公司发展和技术优势 - 公司自2010年成立以来，已从研究阶段发展为拥有七种模式的疫苗和治疗药物的临床组合，拥有广泛的知识产权组合和集成制造能力[19] - 在2020年，mRNA技术成为一种新型药物。公司的能力使其获得了对抗COVID-19大流行的最早和最有效疫苗之一的授权和批准[20] - 公司正继续推进广泛的mRNA药物管线，截至2023年2月，COVID-19之外的三个项目正在进行第三阶段试验：RSV、巨细胞病毒（CMV）和季节性流感[21] - mRNA具有天然的特性，我们相信它在人类健康方面具有深远影响，包括广泛的疾病适用性[29] - mRNA技术可以加速发现和开发，使发现可以并行进行，而不是依次进行[37] - 现有48个开发项目，涵盖传染病、免疫肿瘤、罕见疾病、心血管疾病和自身免疫疾病等领域[39] - mRNA平台包括mRNA、传递和制造过程，致力于提高mRNA药物的效力和生产能力[51] COVID-19疫苗和其他疫苗项目 - 在70多个国家获得COVID-19疫苗授权，正在转向为COVID-19疫苗在美国和其他国家的商业市场做准备[41] - 正在开发针对COVID-19、季节性流感和RSV的疫苗，计划推出多种潜在疫苗[42] - 公司已经在70多个国家获得了COVID-19疫苗的批准或授权，并且在50多个国家获得了青少年和儿童人群的批准[88] - 公司已经推出了两种与变种匹配的双价疫苗增强剂，mRNA-1273.214和mRNA-1273.222，以提供更强的COVID-19变种保护[84] 其他疫苗和治疗项目 - mRNA-1010是一种单独的调查性疫苗，包括四种不同的mRNA序列，编码A/H1N1、A/H3N2和流感B/Yamagata和B/Victoria系列的HA，封装在公司专有的LNP中[100] - mRNA-1345在老年人中的关键性III期试验中展示了83.7%的疫苗有效性，针对RSV相关的下呼吸道疾病[107] - mRNA-1647的II期研究中，中和抗体GMTs对上皮细胞感染至少比CMV血清阴性组的基线GMT高出20倍，对成纤维细胞感染的中和抗体GMTs在第三次接种后近似于CMV血清阳性组的基线GMT[122] - mRNA-1647的III期研究CMVictory旨在评估针对16至40岁女性的主要CMV感染的安全性和有效性，寻求招募7300名参与者[123] - mRNA-1189是一种EBV疫苗候选药物，目前正在进行Phase 1研究，旨在评估其在18至30岁健康成年人中的安全性、耐受性和免疫原性[128] - mRNA-1195是另一种EBV疫苗候选药物，目前处于临床前研究阶段，将在移植后淋巴增生性疾病和多发性硬化症中进行研究[128] - mRNA-1608是HSV-2疫苗候选药物，目前正在进行临床前研究[132] - mRNA-1468是VZV疫苗候选药物，旨在减少带状疱疹的发病率，目前正在进行Phase 1/2研究[136] - mRNA-1644和mRNA-1574是HIV疫苗候选药物，目前正在进行Phase 1临床试验[140] - mRNA-1893是寨卡疫苗候选药物，已经在Phase 2临床试验中展示出积极的数据[144] - mRNA-1215是Nipah病毒疫苗候选药物，目前正在进行Phase 1研究，重点是流行病应对[147] - mRNA-4157是个性化癌症疫苗，通过设计针对个体患者肿瘤突变的最多34个新抗原，已经在Phase 2试验中取得积极的初步数据[158] - mRNA-6981是PD-L1治疗药物，虽然目前设计不符合进入临床的标准，但公司正在评估其他临床前mRNA候选药物[156] - mRNA-4157的Phase 2试验结果显示，与KEYTRUDA单独相比，与KEYTRUDA联合使用的mRNA-4157降低了复发或死亡风险44%[162] - mRNA-4157获得FDA的突破性疗法认定[162] - mRNA-5671的Phase 1研究由Merck领导，我们保留了该项目的所有权，并正在评估下一步计划[163] - KRAS是上皮癌中经常发生突变的癌基因，在肺癌、结肠直肠癌和胰腺癌中占80%至90%的KRAS突变[165] - mRNA-4359的Phase 1研究于2022年9月开始给第一批患者注射[171] - Triplet (mRNA-2752)正在进行Phase 1研究，评估不同剂量的局部注射以定义最大耐受剂量或扩展推荐剂量[177] 罕见疾病和其他项目 - 在罕见代谢疾病项目中取得初步成功，包括丙酸血症和糖原贮积病1a[45] - 致力于开发针对潜在病毒的疫苗和治疗候选药物组合，包括CMV、EBV、HIV和VZV[46] - 发展48个mRNA开发项目和38个临床试验项目，计划推出基于mRNA编码基因编辑酶的创新治疗[48] - 与Metagenomi, Inc.等下一代基因编辑公司合作，致力于推进新的基因编辑系统[49] - 建立永久学习文化，加强