财务数据关键指标变化 - 2022年前三季度净收入为3.122亿美元，基本每股净收入为1.41美元，摊薄后每股净收入为1.40美元；2021年同期净收入为3.847亿美元，基本每股净收入为1.75美元，摊薄后每股净收入为1.73美元[263] - 2022年第三季度净收入为1128万美元，基本每股净收入为0.51美元，摊薄后每股净收入为0.50美元；2021年同期净收入为1817万美元，基本和摊薄后每股净收入均为0.82美元[263] - 2022年前三季度总营收为24.679亿美元，2021年同期为21.234亿美元；2022年第三季度总营收为8233万美元，2021年同期为8130万美元[264] - 2022年前三季度JAKAFI产品净收入为17.617亿美元，2021年同期为15.421亿美元；2022年第三季度为6196万美元，2021年同期为5474万美元[264] - 2022年前三季度OPZELURA产品净收入为6750万美元，2021年同期无相关收入；2022年第三季度为3810万美元[264] - 2022年9月30日销售津贴和应计项目余额为1.94243亿美元，1月1日余额为1.42796亿美元[265] - 2022年前三季度里程碑和合同收入来自诺华6000万美元、礼来7000万美元和Innovent 500万美元的监管里程碑，2021年来自Innovent 1000万美元里程碑和InnoCare 3500万美元预付款[269] - 2022年9月30日止三个月和九个月产品收入成本分别为5460万美元和1.478亿美元，2021年同期分别为3990万美元和1.071亿美元，主要因商业产品相关成本增加[271] - 2022年9月30日止三个月和九个月研发费用分别为3.84亿美元和10.846亿美元，2021年同期分别为3.349亿美元和9.854亿美元，主要因开发人员增加和后期开发资产投资[272][273] - 2022年9月30日止三个月和九个月销售、一般和行政费用分别为2.665亿美元和7.293亿美元，2021年同期分别为1.907亿美元和5.134亿美元，主要因皮肤科商业组织人员增加和支持产品上市活动[275] - 2022年9月30日止三个月和九个月收购相关或有对价公允价值变动收益分别为2190万美元和1220万美元，2021年同期损失分别为290万美元和1310万美元，主要因外汇汇率变化[276] - 2022年9月30日止三个月和九个月tafasi​​tamab合作损失分摊分别为180万美元和910万美元，2021年同期分别为910万美元和2950万美元[277] - 2022年9月30日止三个月和九个月其他收入（费用）净额分别为1150万美元和1330万美元，2021年同期分别为190万美元和490万美元，主要因利息收入增加[278] - 2022年9月30日止三个月和九个月长期投资未实现损失分别为70万美元和7210万美元，2021年同期分别为2750万美元和2840万美元[279] - 2022年9月30日止三个月和九个月所得税拨备分别为3580万美元和1.363亿美元，2021年同期分别为2770万美元和6570万美元，因美国研发税收抵免结转和其他递延税项资产估值备抵释放[279] 各条业务线表现 - 血液学和肿瘤学业务有四个获批产品，分别是JAKAFI、MONJUVI/MINJUVI、PEMAZYRE和ICLUSIG，以及多个临床开发项目[135] - JAKAFI于2011年11月获FDA批准用于治疗成人中高危骨髓纤维化，2014年12月获批用于治疗对羟基脲反应不足或不耐受的真性红细胞增多症成人患者，2019年5月获批用于治疗12岁及以上成人和儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病，2021年9月获批用于治疗12岁及以上成人和儿童一线或二线全身治疗失败后的慢性移植物抗宿主病[136] - 公司与诺华制药国际有限公司合作，诺华获得鲁索替尼在美国以外所有血液学和肿瘤学适应症的独家开发和商业化权利，以JAKAVI名称在美外销售[136] - COMFORT - I试验中，JAKAFI治疗3年患者生存率为70%，安慰剂组为61%；COMFORT - II试验中，JAKAFI治疗3年患者生存率为79%，最佳可用治疗组为59%[145] - COMFORT - I试验里，JAKAFI治疗患者疲劳缓解率为35%，安慰剂组为14%[147] - RESPONSE试验80周时，83%患者仍在接受JAKAFI治疗，32周有反应者中76%维持反应[149] - RESPONSE - 