财务数据关键指标变化 - 2021年第三季度（截至9月30日）净收入为1.817亿美元，基本和摊薄后每股净收入为0.82美元，而2020年同期净亏损1520万美元，基本和摊薄后每股净亏损0.07美元；2021年前九个月净收入为3.847亿美元，基本每股净收入1.75美元，摊薄后每股净收入1.73美元，2020年同期净亏损4.455亿美元，基本和摊薄后每股净亏损2.05美元[386] - 2021年第三季度总营收为8.13亿美元，2020年同期为6.206亿美元；2021年前九个月总营收为21.234亿美元，2020年同期为18.772亿美元[388] - 2021年前九个月销售津贴和应计项目的期末余额为1.10868亿美元，期初余额为7837.9万美元[389] - 2021年前九个月里程碑和合同收入来自Innovent研究合作与许可协议的1000万美元里程碑以及InnoCare合作与许可协议的3500万美元预付款；2020年同期来自Innovent的500万美元里程碑和Novartis的9000万美元里程碑[393] - 2021年第三季度产品收入总成本为3990万美元，2020年同期为3430万美元；2021年前九个月为1.071亿美元，2020年同期为9500万美元[394] - 2021年第三季度研发费用为3.349亿美元，2020年同期为4.381亿美元；2021年前九个月为9.854亿美元，2020年同期为18.1亿美元[395] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为1.907亿美元，2020年同期为1.208亿美元；2021年前九个月为5.134亿美元，2020年同期为3.499亿美元[400] - 2021年第三季度收购相关或有对价公允价值变动为290万美元，前九个月为1310万美元；2020年同期分别为710万美元和1980万美元[401][402] - 2021年第三季度JAKAFI产品收入增长来自销量增加4140万美元和价格上涨1820万美元；前九个月来自销量增加6640万美元和价格上涨5470万美元[388] - 2021年第三季度和前九个月，公司在tafasi​​tamab合作亏损分摊中的份额分别为910万美元和2950万美元，2020年同期分别为1500万美元和3040万美元[404] - 2021年第三季度和前九个月，其他收入（支出）净额分别为190万美元和490万美元，2020年同期分别为490万美元和1840万美元[405] - 2021年第三季度和前九个月，利息费用分别为40万美元和120万美元，2020年同期分别为50万美元和170万美元[406] - 2021年第三季度和前九个月，长期投资未实现收益（损失）分别为 - 2750万美元和 - 2840万美元，2020年同期分别为 - 1320万美元和1090万美元[407] - 2021年第三季度和前九个月，所得税拨备分别为2770万美元和6570万美元，2020年同期分别为1170万美元和4520万美元[407] - 2021年前九个月，经营活动提供的净现金为6.341亿美元，2020年同期使用的净现金为2.319亿美元[411] - 2021年前九个月，投资活动使用的净现金为1.417亿美元，2020年同期为1.663亿美元[412] - 2021年前九个月，融资活动使用的净现金为28万美元，2020年同期提供的净现金为5980万美元[413] 各条业务线表现 - 公司业务涉及两种治疗领域，分别是血液学/肿瘤学、炎症与自身免疫病[237] - 公司血液学和肿瘤学业务有四种获批产品，分别是JAKAFI、MONJUVI/MINJUVI、PEMAZYRE和ICLUSIG [238] - JAKAFI于2011年11月获FDA批准用于治疗中高危骨髓纤维化成人患者[239] - JAKAFI于2014年12月获FDA批准用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症成人患者[239] - JAKAFI于2019年5月获FDA批准用于治疗12岁及以上成人和儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病患者[239] - JAKAFI于2021年9月获FDA批准用于治疗12岁及以上成人和儿童在一线或二线全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病[239] - 