财务数据关键指标变化 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为50394千美元，较2021年12月31日的49844千美元略有增加[14] - 截至2022年9月30日，公司短期投资为1499千美元，较2021年12月31日的19966千美元大幅减少[14] - 2022年前三季度公司总营收为15968千美元，较2021年同期的6680千美元增长约139%[17] - 2022年前三季度公司总运营费用为39552千美元，较2021年同期的34441千美元增长约15%[17] - 2022年前三季度公司运营亏损为23584千美元，较2021年同期的27761千美元有所收窄[17] - 2022年前三季度公司净亏损为24864千美元，较2021年同期的29257千美元有所减少[17] - 截至2022年9月30日，公司总资产为68472千美元，较2021年12月31日的91990千美元有所下降[14] - 截至2022年9月30日，公司总负债为33618千美元，较2021年12月31日的34208千美元略有减少[14] - 截至2022年9月30日，公司股东权益为34854千美元，较2021年12月31日的57782千美元有所下降[14] - 2022年9月30日普通股数量为227,794股，2021年12月31日为227,680股[20] - 2022年前九个月净亏损24,864千美元，2021年同期为29,257千美元[23] - 2022年前九个月经营活动使用的净现金为17,869千美元，2021年同期为26,200千美元[23] - 2022年前九个月投资活动提供的净现金为18,360千美元，2021年同期为9,919千美元[23] - 2022年前九个月融资活动提供的净现金为59千美元，2021年同期为50,381千美元[23] - 2022年9月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额为50,544千美元，2021年同期为55,562千美元[23] - 2022年前九个月折旧和摊销为109千美元，2021年同期为92千美元[23] - 2022年前九个月基于股票的薪酬为1,874千美元，2021年同期为2,065千美元[23] - 2022年前九个月债务发行成本摊销为358千美元，2021年同期为330千美元[23] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损5.509亿美元，经营活动现金流为负[29] - 2022年9月30日存货总计226.9万美元，较2021年12月31日的187万美元增长21.34%[32] - 2022年第三季度总营收1197.7万美元，2021年同期为216.5万美元；2022年前九个月总营收1596.8万美元，2021年同期为668万美元[41] - 2022年第三季度净亏损247.1万美元，2021年同期为997.7万美元；2022年前九个月净亏损2486.4万美元，2021年同期为2925.7万美元[43] - 2022年第三季度基本和摊薄后每股净亏损均为0.01美元，2021年同期为0.04美元；2022年前九个月基本和摊薄后每股净亏损均为0.11美元，2021年同期为0.13美元[43] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，应计负债分别为624万美元和679.9万美元，其中应计薪酬和福利分别为322.1万美元和409.9万美元[56] - 2022年和2021年前三季度基于股票的薪酬总成本分别为187.4万美元和206.5万美元[57] - 2022年和2021年前三季度所有经营租赁的租金费用分别为47.8万美元和140万美元[63] - 2022年前三季度，公司通过出售30000股普通股筹集净收益约2.5万美元[66] - 2021年前三季度，公司通过出售950009股普通股筹集净收益约240万美元[66] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损5.509亿美元，2022年第三和前九个月净亏损分别为250万美元和2490万美元，2021年同期为1000万美元和2930万美元[108] - 