财务数据和关键指标变化 - 第三季度产品总收入7.13亿美元，同比增长20%，主要得益于Jakafi和Opzelura净收入的增加 [6][29] - 第三季度特许权使用费总收入1.1亿美元，其中诺华公司的Jakafi特许权使用费8600万美元、Tabrecta特许权使用费400万美元，礼来公司的Olumiant特许权使用费2000万美元，受外汇逆风、COVID - 19相关销售减少和一次性知识产权支付影响，特许权使用费同比持平 [30] - 第三季度GAAP基础上的研发费用3.51亿美元，较去年同期增长6%，主要是对后期开发资产的持续投资；销售、一般和行政费用增长，主要是对美国新皮肤科商业组织的投资及支持Opzelura在特应性皮炎和白癜风领域推出的相关活动；合作亏损200万美元，为Monjuvi在美国净商业化亏损的50%份额 [33] - 收紧2022年净产品收入指引至23.8 - 24亿美元，修订其他血液学/肿瘤学收入指引至2 - 2.1亿美元，重申研发和一般及行政费用指引 [34] - Opzelura的完全加载毛净折扣率从2022年第二季度的81%降至第三季度的71%，预计第四季度继续下降，年底达到40% - 50%的稳定状态 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 皮肤科业务 - Opzelura第三季度净销售额3800万美元，环比增长130%，本季度发货超6.2万单位，较第二季度增长32%；在特应性皮炎领域需求呈两位数增长，成为皮肤科医生为新AD患者开出的首选药物，新患者份额达17%，96%的处方医生表示满意；在白癜风领域早期势头积极，90%的皮肤科医生知晓，预计未来6个月使用率将增加两倍多，近70%的当前治疗患者可作为候选治疗对象 [6][11][12][13] - Opzelura的报销覆盖范围持续改善，覆盖索赔的百分比从第二季度的平均39%增至第三季度的63%，10月达到70%，公司逐步关闭全额买断计划，过渡到传统免费药物桥接计划 [14] 血液学和肿瘤学业务 - Jakafi第三季度净销售额6.2亿美元，同比增长13%，骨髓纤维化新患者增长8%，真性红细胞增多症新患者增长9%，慢性移植物抗宿主病（GVHD）患者总数同比增长20% [6][15] - Monjuvi美国第三季度净产品销售额2200万美元，治疗持续时间逐步改善；德国市场本季度净销售额600万美元，连续数月增长 [16] - Pemazyre全球第三季度净销售额2300万美元，在欧洲和日本的推出持续推进，本季度在美国获得针对特定罕见血癌的首个靶向疗法批准 [17] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 战略和发展方向 - 肿瘤学和皮肤科领域有显著增长机会，近期获批产品和未来几年潜在的新产品及新适应症将推动增长 [7] - 肿瘤学方面，Jakafi、Pemazyre和Monjuvi在新适应症和新市场的推出提供增长机会；预计明年获得axatilimab治疗慢性GVHD和ruxolitinib加parsaclisib治疗MF的关键数据；2022 - 2023年获取BET、ALK2数据以确定项目方向；还有多个早期和晚期临床项目，如口服PD - L1项目 [7][8] - 皮肤科方面，Opzelura是近期关键驱动力，正在特应性皮炎和白癜风领域推出；研发管线不断扩大，ruxolitinib乳膏有新适应症开发，povorcitinib和auremolimab针对未满足医疗需求领域 [9] 行业竞争 - 在骨髓纤维化市场，Jakafi已获批11年，有生存优势、症状改善明显且胃肠道毒性低，预计仍将是长期标准治疗方案；虽有其他JAK抑制剂获批，但Fedratinib使用量持平或下降，VONJO使用量较少，主要用于二线治疗血小板低的患者 [81] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 第三季度公司在监管、临床和业务发展方面取得成功，对年底充满期待 [27] - Opzelura在特应性皮炎和白癜风领域的推出非常成功，预计未来几年将成为重要增长驱动力 [6][11][13] - 对Opzelura在美国特应性皮炎市场实现15亿美元的销售指引有信心 [87] - 等待几个季度的白癜风市场数据，以更好了解市场规模和增长情况后再提供相关指引 [95] 其他重要信息 - 公司近期收购Villaris Therapeutics及其主要资产auremolimab，预计2023年进入临床开发，该资产可增强公司对白癜风患者的承诺，与JAK产品线互补 [21] - povorcitinib治疗化脓性汗腺炎的2期数据积极，计划年底或明年初开展3期研究，针对中度至重度患者，采用两个剂量组和标准HiSCR终点 [19][60][61] - ruxolitinib乳膏治疗白癜风的3期关键数据已发表，欧盟上市许可申请正在审查中，预计明年上半年有监管决定 [20] - axatilimab治疗慢性GVHD的1/2期研究显示，单药治疗总体缓解率达68%，53%患者症状有临床意义改善，安全性良好；预计2023年年中获得AGAVE - 201临床试验数据并可能提交生物制品许可申请；准备开展与ruxolitinib的联合试验 [23][24] - ruxolitinib与Cellenkos的CK - 0804联合治疗骨髓纤维化的1期研究已启动；预计年底前公布BET和ALK2项目的初步数据；每日一次ruxolitinib的目标行动日期为2023年3月23日；预计2023年获得parsaclisib加ruxolitinib治疗反应不足患者的3期研究顶线结果 [25][26] - 口服PD - L1项目的两个化合物280和318正在推进，下周将在癌症免疫治疗学会年会上公布更新数据，预计明年确定注册方向 [27][55] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Opzelura的销售轨迹及报销动态 - 白癜风领域处方加速增长，虽无法区分与特应性皮炎的具体比例，但预计持续加速；多数商业保险患者需先审批，目前覆盖范围改善，公司市场准入团队会协助解决问题 [38][39][40] 问题2: Opzelura免费药物计划及毛净折扣率情况 - 正从全额买断计划过渡到传统免费药物桥接计划，这将改善毛净折扣率；随着覆盖率提高和与支付方合作优化使用管理标准，毛净折扣率将降至目标范围 [43][45] 问题3: Opzelura的生命覆盖百分比、患者保留率和年使用管数 - 目前约84%有商业保险的患者可通过合同获得药物；因多数为新处方，需更多时间和数据确定患者保留率；预计特应性皮炎患者年均使用2 - 3管，白癜风患者约10管 [48][49] 问题4: 2022 - 2023年美国以外地区增长及口服PD - 1抑制剂情况 - 特许权使用费受外汇逆风、COVID - 19相关销售减少和一次性知识产权支付影响，剔除这些因素后同比持平，未来Olumiant无COVID - 19相关特许权使用费，外汇影响将持续；口服PD - L1项目的280和318化合物结构和药代动力学有差异，目前都在推进，预计明年确定注册方向 [52][53][55] 问题5: IQVIA捕获比率趋势及povorcitinib 3期研究设计 - 第二季度IQVIA高估Opzelura处方水平，目前差距缩小但趋势线不再代表实际情况，过渡到免费药物桥接计划后，不确定会高估还是低估，预计第四季度数据不能反映实际情况；povorcitinib 3期研究针对中度至重度化脓性汗腺炎患者，采用两个剂量组和HiSCR标准终点 [57][58][60][61] 问题6: 毛净退出率及povorcitinib在化脓性汗腺炎市场的定位 - 预计年底毛净折扣率达到40% - 50%；美国中度至重度化脓性汗腺炎患者约15万，当前批准疗法未满足需求，研究将针对这些患者，采用两个剂量组和对照组 [63][64] 问题7: Opzelura脚本问题解决情况、免费药物患者转化及2023年合同和毛净情况 - 2023年合同无变化；之前主要是从免费药物过渡到付费药物时需先审批，目前问题减少，市场准入团队会协助解决；多数索赔已获支付且未来会更好 [67][68][69] 问题8: povorcitinib治疗化脓性汗腺炎的未满足需求及auremolimab对白癜风产品线的补充 - 化脓性汗腺炎患者有大量未满足需求，当前批准的TNF抑制剂未完全解决，povorcitinib的JAK抑制作用可能有效；auremolimab针对皮肤中的常驻记忆T细胞，可与现有白癜风疗法互补，还可能用于系统性硬化症、结节病等，但处于早期阶段 [72][73][74] 问题9: LIMBER项目更新数据及决策情况 - ALK2项目比BET项目更先进，年底会议将展示一定数量患者的单药和部分联合治疗数据，BET项目数据较少；2023年将根据安全剂量和时间表确定项目方向 [77] 问题10: 多发性硬化症市场格局演变及新患者启动情况 - Jakafi在骨髓纤维化领域已获批11年，因疗效和安全性，预计仍将是长期标准治疗方案；未看到VONJO大量使用，主要用于二线治疗血小板低的患者；新患者持续增长，本季度骨髓纤维化新患者增长8% [80][81] 问题11: 白癜风利用管理标准进展及直接面向消费者（DTC）广告时间 - 多数特应性皮炎合同适用于白癜风，部分计划已有白癜风使用标准且在增加，公司将继续优化以反映临床数据；已通过社交媒体等进行白癜风DTC广告，电视广告预计12月或1月开始 [83][84] 问题12: 库存水平及Opzelura在美国特应性皮炎市场的销售指引信心 - Opzelura库存维持在两周左右，低于预期；对在美国特应性皮炎市场实现15亿美元销售指引有信心 [86][87] 问题13: Opzelura在特应性皮炎实际使用中患者年使用管数差异原因 - 需时间明确 refill 情况，且难以区分新品牌处方和已有患者的新处方；随着时间推移，将明确实际使用情况 [90][91] 问题14: 白癜风市场机会评估时间及资本分配思路变化 - 需等待几个季度的市场数据，以了解活跃和非活跃患者的治疗情况后再提供指引；资本分配思路无变化，继续寻找与现有专业领域契合、能利用公司能力和基础设施、增加收入和多元化的资产，主要关注附加型收购 [93][94][95]