2研究中，JAKAFI维持血细胞比容控制率为62.2%，最佳可用治疗组为18.7%[150] - REACH1研究中，JAKAFI治疗类固醇难治性急性GVHD总缓解率为57%，完全缓解率为31%[153] - REACH3研究中，JAKAFI治疗慢性GVHD至第7周期第1天总缓解率为70%，最佳可用治疗组为57%[154] - L - MIND研究中，MONJUVI联合来那度胺治疗r/r DLBCL客观缓解率为55%，完全缓解率为37%[157] - PEMAZYRE治疗胆管癌患者的FIGHT - 202试验中，总体缓解率为36%，中位缓解持续时间为9.1个月[166] - 阿昔替尼单药治疗复发性或难治性慢性移植物抗宿主病的I/II期试验中，总体缓解率为68%[174] - OPZELURA治疗特应性皮炎的两项3期研究中，第8周达到研究者整体评估治疗成功的患者比例分别为53.8%和51.3%，而对照组为15.1%和7.6%；第8周瘙痒数值评定量表降低≥4分的患者比例分别为52.2%和50.7%，而对照组为15.4%和16.3%[199] - OPZELURA治疗白癜风的两项3期研究中，第24周面部白癜风面积评分指数改善>75%的患者比例为29.9%，第52周约为50%[202] - 巴瑞替尼治疗类风湿性关节炎的4项3期试验均达到各自主要终点[216] - 2017年2月欧洲委员会批准巴瑞替尼（OLUMIANT）用于治疗对一种或多种改善病情抗风湿药反应不足或不耐受的成年中度至重度类风湿性关节炎患者[217] - 2017年7月日本厚生劳动省批准OLUMIANT用于治疗对标准治疗反应不足的类风湿性关节炎患者（包括预防关节结构损伤）[217] - 2018年6月FDA批准2mg剂量的OLUMIANT用于治疗对一种或多种肿瘤坏死因子抑制剂治疗反应不足的成年中度至重度活动性类风湿性关节炎患者[217] - 巴瑞替尼治疗重度斑秃患者的BRAVE - AA1和BRAVE - AA2研究显示，40%的成年人头皮覆盖率至少达到80%[221] - 卡马替尼治疗METex14突变阳性非小细胞肺癌的GEOMETRY mono - 1研究中，治疗初治患者和经治患者的确认总缓解率分别为68%和41%，中位缓解持续时间分别为12.6个月和9.7个月[228] - 2022年COV - BARRIER试验中，接受巴瑞替尼加标准治疗的未使用机械通气的COVID - 19住院成人患者在第28天死亡率降低38%；使用机械通气或ECMO的患者在第28天死亡可能性比接受安慰剂加标准治疗的患者低46%[259] - 2021年3月，评估鲁索替尼加标准治疗在使用机械通气且患有ARDS的COVID - 19患者中的试验中，美国研究人群（占总研究患者的91%）中，5mg和15mg鲁索替尼组死亡率有临床和统计学显著改善[255] - 2020年9月，ACTT - 2试验初始结果显示，巴瑞替尼联合瑞德西韦比单用瑞德西韦缩短康复时间；10月数据显示，巴瑞替尼加瑞德西韦在第29天死亡率较单用瑞德西韦有数值下降[257] - 2020年12月，RUXCOVID试验初始结果显示，鲁索替尼加标准治疗在预防COVID - 19相关细胞因子风暴患者并发症方面不比单用标准治疗更有效[254] 各地区表现 - 美国MF患者估计在16000至18500人之间，中高危患者占比80% - 90%[142] - 美国约25000名PV患者对羟基脲治疗反应不足或不耐受[147] - 美国III或IV级类固醇难治性急性GVHD患者12个月生存率为50%或更低，每年类固醇难治性急慢性GVHD发病率约3000例[152] - 美国、欧洲和日本FGFR2融合或重排胆管癌患者估计有2000 - 3000人[165] - 美国约有1000万被诊断患有特应性皮炎的青少年和成人患者[198] - 美国至少有150万被诊断患有白癜风的患者，约85%为非节段型白癜风[201] - 类风湿性关节炎估计影响全球约1%的人口[215] - 全球每年超过200万人受非小细胞肺癌影响，约3 - 4%的患者有导致MET外显子14跳跃的突变[231] 管理层讨论和指引 - 报告包含前瞻性陈述，涉及公司化合物研发、海外业务发展、临床试验、合作策略等方面，但存在风险和不确定性[120][121] - 前瞻性陈述风险包括产品报销、会计和税法变化、亏损波动、盈利能力、资本需求、竞争等方面[123][125] - 公司业务依赖JAKAFI/JAKAVI收入，若无法维持或收入下降，业务可能受损[130] - 公司或合作方在药物候选物发现、开发和监管审批方面可能失败，影响产品商业化[130] - 