财务数据关键指标变化 - 2021年第二季度末，公司现金及现金等价物、投资和应收账款总计6.372亿美元，较2020年12月31日减少9150万美元[177] - 2021年三、六月末，公司净亏损分别为1.34亿美元和2.057亿美元，去年同期分别为8530万美元和1.637亿美元[176] - 2021年三、六月末，公司开发收入分别为1960万美元和3420万美元，净产品收入分别为1340万美元和2870万美元，药品产品收入分别为 - 860万美元和 - 20万美元[171] - 2020年三、六月末，公司开发收入分别为1900万美元和3840万美元，净产品收入分别为1570万美元和2060万美元，罗沙司他原料药交付收入为820万美元[172] - 2021年第二季度和上半年，公司总营收分别为2436.4万美元和6279.3万美元，同比分别下降43%和7%[214] - 截至2021年6月30日的三个月，总营收减少1850万美元，降幅43%；六个月减少450万美元，降幅7%[220] - 截至2021年6月30日的三个月，开发及其他收入增加70万美元，增幅4%；六个月减少420万美元，降幅11%[221] - 截至2021年6月30日的三个月，产品净收入为1337.1万美元，较2020年减少232.2万美元，降幅15%；六个月为2873.3万美元，较2020年增加808.5万美元，增幅39%[224] - 2021年6月30日止三个月和六个月，直接销售给经销商的产品毛收入分别为230万美元和770万美元，2020年同期分别为1980万美元和2520万美元[227] - 2021年6月30日止三个月和六个月，销售给法利康的毛转让价格分别为2670万美元和5110万美元，扣除利润分成后分别为1714.1万美元和3147.9万美元[228] - 截至2021年6月30日的三个月，药品产品收入减少864.8万美元，降幅205%；六个月减少16.8万美元，降幅102%[229] - 2021年Q2运营成本和费用为1.58199亿美元，较去年同期增加3020万美元，增幅24%；上半年为2.67056亿美元，较去年同期增加3360万美元，增幅14%[233][234] - 2021年Q2和上半年商品销售成本分别为310万美元和650万美元，2020年同期分别为307.6万美元和404.7万美元，上半年同比增加243.2万美元，增幅60%[233][235] - 2021年Q2研发费用为1.22567亿美元，较去年同期增加6115.3万美元，增幅100%；上半年为1.97243亿美元，较去年同期增加8092.8万美元，增幅70%[233][241][242] - 2021年Q2销售、一般和行政费用为3255.4万美元，较去年同期减少3098.1万美元，降幅49%；上半年为6333.4万美元，较去年同期减少4980.4万美元，降幅44%[233][244][247] - 2021年Q2利息费用为35.5万美元，较去年同期减少29.6万美元，降幅45%；上半年为85.6万美元，较去年同期减少42.8万美元，降幅33%[249][251] - 2021年Q2利息收入和其他收入（费用）净额为 - 36.3万美元，较去年同期减少100.7万美元，降幅156%；上半年为 - 81.7万美元，较去年同期减少462.7万美元，降幅121%[249] - 2021年Q2利息和其他净额为 - 71.8万美元，较去年同期减少71.1万美元，增幅10157%；上半年为 - 167.3万美元，较去年同期减少419.9万美元，降幅166%[249] - 2021年第二季度利息收入及其他净收入减少100万美元，降幅156%；上半年减少460万美元，降幅121%[254] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物为3.534亿美元，短期和长期投资分别为1.539亿美元和1.058亿美元，其中8510万美元现金及现金等价物由海外子公司持有，6380万美元在中国[260] - 2021年第二季度和上半年税前亏损分别为13455.3万美元和20593.6万美元，2020年同期分别为8514.4万美元和16368.6万美元[261] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为7150万美元，主要包括净亏损2.057亿美元、非经营性现金项目调整7350万美元，以及经营资产和负债净增加6070万美元[268] - 2020年上半年经营活动净现金流入为9020万美元，主要包括净亏损1.637亿美元、非经营性现金项目调整4570万美元，以及经营资产和负债净增加2.082亿美元[270] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为2.543亿美元，主要是购买可供出售证券使用现金2.666亿美元，部分被投资到期收益1060万美元和可供出售证券销售收益400万美元抵消[273] - 2020年上半年投资活动净现金流入为2.099亿美元，主要是投资到期收益2.019亿美元和可供出售证券销售收益1060万美元[274] - 2021年上半年融资活动净现金流入为30万美元，主要是发行普通股收益1180万美元，部分被限制性股票单位释放的工资税支付590万美元和融资租赁负债偿还530万美元抵消[276] - 截至2021年6月30日，公司有1.049亿美元的经营租赁负债，融资租赁负债不重大[279] - 