张和制裁措施可能影响全球供应链，对公司原材料供应、价格等产生负面影响][148] 转型与监管风险 - [公司从研发向商业化转型，可能面临管理增长和拓展业务的困难][151] - [公司药物候选者受严格监管，获取NDA或MAA批准成本高、过程复杂且不确定][151] - [根据SEAMLESS研究最终数据，公司可能与监管机构讨论sapacitabine用于AML适应症的注册申报，但结果不确定][151] - [公司产品候选药物的监管审批可能因多种因素延迟或被拒，如FDA或EMA发现生产流程或设施不符合cGMP、新法规出台、前期研究问题等][153] - [即使产品候选药物获得监管批准，公司仍可能面临后续开发和监管难题，需持续投入资源确保合规][153] 市场竞争与接受度风险 - [公司面临激烈竞争，竞争对手可能开发出更优药物，若公司产品无法有效竞争，业务将受影响][155] - [公司产品候选药物的商业成功取决于市场接受度，受多种因素影响，包括安全性和有效性证据、价格、报销政策等][155][157] 政策影响风险 - [政府和第三方支付方控制或降低医疗成本的举措可能影响公司业务，如报销政策变化、药品进口法规等][157] 人才风险 - [公司高度依赖高级管理和关键技术人员，吸引和留住人才的困难可能限制产品开发和业务增长][158] - [公司面临劳动力市场紧张和竞争，劳动力短缺或高流动率可能导致成本增加][160] 法律与合规风险 - [公司面临医疗欺诈、价格报告、产品责任、环保等多方面法律风险，违规或面临严重后果][163][165][167] - [公司商业化活动受医疗保健法规监管，违反法规可能面临重大处罚，影响业务和股价][161] - [公司受众多隐私和安全法律约束，违规可能面临处罚和声誉损害][170] - [公司面临未能实现和维持《萨班斯 - 奥克斯利法案》规定的内部控制的风险，可能对业务和股价产生重大不利影响][200] - [作为上市公司，公司面临更高的成本和管理资源投入，且可能无法遵守上市公司义务][200] 产品责任风险 - [公司可能面临产品责任索赔，声誉受损且可能无法获得足够保险赔偿][161] 计算机与网络安全风险 - [公司计算机系统易受多种因素破坏，可能导致药物开发项目中断和成本增加][169] - [公司面临网络攻击等安全风险，可能导致数据丢失、业务中断和声誉受损][184][186] 资金与融资风险 - [公司现有资源预计可支撑运营至2023年年中，但估算可能有误][173] - [公司未来融资可能面临困难，若无法获得资金可能影响药物研发和商业化][173] - [公司若自行承担药物候选者的开发或商业化费用，需要大量额外资金][181] - [公司目前没有足够资金完成任何候选药物的开发和商业化，未来需筹集额外资金][341] 亏损情况 - [截至2020年12月31日和2021年12月31日，公司累计亏损分别为3.661亿美元和3.85亿美元，2020年和2021年净亏损分别为850万美元和1890万美元][179] - [公司自1996年运营以来每年都有运营亏损，预计未来几年将继续亏损][179] - [2021年，公司运营亏损为2293.8万美元，较2020年的1063.6万美元扩大][318] - [2021年，公司净亏损为1888.7万美元，较2020年的844.5万美元增加][318] - [2021年，公司归属于普通股股东的净亏损为1908.8万美元，较2020年的1242.1万美元增加][318] - [公司2020年和2021年净亏损分别为850万美元和1890万美元，截至2021年12月31日累计亏损3.85亿美元][337] 上市与股价风险 - [公司普通股在纳斯达克资本市场上市，需满足持续上市要求，否则可能被摘牌][181] - [公司普通股交易价格可能波动剧烈，受多种因素影响，包括临床结果披露、监管动态等][202] - [公司经营亏损可能季度性大幅波动，可能导致股价下跌][203] - [若证券或行业分析师不发布研究报告、改变推荐建议或公司经营结果未达预期，股价和交易量可能下降][203] - [公司普通股和优先股价格和交易量可能大幅波动，可能导致证券相关诉讼和调查，降低投资吸引力][207] - [公司证券市场价格波动大且未来可能持续，生物技术和科技公司股价常与业绩无关且不可持续，公司可能面临诉讼、制裁或调查风险][209] 