财务数据和关键指标变化 - 从2019年到现在，公司季度产品和特许权使用费收入从5.34亿美元增长近50%，在最近一个季度达到7.78亿美元 [6] - 2021年第三季度总产品和特许权使用费收入为7.78亿美元，较2020年第三季度增长25% [34] - 第三季度GAAP基础上的持续研发费用为3.31亿美元，较上年同期增长11%；销售、一般和行政费用（SG&A）为1.91亿美元，较上年同期增长58%；合作亏损为900万美元 [37][38] - 截至季度末，公司现金和有价证券约为23亿美元 [38] 各条业务线数据和关键指标变化 血液肿瘤业务 - Jakafi本季度销售额同比增长12%，达到5.47亿美元，公司重申其全年指导范围为21.25亿 - 21.7亿美元 [12] - Monjuvi第三季度销售额环比增长22%，达到2200万美元，需求是增长的主要驱动力 [14] 皮肤科业务 - Opzelura自10月11日推出以来，实地代表已与76%的目标处方医生积极互动，在推出的前三周进行了8500次医疗保健专业人员拜访，其中95%为面对面拜访 [17] - 推出的前两周，约有6.1万独立网站用户，且数量持续攀升；超过1500名患者注册了共付卡计划 [18] - 推出的前两周有近1000份新品牌处方，其中近三分之二来自之前使用外用皮质类固醇疗法的患者；推出第三周，批发商发货1115管Opzelura，自推出以来总发货量超过2200管，预计前四周发货量达3000管以上 [20][21] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司过去两年获批产品数量从3个增加到7个，获批适应症从5个增加到12个，未来将继续在免疫学、炎症和癌症领域进行新产品的研发和发现 [5][66] - 血液肿瘤领域，MPN / GVHD特许经营预计峰值销售额将超过30亿美元，Minjuvi在美国治疗复发或难治性DLBCL的潜在销售额可达5亿美元 [7][8] - 皮肤科领域，公司已在美国成功建立皮肤科商业特许经营，预计Opzelura在美国特应性皮炎的峰值销售额至少达到15亿美元 [9] - 公司预计2022年将有多项监管决策，包括鲁索替尼乳膏治疗白癜风、Parsaclisip治疗三种非霍奇金淋巴瘤适应症以及每日一次鲁索替尼的相关决策，以推动产品收入的进一步增长和多元化 [10] - Jakafi在骨髓纤维化、真性红细胞增多症和类固醇难治性急性GVHD等适应症上的主要竞争是“观察等待”策略，公司需让医生充分了解其生存益处 [50] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司商业、临床和监管取得成功的重要一年，多项产品获批和即将到来的监管决策为未来增长和产品收入多元化奠定了良好基础 [11] - 尽管Opzelura推出初期面临患者获取等问题，但公司认为与支付方的谈判进展顺利，预计明年第一季度将获得广泛覆盖，对其成功推出充满信心 [44] - 公司对Jakafi的全年指导充满信心，基于新患者数据的持续恢复和类固醇难治性慢性GVHD的获批 [39] 其他重要信息 - 公司与Novartis合作的鲁索替尼在欧洲和日本正在接受急性和慢性GVHD的审查，卡马替尼在欧洲正在接受非小细胞肺癌的审查；与Lilly合作的巴瑞替尼计划在年底前向FDA提交治疗斑秃的sNDA [11] - 公司宣布与Syndex Pharmaceuticals达成全球合作，开发和商业化用于慢性移植物抗宿主病和其他纤维化疾病的抗CSF1受体单克隆抗体exetilnimub [24] - 公司与Syndax合作评估axatilimab作为单药治疗三线慢性移植物抗宿主病，并有望评估其与JAK抑制剂的联合疗法 [29] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Opzelura初期使用的医生和患者群体，以及推广的最大障碍 - 医生主要针对12岁及以上符合适应症的患者使用该药物，从青少年到老年人均可；最大障碍是患者获取问题，但公司与支付方的谈判进展良好，预计明年第一季度将获得广泛覆盖 [43][44] 问题2: 从医生开处方到患者收到产品的时间 - 目前处于早期阶段，无法给出平均时间，部分患者需事先批准，部分通过患者援助计划获取药物，时间有所不同 [46] 问题3: Jakafi在骨髓纤维化（MF）的市场动态和长期指导，以及相关研究进展 - Jakafi在MF市场的渗透率约为50%，主要竞争是“观察等待”，公司致力于让医生了解其生存益处；L2项目正在完成单药和联合用药的安全性研究，有望明年初确定推荐的2期联合用药剂量；BET项目正在收集单药安全性数据，单药和联合用药安全性数据集将于2022年获得 [50][52][54] 问题4: Opzelura的毛净比预期变化，以及用于白癜风时每患者的管数差异 - 长期毛净比预计在25% - 50%，本季度和明年初因NDC封锁和患者援助计划，毛净比会更高，随着覆盖范围扩大将改善；用于白癜风时，预计每年至少需要10 - 11管60克装，而特应性皮炎每年使用3管以上 [58][62] 问题5: 皮肤科业务的未来规划 - 公司将继续采用科学研究方法，在免疫学、炎症和癌症领域研发新产品，皮肤科业务不仅有产品生命周期管理，还将探索其他适应症，如54707在化脓性汗腺炎、结节性痒疹和非节段性白癜风等方面的研究 [66][69][72] 问题6: Opzelura的安全性反馈和白癜风市场机会变化 - 皮肤科医生对局部JAK抑制剂的安全性有信心，愿意在12岁及以上获批适应症患者中使用；白癜风治疗方面，该药物是唯一获批的皮肤复色药物，有望改变患者生活，市场机会大 [75][77] 问题7: FDA对Parsaclisib不同适应症审查周期不同的原因，Pemigatinib肿瘤agnostic项目的计划，以及Monjuvi与Polivy的比较 - 边缘区和套细胞淋巴瘤因未满足的医疗需求和数据情况获得优先审查，滤泡性淋巴瘤因市场竞争和需要长期随访而获得标准审查；Pemigatinib将停止肿瘤agnostic项目，开展针对胶质母细胞瘤和非小细胞肺癌的2期研究；Monjuvi获批用于二线弥漫性大B细胞淋巴瘤，认为自身产品有吸引力，Polivy若进入一线对其影响不大，且对自身一线试验有信心 [83][85][87] 问题8: 铁释放研究中是否看到红细胞计数上升，以及Opzelura市场准入的合同情况 - 尚未公开血红蛋白改善的数据，但已证明在铁动力学方面达到预期作用；与支付方的谈判正在进行且积极，预计第一季度获得更广泛准入，近期有望签署合同，患者目前可通过支持计划获取药物 [93][94] 问题9: Opzelura样品计划的情况 - 样品管为5克，医护人员无需特殊流程即可使用；因报告样品有质地问题，暂时暂停样品计划，将调查根本原因后决定是否重启 [99][101] 问题10: Opzelura发货量是否会转化为处方，Pemazyre在胆管癌和非小细胞肺癌的市场机会和数据披露 - 3000管发货预计将直接转化为处方，药店会确保患者有保险覆盖或获取途径才会订购；Pemazyre在胆管癌有增长机会，可通过增加患者检测来扩大市场，非小细胞肺癌的机会需看有FGFR改变的患者数量，未来将继续开展研究 [104][106][107] 问题11: Opzelura样品产品与处方产品的差异及商业产品问题 - 样品产品为5克管，与60克处方产品生产批次不同；正在调查60克管可能存在的质地问题，进行根本原因分析后再做决定 [111][112]