截至2021年6月30日，公司有8190万美元的未完成不可撤销采购义务，包括罗沙司他2960万美元、帕姆瑞韦单抗4730万美元和其他采购500万美元[280] 罗沙司他业务线数据关键指标变化 - 2021年第二季度末，罗沙司他已在中国约81%的慢性肾病贫血市场机会的医院上市，在促红细胞生成剂和HIF - PH抑制剂细分市场中价值份额为32%[179] - 2021年7月，美国FDA心血管和肾脏药物咨询委员会以13比1反对非透析依赖慢性肾病患者使用罗沙司他，以12比2反对透析依赖慢性肾病患者使用罗沙司他[164] - 2021年6月，欧洲药品管理局人用药品委员会对罗沙司他给出积极意见，合作伙伴安斯泰来预计欧盟委员会8月做出批准决定[163] - 罗沙司他治疗骨髓增生异常综合征的美国和欧洲160名患者的2/3期试验预计2022年下半年至2023年上半年出topline数据[185] - 罗沙司他治疗骨髓增生异常综合征的中国135名患者的3期试验正在入组，主要终点是血红蛋白反应患者的百分比[186] - 罗沙司他治疗化疗引起贫血的美国92名患者的2期试验已完成入组，预计2021年第三季度出topline数据[187] - 2021年第二季度和上半年，中国市场roxadustat净产品收入分别为1180万美元和2220万美元[211] - 与安斯泰来合作的罗沙司他共同开发账单在2021年6月30日止的三个月和六个月均下降，因罗沙司他3期试验基本完成[222] - 2021年1月，法利康全面运营，中国大部分直接产品销售由法利康完成，北京珐博进继续在国内少数省份直接销售产品[226] - 2021年1月Falikang全面运营，北京珐博进开始向其销售罗沙司他商业产品，Falikang是北京珐博进在中国的主要客户[286] - 向Falikang销售产品的整体交易价格包括不可退还的前期许可费、里程碑付款、共同开发账单、临时利润/亏损分成和净转移价格等要素[289] - 公司在中国直接向部分省份未被Falikang覆盖的药品经销商销售罗沙司他，产品交付给经销商时确认收入，付款期限为60天[293][294] - 产品收入按净销售价格记录，包括价格调整、合同销售返利、非关键账户医院上市奖励等可变对价估计[295] pamrevlumab业务线数据关键指标变化 - 2021年第二季度，FDA授予pamrevlumab治疗DMD的罕见儿科疾病认定和快速通道认定，还授予其治疗IPF、局部晚期不可切除胰腺癌和DMD的孤儿药认定[189] 临床试验进展 - ZEPHYRUS - 1和ZEPHYRUS - 2两项IPF 3期研究各针对约340名患者，预计2023年年中获得ZEPHYRUS - 1的顶线数据[190] - LAPIS 3期临床项目计划招募约260名局部晚期不可切除胰腺癌患者，2022年下半年将完成无事件生存期的中期分析[191] - LELANTOS - 1 3期临床试验预计招募约90名非行走能力DMD患者，LELANTOS 2预计招募约70名6 - 12岁行走能力DMD患者，分别预计在2023年上半年和以行走功能评估为主要疗效终点[194][195] 合作协议情况 - 公司与HiFiBiO Therapeutics达成独家许可和选择权协议，需支付2500万美元预付款，HiFiBiO未来可能获得总计11亿美元的里程碑付款[197] - 公司与Eluminex Biosciences达成独家许可协议，将获得800万美元预付款，未来可能获得总计6400万美元的生物合成角膜项目里程碑付款和3600万美元的其他重组胶原蛋白III产品商业里程碑付款[199] - 截至2021年6月30日，与Astellas合作协议累计收到款项6.451亿美元，与AstraZeneca合作协议累计收到款项5.162亿美元[203][206] - 2021年第一季度向Astellas发货记录1180万美元递延收入，截至2021年6月30日向AstraZeneca发货记录1120万美元递延收入[205][208] - 与阿斯利康合作的开发收入在2021年6月30日止的三个月和六个月受美国CKD相关共同开发账单增加影响，但被估计未来非或有开发期延长所抵消[223] - 2021年6月30日止的三个月和六个月，公司向阿斯利康发货，基于FDA CRDAC投票结果，更新估计交易价格，记录1120万美元为递延收入[231] 财务指标变动原因 - 研发费用增加主要因收购HiFiBiO在研资产、药物开发和临床试验成本增加等[241][242] - 销售、一般和行政费用减少主要因与阿斯利康合作推广费用计算方式改变及外部服务费用减少[244][247] - 利息费用减少主要因旧金山和中国长期物业租赁分类变更[251] 市场风险与内部控制 - 截至2021年6月30日的三个月和六个月内，公司市场风险敞口与2020年年度报告相比无重大变化[298] - 截至2021年6月30日，公司披露控制和程序因财务报告内部控制重大缺陷而无效[301] - 2020年9月30日，公司在内部控制的风险评估组件中发现重大缺陷，导致发货识别和可变对价估计相关控制不足[303] - 公司制定了详细的整改计划，截至2021年6月30日，已继续执行2020年第四季度启动的整改步骤[306] 法律诉讼情况 - 2021年4 - 5月有多起证券集体诉讼针对公司及部分高管，指控其在2017 - 2020年期间就临床研究数据和FDA批准前景作出虚假误导性陈述[313] - 2021年7月30日，一起股东派生诉讼在加州北区联邦地方法院提起，指控公司部分高管和董事，公司认为这些指控无事实依据并将积极辩护[314][315]