股权与股息情况 - [公司有权发行最多500万股优先股，董事会可决定其条款，可能使第三方收购更困难][205] - [截至2021年12月31日，公司已发行并流通335,273股6%可转换可交换优先股、237,745股B系列优先股和264股A系列优先股][205] - [公司的公司章程和特拉华州法律的某些条款可能延迟或阻止管理层变更，使第三方收购更困难][207] - [公司支付优先股现金股息的能力可能有限，且无法保证未来会宣布季度股息][207] - [公司预计近期不支付普通股现金股息，支付将取决于财务状况等因素并由董事会决定][210] - [2013年公司以140,373股普通股交换877,869股优先股][209] 证券交易与融资情况 - [2020年4月21日公司与多方达成协议，出售1,910,000股普通股、可购买2,090,000股普通股的预融资认股权证和可购买4,000,000股普通股的认股权证，扣除费用后净收益约1830万美元][213] - [2020年12月18日公司与Acorn Bioventures, LP达成协议，出售485,912股普通股、237,745股B系列可转换优先股和可购买669,854股普通股的认股权证，扣除费用后净收益约690万美元][213][217] - [2021年3月12日公司与Oppenheimer & Co. Inc.达成协议，发行并出售1,807,143股普通股，有30天超额配售选择权，扣除费用后净收益约1350万美元][218] - [2021年8月，公司与Cantor Fitzgerald & Co.签订销售协议，可发售最高5000万美元普通股，2021年已出售752425股，净收益约400万美元，Cantor收取3%佣金][402][404] - [2021年3月，公司与Oppenheimer & Co. Inc.签订承销协议，发售1807143股普通股，行使超额配售权后净收益约1350万美元][405][406] - [2020年12月，公司与Acorn Bioventures, LP签订证券购买协议，发售普通股、B系列可转换优先股及认股权证，B系列可转换优先股每股可转换为5股普通股][408][410] 财务报表与审计情况 - [公司财务报表经审计，认为在所有重大方面公允反映了公司2020年和2021年12月31日的财务状况、经营成果和现金流量][299] 财务数据情况 - [截至2021年12月31日，公司研发累计费用为230万美元，包含临床前和临床试验费用的预估债务][304] - [2021年12月31日，公司现金及现金等价物为3655.9万美元，较2020年的3340.6万美元有所增加][315] - [2021年12月31日，公司总资产为4258.7万美元，较2020年的3680.2万美元增长][315] - [2021年，公司研发费用为1547.7万美元，较2020年的475.9万美元大幅增加][318] - [2021年，公司总运营费用为2293.8万美元，较2020年的1063.6万美元增长][318] - [2021年，公司基本和摊薄后每股净亏损为2.14美元，较2020年的3.42美元有所收窄][318] - [2021年，公司加权平均流通普通股为892.6173万股，较2020年的363.3385万股增加][318] - [2021年12月31日公司现金及现金等价物余额为3660万美元，预计可支撑运营至2023年年中][338] - [2021年经营活动净现金使用量为1854万美元，投资活动净现金使用量为27万美元，融资活动净现金提供量为2173.7万美元][332] - [截至2020年12月31日，现金及现金等价物总计3340.6万美元；截至2021年12月31日，总计3655.9万美元][388] - [2020年按公允价值计量的金融资产总计532.6万美元；2021年为447.7万美元][389] - [截至2021年12月31日，公司非流动资产为160万美元，为临床试验保证金][392] - [2021年末预付费用和其他流动资产为438.3万美元，较2020年末的206.3万美元有所增加，其中研发税收抵免应收款从131.3万美元增至372.7万美元][390] - [2021年末财产和设备净值为6.4万美元，低于2020年末的10.6万美元，主要因租赁改良资产大幅减少，系2021年5月公司转让苏格兰邓迪设施租赁所致][393] - [2021年末应计和其他流动负债为317.7万美元，高于2020年末的197.2万美元，其中应计研发费用从78.1万美元增至231万美元][394] - [2021年租金费用降至20万美元，低于2020年的40万美元，因转让苏格兰邓迪设施租赁][399] - [截至2021年12月31日，公司未来最低租赁义务总计3万美元，均为2022年的运营租赁义务][400] 