财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度总营收为3840万美元，2020年第一季度为2440万美元 [28] - 2021年第一季度运营成本和费用为1.089亿美元，净亏损7180万美元，摊薄后每股亏损0.78美元；2020年第一季度运营成本和费用为1.055亿美元，净亏损7830万美元，摊薄后每股亏损0.89美元 [29] - 截至2021年3月31日，公司拥有现金、现金等价物、受限定期存款、投资和应收账款共计6.826亿美元 [30] - 预计到2021年底，若罗沙司他在美国和欧盟获批，现金、现金等价物、受限定期存款、投资和应收账款的期末余额将在6.6亿 - 6.7亿美元之间 [33] - 公司预计到年底有总计2.45亿美元的潜在里程碑付款，目前对2021年底前的预期里程碑无变化 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 罗沙司他业务 - 阿斯利康预计2021财年EVRENZO（罗沙司他）总销售额约为8000万美元，涵盖日本和欧洲市场 [20] - 2021年第一季度，中国罗沙司他向经销商的净销售额为4350万美元，2020年第四季度为2920万美元；根据新合作结构，公司报告的中国罗沙司他净产品收入为1540万美元 [21] - 截至第一季度末，罗沙司他在中国医院的覆盖率约为74%的慢性肾病市场机会 [23] - 过去两个月，罗沙司他在中国慢性肾病贫血治疗市场中排名第一，价值份额为27% [25] 帕姆瑞韦单抗业务 - 3月启动了帕姆瑞韦单抗治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的LELANTOS - 2三期随机、双盲、安慰剂对照试验 [27] - 帕姆瑞韦单抗获美国FDA治疗DMD的快速通道指定和罕见儿科疾病指定 [27] 各个市场数据和关键指标变化 中国市场 - 自罗沙司他纳入国家医保目录（NRDL）以来，促红细胞生成素（ESA）市场增长加速，过去六个月ESA收入较上年同期增长21% [23] - 罗沙司他在过去14个月扩大了慢性肾病贫血治疗市场，吸引了新患者 [24] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注三个领域：确保罗沙司他的监管和商业成功；加速帕姆瑞韦单抗在三个适应症的开发；利用在缺氧诱导因子和结缔组织生长因子生物学的领导地位，加强研究生产力并获取外部创新 [9][10] - 公司与阿斯利康合作，致力于让罗沙司他尽快惠及更多美国慢性肾病患者，阿斯利康负责与透析机构和支付方沟通 [18] - 公司提交了罗沙司他慢性肾病贫血三期研究的手稿，其中六篇已发表，预计未来几个月有更多三期数据发表 [19] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对罗沙司他的数据以及三期项目中展示的安全性和有效性有信心，将与阿斯利康合作，推动罗沙司他在美国获批 [16] - 罗沙司他在中国表现出色，为其在美国、欧洲和其他地区的推出提供了关键经验，公司有望使罗沙司他成为慢性肾病贫血治疗的标准疗法 [25][34] - 帕姆瑞韦单抗是公司自主研发的潜在同类首创新药，在三个有重大未满足医疗需求的适应症处于三期开发阶段，代表着巨大机会 [35][60] 其他重要信息 - 公司新任命Tricia Stewart为首席人力官，她来自基因泰克，将负责推进公司的人力和文化战略 [37] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 准备咨询委员会会议时，是否对罗沙司他的额外临床益处进行分析，数据是否准确；中国市场有哪些关键经验 - 公司确认了罗沙司他在提高血红蛋白、减少红细胞输血、对高C反应蛋白和功能性铁缺乏患者有益等方面的额外益处，自4月6日新闻稿发布以来结果未变 [40] - 中国市场罗沙司他在非透析依赖（NDD）患者中的增长速度快于预期，且多个季度持续增长，反映了其良好的风险收益特征以及医护人员和患者的积极反馈，为其他市场提供了借鉴 [42] 问题2: 咨询委员会可能讨论的主题，以及心血管 - 肾脏小组在持续讨论中的作用 - 咨询委员会讨论主题围绕罗沙司他治疗慢性肾病贫血的风险收益特征，解释药物对NDD和透析依赖（DD）患者的安全性和有效性，并获取治疗慢性肾病贫血的专家肾病学家的意见 [47] - 公司与FDA的心血管 - 肾脏部门（OCHEN）以及良性血液学部门进行了沟通 [48] 问题3: ASPEN和DENALI临床试验的目的和设计，以及新研究结果对罗沙司他在美国透析机构采用的影响；帕姆瑞韦单抗治疗DMD的二期研究两年数据是否会发表，以及该药物在DMD市场的机会 - ASPEN和DENALI试验是在大型透析机构进行的单臂、开放标签研究，旨在提供罗沙司他在更真实临床环境中的数据，预计年底在科学会议上公布数据，并应透析机构要求提供数据 [54][55] - 公司正在积极推进帕姆瑞韦单抗治疗DMD二期研究两年结果数据的发表，但暂无具体日期 [58] - 帕姆瑞韦单抗在特发性肺纤维化（IPF）、局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）和DMD三个适应症均有重大机会，IPF机会预计大于其他两个，预计明年下半年公布LAPC和DMD结果，IPF结果将在近期公布 [60] 问题4: 股东诉讼的举证责任；假设获批，后续HIF药物进入市场，透析机构是否会更换产品 - 公司不评论正在进行或潜在的诉讼 [64] - 率先推出产品很重要，可确立市场地位；目前没有从一种HIF药物切换到另一种的经验，且需考虑临床数据和产品整体比较等多个变量，不认为大规模更换产品是合适或方便的 [65][66] 问题5: 与FDA讨论标签的依据；CIA和MDS研究的定价策略；中国新安排下报告收入占市场总收入的比例是否会保持稳定 - 公司不提供与FDA互动的具体细节，预计FDA会综合考虑整体证据，包括主要分析结果和相关敏感性分析 [69] - CIA研究可能存在价格差异，但不显著；MDS研究产品与罗沙司他治疗贫血或慢性肾病的市场价格有较大差异，公司需确保产品在不同患者群体中的定价合理，但目前不评论具体定价策略 [70][71] - 公司之前预计该比例在30% - 45%之间，目前仍维持该指导，比例会因多种因素有所波动，但罗沙司他在中国市场表现出色 [72][73] 问题6: 中国罗沙司他1、2月销售增长平缓的驱动因素；DENALI和ASPEN研究数据公布时间是否延迟 - 公司认为罗沙司他在中国市场份额和销售额均在增长，2021年第一季度较2020年第四季度净销售额增长超40% [76][77] - 开放标签研究可随时为透析机构提供数据，但整体研究的 topline 数据预计年底在医学会议上公布，时间安排保持一致 [78] 问题7: DENALI和ASPEN试验的临床站点主要是DaVita还是Fresenius；咨询委员会中阿斯利康的角色 - 公司不评论与哪些机构进行研究，只表示与大型透析机构合作 [81] - 阿斯利康和公司组成联合工作团队，高度协作地准备咨询委员会的演示文稿和问答环节 [82] 问题8: 帕姆瑞韦单抗治疗DMD项目获得快速通道和罕见儿科疾病指定后，对项目的监管和商业时间安排有何影响 - 公司认为确保DMD试验的患者招募是关键，为此增加了包括中国在内的多个试验点 [85] - 这些指定有助于与FDA更多互动，加快监管审查过程，解决问题更迅速，也有助于试验招募，对项目是积极因素 [86] 问题9: 中国市场医院覆盖率从74%提升到更高水平时，推动收入增长的因素；如何应对政府定期的医保定价削减 - 医院覆盖率提高只是市场准入的第一步，后续需逐个转化处方医生，目前罗沙司他市场推广尚处于早期阶段，有很大增长潜力 [90][92] - 医保目录（NRDL）每两年更新一次，罗沙司他将于2021年第四季度进行价格谈判，新价格2022年生效；谈判考虑因素包括对国家医保预算的影响、医疗成本节约和市场接受度等；公司与阿斯利康密切合作展示药物价值，对谈判结果有信心 [93][94][96]