2022年第三季度和前九个月，合作研发及其他收入分别为1060万美元和1170万美元，2021年同期分别为44.3万美元和180万美元，2022年包含800万美元专利里程碑收入和200万美元首次商业销售里程碑收入，2021年同期为零[111] - 2022年第三季度和前九个月，产品净收入分别为140万美元和430万美元，2021年同期分别为170万美元和490万美元，主要因ALZET迷你泵产品线销量下降[112] - 2022年第三季度和前九个月，产品收入成本分别为34.5万美元和110万美元，2021年同期分别为36.4万美元和110万美元，第三季度成本略降因ALZET产品线销量下降[113] - 2022年第三季度和前九个月，研发费用分别为990万美元和2690万美元，2021年同期分别为800万美元和2340万美元，主要因拉苏考甾醇和长效注射剂项目成本增加[116] - 2022年第三季度和前九个月，销售、一般和行政费用分别为390万美元和1160万美元，2021年同期分别为320万美元和990万美元，主要因专利费用和员工费用增加[123] - 2022年第三季度和前九个月，利息及其他收入分别为28.4万美元和46.5万美元，2021年同期分别为3.4万美元和11万美元，主要因现金和投资利率提高[123] - 2022年第三季度和前九个月，利息及其他费用分别为62.3万美元和170万美元，2021年同期分别为55.3万美元和160万美元，主要因定期贷款利率提高[123] - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和投资总计5200万美元，2021年12月31日为7000万美元，减少主要因经营活动和利息支付[124] - 2022年前九个月，经营活动使用现金1790万美元，2021年同期为2620万美元，主要用于运营和营运资金需求[124] - 2022年前九个月，投资活动产生现金1840万美元，2021年同期为990万美元，主要因可供出售证券净购买减少[124] - 截至2022年9月30日，公司有81.2万美元递延收入将在未来确认，可能使报告收入高于持续创收活动的现金流[156] - 公司自1998年成立以来一直亏损，截至2022年9月30日累计亏损约5.509亿美元，预计未来几年仍会有重大运营亏损[158] - 2022年9月30日，公司资产负债表上商誉的账面价值为620万美元[162] 各条业务线数据关键指标变化 - 公司销售实验室研究用渗透泵并为制药客户制造辅料，产品销售收入在客户取得控制权时确认[33] - 公司与第三方签订许可协议，收入包括不可退还的前期许可费、开发成本报销等，按履约情况确认收入[34] - 2022年前三季度与主要合作伙伴的合作研发及其他收入分别为1060万美元和1170万美元，2021年同期为44.3万美元和180万美元[45] - 2021年12月21日公司与Innocoll签订许可协议，获得400万美元初始不可退还预付款和130万美元费用，2022年因专利和首次商业销售获得1000万美元里程碑收入，未来可能获得最高1.22亿美元额外里程碑付款[47] - 2017年9月公司与Indivior签订协议，获得1750万美元非退还预付款和里程碑付款，按PERSERIS美国净销售额个位数百分比收取季度收益分成[48] - 公司在研药物larsucosterol用于治疗酒精性肝炎（AH），历史28天和90天死亡率分别为20%-26%和29%-31%，2a期试验中100%患者存活28天，现正进行约300名患者的2b期试验AHFIRM，预计2023年第二季度完成最后患者给药[69] - 2021年2月POSIMIR获美国FDA批准用于关节镜下肩峰下减压术后72小时止痛，2021年12月公司与Innocoll达成许可协议，2022年1月获400万美元前期许可费和130万美元制造供应等费用，8月因专利延期获800万美元里程碑付款，9月POSIMIR在美国上市获200万美元里程碑付款，还将获低两位数至中十几的特许权使用费，可能获总计达1.22亿美元额外里程碑付款[69] - 公司从Indivior的PERSERIS药物美国净销售额获个位数销售分成付款，从Orient Pharma的Methydur缓释胶囊在台湾净销售额获个位数特许权使用费[72] - 2020年美国约有15.8万例AH住院病例，回顾性分析显示AH患者28天、90天和180天总死亡率分别为26%、29%和44%，2021年全球研究显示28天和90天死亡率分别为20%和30.9%[76] - AH患者住院死亡平均住院时长9天，平均总费用14.7万美元；出院患者平均住院时长6天，平均总费用5.3万美元[77] - 