公司业务与运营情况 - [公司是临床阶段生物制药公司，致力于开发创新癌症药物，目前主要精力用于研发等工作][334][335] - [公司将业务视为一个可报告的经营部门，在美国和英国开展开发业务][356] - [2020年和2021年公司根据客户合同无收入，特许权使用费收入在被许可方销售相关产品时确认][357] 合同与费用情况 - [根据Daiichi Sankyo 2003年许可协议，公司或需支付总计1000万美元的里程碑付款][385] - [与MD安德森癌症中心的临床合作协议于2021年9月到期，2020年和2021年均无相关付款产生][387] 会计政策情况 - [公司于2021年1月1日提前采用ASU 2020 - 06，对合并财务报表和披露无影响][383] - [公司研发费用主要包括产品候选开发相关成本，支出在发生时计入费用][359] - [公司所有租赁在2020年和2021年底均分类为经营租赁][362] - [公司按负债法核算所得税，必要时建立估值备抵以减少递延所得税资产][375] - [公司现金管理政策旨在保障资金安全、维持流动性并获得市场回报率，现金存于高信用质量金融机构][346] - [公司对财产和设备按成本入账并直线折旧，租赁改良按较短期限摊销][349] - [公司会在特定情况下对长期资产进行减值测试，减值按账面价值超过公允价值的金额计量][350][351] - [金融工具公允价值按三个层次分类，现金等资产和负债账面价值近似公允价值][352][354] 其他风险 - [公司部分成本和费用以外国货币计价，汇率变化可能对经营业绩产生不利影响][184] - [新冠疫情对公司的影响仍不确定，公司已采取安全协议并调整业务实践][186][187] - [COVID - 19对公司业务的持续影响程度取决于未来发展，具有高度不确定性，若公司或第三方遭遇停工或业务中断，将对公司业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响][189] 知识产权风险 - [公司商业成功很大程度依赖为候选药物及其制造和治疗方法获取并维持专利和商业秘密保护，但获得专利存在不确定性，现有和未来专利可能不够宽泛，无法阻止他人使用相关技术或开发竞争产品][191][193] - [若公司未能根据《哈奇 - 瓦克斯曼法案》及类似立法为候选产品延长专利期限并获得数据独占权，业务可能受到重大损害，该法案允许最长5年的专利期限恢复，但公司可能因未满足相关要求而无法获得延期][191][193] - [公司可能面临员工或自身不当使用或披露前雇主商业秘密的索赔，若败诉可能损失知识产权或人员，胜诉也可能产生大量成本并分散管理层注意力][195] - [与员工等签订的保密协议可能无法充分防止商业秘密和专有信息泄露，无法有效保护知识产权，从而限制公司竞争力][195] - [第三方知识产权可能增加公司成本，或延迟、阻止公司将候选药物商业化，公司可能需要获得许可、进行诉讼或承担侵权诉讼风险][195] - [制药和生物技术行业存在大量专利和其他知识产权诉讼，若第三方索赔成功，公司可能需支付巨额赔偿或采取不利行动，为避免索赔也可能面临多种不利情况][197] - [获得和维持专利保护依赖遵守政府专利机构的各种要求，不遵守可能导致专利或专利申请失效，使竞争对手进入市场，对公司业务产生重大不利影响][197] - [制药和生物技术公司的专利申请涉及复杂法律和事实问题，专利的授予和范围不确定，已授予的专利可能受到挑战、无效或被规避，相关程序可能导致专利权利丧失或范围缩小，且成本高昂][197][199] 其他事项 - [公司美国临床试验主要产品责任险