公司与诺华合作，诺华获得鲁索替尼在美国以外所有血液学和肿瘤学适应症的独家开发和商业化权利，以JAKAVI名称在美外销售[239] - 美国MF患者估计在16000至18500人之间，中高危患者占比80% - 90%[246] - COMFORT - I试验中，JAKAFI治疗患者三年生存率为70%，安慰剂组为61%；COMFORT - II试验中，JAKAFI治疗患者三年生存率为79%，最佳可用治疗组为59%[249] - JAKAFI治疗MF患者疲劳反应率为35%，安慰剂组为14%[251] - 美国约25000名PV患者对羟基脲反应不足或不耐受[252] - RESPONSE试验80周时，83%的JAKAFI治疗患者仍在治疗，32周有反应者中76%维持反应[256] - RESPONSE - 2研究中，JAKAFI维持血细胞比容控制率为62.2%，最佳可用治疗组为18.7%[257] - 美国每年类固醇难治性急慢性GVHD发病率约为3000例，III或IV级类固醇难治性急性GVHD患者12个月生存率为50%或更低[259] - REACH1研究中，类固醇难治性急性GVHD患者JAKAFI总体缓解率为57%，完全缓解率为31%[260] - REACH3研究中，JAKAFI治疗慢性GVHD至第7周期第1天总体缓解率为70%，最佳可用治疗组为57%[261] - L - MIND研究中，MONJUVI联合来那度胺治疗r/r DLBCL客观缓解率为55%，完全缓解率为37%[264] - PEMAZYRE于2021年3月获日本厚生劳动省和欧盟委员会批准，用于治疗特定胆管癌患者[271] - 2021年7月，英国国家卫生与临床优化研究所推荐PEMAZYRE用于特定胆管癌患者，英格兰和威尔士符合条件的患者可通过国民医疗服务体系使用[272] - 美国、欧洲和日本估计有2000 - 3000例FGFR2融合或重排的胆管癌患者[273] - FIGHT - 202研究中，PEMAZYRE单药治疗FGFR2融合或重排胆管癌患者的总缓解率为36%，中位缓解持续时间为9.1个月[274] - 公司保留PEMAZYRE全球所有权利，仅授予信达生物在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾的血液学和肿瘤学领域开发和商业化培米替尼的权利[275] - 2016年6月，公司收购ARIAD Pharmaceuticals欧洲业务，并获得ICLUSIG在欧洲和其他选定国家的独家开发和商业化许可[276] - 鲁索替尼与parsaclisib联合治疗一线骨髓纤维化和对鲁索替尼单药治疗反应欠佳的骨髓纤维化患者的两项关键试验正在进行中[279] - 2021年9月，公司与Syndax Pharmaceuticals达成独家全球合作和许可协议，共同开发和商业化axatilimab[281] - 2021年10月，FDA受理了parsaclisib用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤、边缘区淋巴瘤和套细胞淋巴瘤的新药申请[291] - 2021年7月，FDA针对retifanlimab用于治疗肛管鳞状细胞癌的生物制品许可申请发出完整回复信，10月公司撤回该药物在肛管鳞状细胞癌的上市许可申请[294] - 美国约有1000万被诊断的青少年和成人特应性皮炎患者[306] - OPZELURA治疗青少年和成人特应性皮炎，TRuE - AD1研究中53.8%患者达到IGA治疗成功，TRuE - AD2研究中为51.3%；而载体组分别为15.1%和7.6%[307] - OPZELURA治疗青少年和成人特应性皮炎，TRuE - AD1研究中52.2%患者瘙痒NRS评分降低≥4分，TRuE - AD2研究中为50.7%；而载体组分别为15.4%和16.3%[307] - 1.5%鲁索替尼乳膏每日两次治疗白癜风，29.9%患者面部白癜风面积评分指数较基线改善≥75%[312] - 白癜风影响美国0.5 - 2%的人口，美国至少有150万患者[314] - 类风湿性关节炎估计影响全球约1%的人口[321] - 巴瑞替尼治疗类风湿性关节炎的四个III期试验均达到各自主要终点[322] - 2017年2月，欧洲委员会批准巴瑞替尼（OLUMIANT）用于治疗对一种或多种抗风湿药物反应不足或不耐受的成年中重度类风湿性关节炎患者[323] - 2017年7月，日本厚生劳动省批准OLUMIANT用于治疗对标准治疗反应不足的类风湿性关节炎患者[323] - 