公司资金筹集情况 - 截至2022年6月30日，公司通过多种方式累计筹集约18.611亿美元用于运营[126] - 截至2022年6月30日，公司通过多种方式累计筹集约18.611亿美元资金[188] - 2021年7月，公司完成公开发行，净收益6.483亿美元[191] - 2021年，公司按2019年销售协议发行股票，净收益4530万美元；2022年上半年净收益3890万美元；截至2022年6月30日，还有720万美元股票可售[193][194] - 2022年3月，公司与杰富瑞签订2022年销售协议，最高可筹集4亿美元，截至6月30日未发行股票[195] NTLA - 2001药物研究数据 - NTLA - 2001治疗ATTRv - PN和ATTR - CM的1期研究中，超30名患者已接受治疗[129] - NTLA - 2001在ATTRv - PN剂量递增阶段，0.7mg/kg和1.0mg/kg剂量分别使TTR在第28天平均降低86%和93%，最大降低97%和98%[131] - NTLA - 2001在ATTR - CM剂量递增阶段，0.7mg/kg和1.0mg/kg剂量产生相似的TTR降低效果[130] - NTLA - 2001的0.7mg/kg和1.0mg/kg剂量在第28天使TTR平均降低超85%[134] 公司与Regeneron合作情况 - Regeneron承担ATTR项目约25%的全球开发成本和商业利润[135] - 公司与Regeneron的合作延长至2024年4月，Regeneron有权选择再续约两年[158] - 2021年第三季度，公司和Regeneron为血友病B项目提名了一个因子9基因插入开发候选药物[140] 其他药物研究进展 - NTLA - 2002治疗HAE的首次人体研究单剂量递增部分正在推进，预计2022年下半年公布中期数据[136] - NTLA - 3001治疗AATD相关肺部疾病，计划2023年提交IND或等效申请[137] - 2022年3月，公司在评估NTLA - 5001治疗急性髓系白血病的1/2a期研究中对首位患者给药[146] 公司战略与技术 - 公司是临床阶段的基因组编辑公司，利用CRISPR/Cas9技术开发疗法[122] - 公司战略是利用模块化平台推进体内和体外疗法，解决未满足医疗需求的疾病[126] - 公司计划在2022年底前推进至少一个新的体内开发候选药物[144] - 公司新型胞嘧啶脱氨酶碱基编辑器技术可实现超90%的T细胞编辑效率且无高于背景水平的易位增加[154] 公司合作协议情况 - 公司与AvenCell合作，有机会以3000万美元的价格与AvenCell签订第二份联合开发和共同出资协议[159] - 公司与SparingVision合作，可获得最高约2亿美元/产品的研发和商业里程碑现金付款及潜在未来产品销售的特许权使用费[164] - 公司与SparingVision合作，选择获得候选产品美国独家商业化权需支付1000 - 2000万美元的选择权费用[164] - 公司与AvenCell交易完成时获得其33.33%的股权[160] - 公司与SparingVision合作截止日期获得其11%的股权及附带认股权证[164] - 公司对Kyverna投资300万美元，获得约7%股权，若选择共同开发和商业化KYV - 201，需支付500万美元选择权费用，并承担50%开发成本和分享美国市场未来净利润或亏损[165][166] - 公司与ONK合作，每个产品最多可获1.84亿美元开发和商业里程碑付款及中个位数版税[167] - 公司向诺华一次性支付1000万美元，作为2014年诺华协议修正案费用[168][169] 财务数据关键指标变化 - 2022年第二季度，合作收入从655万美元增至1403万美元，增加约750万美元[175][176] - 2022年第二季度，研发费用从5888.4万美元增至9019.9万美元，增加约3130万美元，其中NTLA - 2001外部成本增加470万美元[175][177] - 2022年第二季度，管理费用从1668.3万美元增至2213.2万美元，增加约540万美元，主要因员工相关费用增加[175][178] - 2022年上半年，合作收入从1299.5万美元增至2528.2万美元，增加约1230万美元[180][181] - 2022年上半年，研发费用从9816万美元增至22329.4万美元，增加约12510万美元[180][182] - 2022年上半年，管理费用从3027.7万美元增至4453.5万美元，增加约1426万美元[180] - 2022年上半年，净亏损从11501.1万美元增至24755万美元，增加约13254万美元[180] - 2022年上半年研发费用为22329.4万美元，较2021年上半年的9816万美元增加12513.4万美元，增幅127%[184] - 2022年上半年一般及行政费用增至4450万美元，较2021年上半年的3030万美元增加约1430万美元[185] 公司现金及市场风险情况 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为9.069亿美元[189] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为1.649亿美元，投资活动提供现金1.428亿美元，融资活动提供现金5320万美元[201] - 截至2022年6月30日，公司现金等价物、受限现金等价物和有价证券为9.154亿美元，主要市场风险是利率敏感性[208] - 公司没有外币或衍生金融工具[210] - 通胀通过增加劳动力成本和项目成本影响公司[210] - 公司认为2022年上半年通胀对经营业绩无重大影响[210] 公司关键会计政策 - 公司关键会计政策为收入确认和权益性薪酬，与2021年年报相比无变化[205]