肝移植平均费用超87.5万美元，患者需终身免疫抑制治疗[78] - 2019年larsucosterol治疗AH的2a期试验中，19名患者接受静脉注射，全部存活28天随访期，无药物相关严重不良事件[78] - 接受larsucosterol治疗患者第7天和28天胆红素较基线显著降低，第28天MELD显著降低，Lille评分显著低于对照组[80] - 接受larsucosterol治疗患者中位Lille评分为0.10，路易维尔大学15名接受标准治疗患者中位Lille评分为0.41[81] - 30mg和90mg larsucosterol给药组所有患者基于Lille评分均为治疗响应者，总体患者中89%（16/18）为治疗响应者[85] - 不同AH患者类别中，“All Patients 2”有18人，响应者比例89%；“30 mg or 90 mg larsucosterol 3”有14人，响应者比例100%等[86] - UL类固醇组13名患者中3人（23%）在28天内死亡，拉苏考甾醇组8名患者28天随访期全部存活[87] - 基线胆红素>8mg/dL的患者，第7天胆红素较基线中位降低25%，第28天降低48%[90] - 所有拉苏考甾醇治疗患者MELD较基线中位降低>2分，基线胆红素>8mg/dL的患者第28天降低5分[92] - 拉苏考甾醇2a期研究中无药物相关严重不良事件，仅3起可能或很可能相关不良事件[96] - 2020年12月FDA授予拉苏考甾醇治疗AH的快速通道指定[96] - 2021年1月开始严重AH患者的2b期研究（AHFIRM），预计2023年二季度完成患者入组，下半年公布 topline 结果[96] - 拉苏考甾醇注射的1期试验支持其在AH中的开发，各试验均无严重治疗相关不良事件[96] - 美国约30% - 40%成年人和10%儿童受NAFLD影响，全球NASH患病率约3 - 5%，暂无获批治疗药物[97] - 2020年完成拉苏考甾醇治疗NASH患者的1b期临床研究，评估安全性、药代动力学和生物活性信号[97] - 拉索考甾醇试验有65名患者参与，50mg和600mg剂量组第28天血清丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平较基线分别降低16%和17%[99] - 2021年2月FDA批准POSIMIR用于成人关节镜下肩峰下减压术后镇痛，有效期长达72小时，其含660mg布比卡因碱基[102] - 2021年12月公司与Innocoll达成协议，授予其在美国开发、制造和商业化POSIMIR的独家许可，Innocoll支付400万美元初始费用和130万美元其他费用[102] - 2022年8月公司获美国专利商标局新专利，POSIMIR美国专利保护期延至至少2041年，Innocoll支付800万美元里程碑付款[102] - 2022年9月Innocoll在美国推出POSIMIR，触发向公司支付200万美元的首次商业销售里程碑付款，公司还将获得POSIMIR美国净产品销售的低两位数至中十几的特许权使用费[102] - 2017年9月公司与Indivior达成协议，转让相关专利获1750万美元非退还预付款和里程碑付款，还将按PERSERIS美国净销售额的个位数百分比获季度收益付款至2026年[105] - 公司与Orient Pharma合作开发治疗多动症的Methydur，2020年9月在台湾商业推出，公司将获得销售的个位数特许权使用费及潜在里程碑和分许可费[106] - 公司目前产品收入来自ALZET渗透泵和某些关键辅料的销售，核心业务是开发和商业化药品，未来将拓展合作研发增加收入[107] 投资相关数据变化 - 截至2022年9月30日，公司可供出售证券摊余成本4980.6万美元，估计公允价值4979.8万美元，未实现损失8000美元；2021年12月31日摊余成本6603.7万美元，估计公允价值6602.7万美元，未实现损失1万美元[52] - 截至2022年9月30日，公司二级投资平均剩余期限少于12个月，证券评级为AAA或AA - ，商业票据评级为A1、A2、P1或P2[51] - 截至2022年9月30日，一年内到期的可供出售证券摊余成本4894.4万美元，估计公允价值4893.6万美元；1 - 5年到期的摊余成本150万美元，估计公允价值150万美元[52] - 截至2022年9月30日，没有出现未实现损失超过12个月的