2018年6月，FDA批准2mg剂量的OLUMIANT用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子抑制剂治疗反应不足的中重度活动性类风湿性关节炎成人患者[323] - 巴瑞替尼在多项针对中重度特应性皮炎的III期研究中达到主要终点，2020年10月在欧盟获批，12月在日本获批，补充新药申请（sNDA）正在接受FDA审查[325][328] - 礼来正在开展两项巴瑞替尼治疗系统性红斑狼疮的III期试验（BRAVE I和BRAVE II）[329] - 2020年3月巴瑞替尼获斑秃突破性疗法认定，2021年多项III期试验公布积极结果[330] - 卡马替尼获FDA和日本厚生劳动省批准用于治疗MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）[333][336] - GEOMETRY mono - 1研究中，MET外显子14跳跃突变人群（n = 97）中，初治患者（n = 28）和经治患者（n = 69）的确认总缓解率分别为68%和41%，初治患者和经治患者的中位缓解持续时间分别为12.6个月和9.7个月[334] - 全球每年超过200万人受NSCLC影响，约3 - 4%的NSCLC患者有MET外显子14跳跃突变[337] 管理层讨论和指引 - 报告包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述，涵盖药物研发、业务拓展、临床试验等多方面[225] - 公司业务面临众多风险，如依赖JAKAFI/JAKAVI收入、产品报销问题、研发和商业化挑战等[232] - 鉴于风险和不确定性，不应过度依赖前瞻性陈述，公司无义务更新陈述内容[230] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司与诺华、礼来、信达等多家公司签订了多项授权合作协议，涉及药物开发和商业化权利[341][342][345] - 公司与Agenus、武田（ARIAD）等多家公司签订了多项引进授权协议，获得相关药物的开发和商业化权利[348][349] - 2020年4月公司启动评估鲁索替尼治疗COVID - 19相关细胞因子风暴的III期临床试验，2020年12月公布初步结果[358][359] - 公司与合作伙伴礼来和诺华针对COVID - 19启动了多项临床试验[357] - 2021年3月公布鲁索利替尼治疗新冠的II期临床试验结果，美国研究人群（占总研究患者的91%）中，5mg和15mg鲁索利替尼组死亡率有临床和统计学意义上的改善[362] - 2020年9月公布巴瑞替尼联合瑞德西韦与单用瑞德西韦相比，可缩短康复时间；10月数据显示联合用药可降低第29天的死亡率，重症患者中降低更明显[364] - 2020年11月FDA授予巴瑞替尼与瑞德西韦联合用于特定新冠患者的紧急使用授权（EUA）；2021年7月FDA扩大EUA范围，允许单用或联用[365] - 2021年4月COV - BARRIER试验主要终点未达成，但巴瑞替尼联合标准治疗患者第28天死亡率降低38%；8月新增101例成人患者亚组数据显示，机械通气或ECMO患者中使用巴瑞替尼联合标准治疗第28天死亡可能性降低46%[366] - 公司产品收入包括JAKAFI、PEMAZYRE、ICLUSIG和MINJUVI的销售，收入确认需扣除客户信贷等各项津贴[370] - 公司根据法定折扣率、预期利用率和历史数据计提回扣，若实际回扣与估计不同，可能调整前期应计项目影响收入[372] - 公司按估计的合同折扣对分销渠道库存计提回扣准备金，若实际回扣与估计不同，可能调整前期应计项目影响收入[373] - 公司对Medicare Part D保险覆盖缺口的估计基于历史发票和客户数据，自2020年1月起，符合条件患者在该缺口的支出增加30%[374] - 收购相关或有对价基于欧盟和其他国家的ICLUSIG预计收入确定公允价值，为Level 3计量，每个报告期重新计量[384][385] - 产品收入成本包括产品相关成本、员工成本、向Novartis支付的低个位数特许权使用费以及无形资产摊销等[394] - 研发费用和销售、一般和行政费用中的股票薪酬费用会因授予奖励数量、股价波动等因素而波动[395][400] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损13亿美元，可用现金、现金等价物和有价证券为23亿美元[408][410] - 截至2021年9月30日，公司有价证券为2.851亿美元，若市场利率立即且统一提高10%，公允价值下降不重大[420]