公司整体财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度公司收入为3842.9万美元，2020年同期为2440.1万美元[153] - 2021年第一季度公司运营成本和费用为1.08856亿美元，2020年同期为1.05475亿美元[153] - 2021年第一季度公司净亏损7175.5万美元，摊薄后每股净亏损0.78美元，2020年同期净亏损7834.8万美元，摊薄后每股净亏损0.89美元[153] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物、投资和应收账款总计6.785亿美元，较2020年12月31日减少5020万美元[158] - 2021年第一季度总营收为3842.9万美元，较去年同期的2440.1万美元增加1402.8万美元，增幅57%[207] - 2021年第一季度开发及其他收入为1458.7万美元，较去年同期的1944.6万美元减少485.9万美元，降幅25%[207][213] - 2021年第一季度产品净收入为1536.2万美元，较去年同期的495.5万美元增加1040.7万美元，增幅210%[207] - 2021年第一季度药品产品收入为848万美元，较去年同期增长100%[207] - 2021年第一季度直接销售总折扣和返利为60万美元，2020年同期为40万美元[218] - 2021年第一季度商品销售成本为340万美元，2020年同期为100万美元[228] - 2021年第一季度总运营成本和费用较去年同期增加340万美元，增幅3%[227] - 2021年第一季度商品销售成本为340.1万美元，较2020年同期的97万美元增加243.1万美元，增幅251%[232] - 2021年第一季度研发费用为7467.6万美元，较2020年同期的5490.2万美元增加1977.4万美元，增幅36%[232][234] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用为3077.9万美元，较2020年同期的4960.3万美元减少1882.4万美元，降幅38%[232] - 2021年第一季度利息费用为50.1万美元，较2020年同期的63.3万美元减少13.2万美元，降幅21%[240] - 2021年第一季度利息收入和其他收入（支出）净额为 - 45.3万美元，较2020年同期的316.5万美元减少361.8万美元，降幅114%[240] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为4.335亿美元，短期投资为1107万美元，长期投资为937万美元[252] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为4500万美元，主要包括净亏损7180万美元，调整非现金项目2510万美元，以及经营资产和负债净增加170万美元[255][256] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为1.96719亿美元，2020年同期为提供5600.9万美元[255] - 2021年第一季度融资活动净现金使用量为208万美元，2020年同期为119万美元[255] - 2021年第一季度因汇率变动对现金及现金等价物的影响为减少110.2万美元，2020年同期为减少3.9万美元[255] - 2020年第一季度经营活动使用净现金5950万美元，主要包括净亏损7830万美元，非现金项目调整2210万美元，经营资产和负债净减少320万美元[258] - 2021年第一季度投资活动使用净现金1.967亿美元，主要用于购买可供出售证券1.962亿美元[261] - 2020年第一季度投资活动提供净现金5600万美元，主要包括投资到期收益4590万美元和可供出售证券销售收益1060万美元[262] - 2021年第一季度融资活动使用净现金210万美元，主要包括限制性股票单位释放支付工资税480万美元、偿还融资租赁负债330万美元，部分被行使股票期权发行普通股所得610万美元抵消[264] - 2020年第一季度融资活动使用净现金120万美元，主要包括限制性股票单位释放支付工资税530万美元、偿还融资租赁负债280万美元，部分被行使股票期权发行普通股所得700万美元抵消[265] - 截至2021年3月31日，公司有3470万美元融资租赁负债和510万美元经营租赁负债[267] - 截至2021年3月31日，公司有未偿还的非可撤销采购义务9390万美元，包括罗沙司他制造和供应3040万美元、帕姆瑞韦单抗制造和供应5750万美元及其他采购600万美元[268] - 公司与达纳 - 法伯癌症研究所、迈阿密大学和Medarex公司的许可协议下，研究和临床前阶段开发计划的未来里程碑付款总计可达约1090万美元[269] 罗沙司他业务线数据关键指标变化及进展 - 截至2021年第一季度末，罗沙司他在中国CKD贫血市场机会约74%的医院上市，在促红细胞生成剂和HIF - PH抑制剂细分市场中价值份额为27%[160] - 罗沙司他治疗CKD贫血的美国NDA咨询委员会会议暂定2021年7月15日举行[147][162] - 罗沙司他治疗MDS贫血的MATTERHORN试验预计2022年上半年公布topline数据[166] - 罗沙司他治疗化疗引起贫血的WHITNEY试验预计2021年下半年公布topline数据[168] 帕姆瑞珠单抗业务线进展 - 2021年第二季度，帕姆瑞珠单抗治疗杜氏肌营养不良获FDA罕见儿科疾病和快速通道指定[170] - 帕姆瑞珠单抗治疗IPF、局部晚期不可切除胰腺癌和杜氏肌营养不良获FDA孤儿药指定[170] 临床试验相关情况 - 泽菲勒斯1号和2号试验针对特发性肺纤维化患者，各约340人[171] - 拉皮斯试验针对局部晚期不可切除胰腺癌患者，预计招募约260人[172] - 勒兰托斯1号试验针对杜氏肌营养不良非行走患者，约90人；勒兰托斯2号试验针对行走患者，约70人[173][174] 合作协议相关财务数据 - 与安斯泰来合作协议中，前期和非或有付款共3.601亿美元，里程碑付款共5.575亿美元，截至2021年3月31日已收到6.451亿美元[180] - 2021年第一季度，与安斯泰来的日本协议相关药品收入为400万美元，欧洲协议发货受限收入1180万美元计入递延收入[182][183] - 截至2021年3月31日，安斯泰来对公司股权投资为8050万美元[184] - 与阿斯利康合作协议中，前期和后续非或有付款共4.022亿美元，潜在里程碑付款共12亿美元，截至2021年3月31日已收到5.162亿美元[189] - 2021年第一季度，与阿斯利康的美国/其他地区协议相关药品收入为450万美元[195] - 2021年第一季度，中国合作协议下确认净产品收入1040万美元[202] - 自2015年达到1.165亿美元初始资金义务上限后，美国、欧洲、日本及中国以外市场的罗沙司他开发和商业化成本由安斯泰来和阿斯利康承担[187] - 截至2021年3月31日，与安斯泰来相关协议现金支出总计6.45093亿美元，阿斯利康相关协议现金支出总计5.162亿美元，两者合计11.61293亿美元[205] - 2021年第一季度药品产品收入中，安斯泰来贡献403万美元，阿斯利康贡献445万美元，总计848万美元[220] 会计政策相关情况 - 2021年1月1日公司采用FASB于2019年12月发布的简化所得税会计的准则，对合并财务报表及相关披露无重大影响[270] - FASB于2020年3月和2021年1月发布的参考利率改革相关准则，有效期为2020年3月12日至2022年12月31日，公司正在评估采用该准则对合并财务报表及相关披露的影响[272] 回扣和折扣会计处理 - 回扣和折扣可用于冲抵经销商未来销售订单，有一定上限，符合条件时记为合同负债[287] - 资产负债表日，回扣和折扣负债作为经销商应收账款总额的减项列示，或在总额超过应收账款总额或预计现金结算时作为流动负债列示[287] 市场风险情况 - 2021年第一季度，公司市场风险敞口较2020年年报无重大变化[288]