财务数据和关键指标变化 - 公司现金及等价物和可交易证券在2022年第二季度末为9.07亿美元，相比2021年底的11亿美元有所下降，主要由于运营支出约1.912亿美元以及收购Rewrite的4500万美元 [39] - 合作收入在2022年第二季度增加了750万美元，达到1400万美元，主要得益于与AvenCell和Kyverna的合作 [40] - 研发费用在2022年第二季度增加了3130万美元，达到9020万美元，主要由于主要项目的推进和研发人员的增加 [40] - 一般及行政费用在2022年第二季度增加了540万美元，达到2210万美元，主要由于员工相关费用和股票补偿 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 - NTLA-2001在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的1期研究中取得了显著进展，所有治疗相关剂量均显示出深度和持久的TTR降低 [9][16] - NTLA-2002在治疗遗传性血管性水肿（HAE）的1/2期研究中进展顺利，预计将在今年晚些时候分享初步安全性和活性数据 [11][27] - 公司决定将NTLA-5001从自体细胞疗法转向异体细胞疗法，基于其异体平台在持久性和抗肿瘤活性方面的优势 [30][35] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在ATTR和HAE领域的临床试验进展顺利，特别是在TTR降低和HAE攻击率方面取得了显著成果 [15][26] - 异体细胞疗法平台的开发进展顺利，预计将在未来几个月内分享更多数据 [34][36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司决定专注于异体细胞疗法的开发，认为这将为患者提供更高质量和更持久的治疗效果 [30][35] - 公司计划在未来几个月内分享NTLA-2001和NTLA-2002的初步数据，并继续推进其战略重点 [46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司在CRISPR基因编辑领域的进展表示满意，认为公司在ATTR和HAE领域的临床试验进展顺利 [45][46] - 公司预计其现金余额将支持未来24个月以上的运营计划 [42] 其他重要信息 - 公司在2022年第二季度完成了NTLA-2001的剂量递增部分，并计划在剂量扩展部分评估0.7 mg/kg的固定剂量 [10][20] - 公司计划在2022年底前完成NTLA-2001的注册 [24] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于NTLA-2001的剂量选择和安全性 - 公司决定在NTLA-2001的剂量扩展部分评估0.7 mg/kg的固定剂量，基于剂量递增部分的数据显示0.7 mg/kg和1.0 mg/kg的TTR降低效果相似 [20][21] - 在剂量扩展部分，公司计划评估相同的固定剂量，以更好地为未来的关键研究设计提供信息 [23] 问题: 关于NTLA-2002的进展和预期 - 公司预计将在今年晚些时候分享NTLA-2002的初步安全性和活性数据，包括kallikrein降低和HAE攻击率数据 [27] - 公司认为NTLA-2002有可能成为HAE患者的变革性治疗选择 [26] 问题: 关于异体细胞疗法的战略转变 - 公司决定将NTLA-5001从自体细胞疗法转向异体细胞疗法，认为这将为患者提供更高质量和更持久的治疗效果 [30][35] - 公司计划在未来几个月内分享更多关于异体平台的数据 [36] 问题: 关于NTLA-2001的肝脏酶升高事件 - 在NTLA-2001的剂量扩展部分，有一例患者在28天时出现肝脏酶升高，但该事件被认为是非严重的，并且肝脏酶水平在无需医疗干预的情况下恢复正常 [22] - 公司计划在未来的数据披露中提供更多关于该事件的信息 [65]