公司严重依赖主打产品JAKAFI，若无法维持该产品收入或收入下降，业务可能受到重大损害[295] - 公司预计JAKAFI产品销售在未来几年将继续占公司总收入的很大比例[295] - 国际市场药物定价和报销受政府控制，欧盟报销需逐国谈判，部分国家谈判时间可能超12个月[301] - 第三方支付方对医疗产品价格提出挑战，公司正与PBM和支付方账户就OPZELURA的处方集覆盖进行返利协议谈判，但无法保证达成协议[302] - 若第三方对公司产品设置高额共付金额或其他福利限制，产品需求、收入和经营业绩可能受不利影响[303] - 若政府和第三方支付方拒绝提供产品覆盖和报销、降低覆盖和报销水平、延迟报销付款，公司产品定价、销售、经营业绩和财务状况可能受损[304] - 公司JAKAFI和其他药品的大部分收入依赖少数专业药房和批发商，失去或销售大幅减少会影响运营和财务状况[305] - 公司在美国和美国以外建立了商业能力，但无法保证能以可接受条款与第三方达成营销、分销或物流协议[306] - 公司为OPZELURA建立和维护销售、营销和分销能力，且无皮肤病学产品商业化经验[307] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司是生物制药公司，全球总部位于美国特拉华州威尔明顿，在欧洲、日本和加拿大设有办公室[133] - 公司运营两个治疗领域，分别是血液学/肿瘤学和炎症与自身免疫（包括皮肤病商业特许经营），还可从授权第三方的分子获得里程碑和特许权使用费[134] - 鲁索替尼每日一次（QD）缓释（XR）制剂新药申请（NDA）的处方药用户收费法案（PDUFA）目标行动日期为2023年3月23日[171] - 派昔利司用于治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤（滤泡性、边缘区和套细胞）的新药申请（NDA）于2022年1月撤回[182] - 派昔利司用于边缘区淋巴瘤的上市许可申请（MAA）于2022年7月撤回[182] - 2021年7月，英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐PEMAZYRE用于特定胆管癌患者[164] - 2022年3月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准PEMAZYRE用于特定胆管癌成人患者[167] - 2022年8月，FDA批准PEMAZYRE作为首个也是唯一针对FGFR1重排的髓系/淋巴系肿瘤（MLNs）的靶向治疗药物[168] - 2021年1月，FDA授予tafasi​​tamab治疗滤泡性淋巴瘤的孤儿药称号[176] - 鲁索替尼乳膏治疗扁平苔藓和硬化性苔藓的两项2期试验正在筹备中[205] - 2022年3月公司和礼来宣布巴瑞替尼治疗斑秃的BRAVE - AA1和BRAVE - AA2研究52周阳性结果[221] - 2022年6月FDA批准2mg和4mg剂量的OLUMIANT用于治疗重度斑秃成人患者[221] - 2022年6月OLUMIANT在欧洲和日本获批用于治疗斑秃[221] - 2022年6月公司和礼来宣布FDA批准巴瑞替尼（OLUMIANT）用于治疗需补充氧气、无创或有创机械通气或体外膜肺氧合的住院成人COVID - 19患者[224] - 2022年5月公司和诺华宣布欧洲委员会批准鲁索替尼（JAKAVI）用于治疗对皮质类固醇或其他全身疗法反应不足的12岁及以上急性或慢性移植物抗宿主病患者[232] - 2020年5月公司和诺华宣布FDA批准卡马替尼（TABRECTA）用于治疗有MET外显子14跳跃突变的转移性非小细胞肺癌成人患者[227] - 2020年11月公司和礼来宣布FDA发布巴瑞替尼与瑞德西韦联合用于特定COVID - 19患者的紧急使用授权[224] - 2013年末至2014年，ICLUSIG接受欧洲药品管理局审查，2015年1月审查完成，产品信息增加警告[310] - 2021年9月，FDA批准JAKAFI标签更新，增加重大不良心血管事件、血栓形成和继发性恶性肿瘤风险警告[310] - 违反FDA或其他机构法律法规可能导致行政和司法制裁、罚款、吊销批准等后果[312] - 产品使用对患者造成伤害或被认为造成伤害，公司可能面临监管批准撤销或产品责任索赔[313] - 产品广泛使用可能发现新风险和副作用，已知风险或副作用发生率可能增加[314] - 产品非标签使用可能发现未知风险和不良反应，公司可能需进行额外临床试验、更改标签等[315] - 临床试验患者可能出现不良事件，公司可能面临诉讼、支付赔偿、影响监管批准等[316]