临床研究与开发 - 公司计划在2024年提交Nav1.7治疗慢性神经性疼痛的研究性新药申请（IND）[164] - 公司在Fabry病的STAAR研究中已对25名患者进行了给药，其中14名患者接受了计划中的第三阶段剂量5x10^13 vg/kg[170] - 公司预计将在2024年上半年完成STAAR研究的剩余患者给药，并计划在2024年初的医学会议上公布更新的临床数据[170] - 公司正在积极寻求Fabry病项目的合作合作伙伴，并推迟了第三阶段试验的投资，直到成功获得合作伙伴或融资[170] - 公司在肾移植排斥的STEADFAST研究中已对4名患者进行了给药，并计划在2024年第一季度对第六名患者进行给药[170] - 公司计划在2024年中期公布与辉瑞合作的hemophilia A基因疗法的关键数据，并预计在2024年下半年提交生物制品许可申请[177] - 公司暂停了某些临床前项目的开发，并推迟了Fabry疾病基因治疗项目和CAR-Treg细胞治疗项目的投资，直到找到合作伙伴或外部投资[197] - 公司未来资本需求将取决于多个前瞻性因素，包括早期核心神经学项目候选产品的临床前测试结果[225] - 公司未来资本需求还将取决于候选产品的临床试验启动、进展、时间和完成情况[225] 财务与资金状况 - 公司预计2023年第四季度将因裁员和重组产生800万至1000万美元的现金支出，裁员涉及美国约162个职位，占美国员工总数的40%[165] - 公司预计当前的现金和可出售证券将仅能支持运营至2024年第三季度，并正在积极寻求额外的融资[177] - 公司2023年第三季度收入为939.8万美元，同比下降64%，主要由于与诺华和百健的合作协议终止导致收入减少[188][189] - 2023年前九个月收入为9012.1万美元，同比增长107%，主要由于与百健的合作协议终止导致收入增加1.042亿美元[190] - 2023年第三季度研发费用为5708.9万美元，同比下降12%，主要由于人员减少和合作协议终止[194] - 2023年前九个月研发费用为1.8335亿美元，与去年同期基本持平，主要由于项目推迟和合作协议终止[195] - 2023年第三季度管理费用为1391.8万美元，同比下降14%，主要由于人员减少[201] - 2023年前九个月管理费用为4806.8万美元，同比增长4%，主要由于合作协议终止和专业服务费用增加[202] - 公司预计未来几年研发费用将增加，如果成功推进临床项目并获得新合作或资金[196] - 公司预计未来管理费用将增加，以支持业务增长和产品组合扩展[203] - 公司在2023年第三季度和九个月内分别确认了4480万美元和1.547亿美元的资产减值损失[204] - 公司在2023年九个月内确认了3810万美元的商誉减值损失、5130万美元的无形资产减值损失以及6520万美元的长期资产减值损失[204] - 公司在2023年九个月内净利息和其他收入为960万美元，较2022年同期增加390万美元，主要由于利息收入增加370万美元[207] - 公司在2023年九个月内所得税收益为480万美元，主要由于无形资产减值导致的递延税负债减少[209] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券总额为1.321亿美元，较2022年底的3.075亿美元大幅减少[211] - 公司在2023年九个月内通过市场发行股票筹集了1510万美元的净收益[212] - 公司预计现有资金和成本节约措施仅能支持其流动性需求至2024年第三季度[214] - 公司在2023年九个月内经营活动净现金流出为1.743亿美元，主要由于净亏损1.975亿美元和递延收入减少1.597亿美元[218] - 公司在2023年九个月内投资活动净现金流入为1.158亿美元，主要由于可交易证券到期收回1.939亿美元[220] - 公司在2023年九个月内融资活动净现金流入为1440万美元，主要来自市场发行股票[222] - 公司预计在未来几年内将继续产生运营亏损，并需要筹集大量额外资本[224] - 公司预计现有现金及现金等价物和成本节约措施将足以支持到2024年第三季度的运营[224] - 公司正在积极寻求通过公开或私募股权、债务融资、特许权融资或其他来源筹集额外资本[224] 业务重组与成本节约 - 公司计划在2024年初关闭位于加利福尼亚州布里斯班的设施，并将总部迁至里士满[165] - 公司预计2023年第四季度将因裁员和重组产生800万至1000万美元的现金支出，裁员涉及美国约162个职位，占美国员工总数的40%[165] - 公司预计现有资金和成本节约措施仅能支持其流动性需求至2024年第三季度[214] 合作伙伴与融资 - 公司已从合作伙伴处获得约8.17亿美元的预付款、里程碑付款和股票销售收入，并有机会在未来获得高达19亿美元的里程碑付款和特许权使用费[176] - 公司正在积极寻求Fabry病项目的合作合作伙伴，并推迟了第三阶段试验的投资，直到成功获得合作伙伴或融资[170] - 公司正在积极寻求通过公开或私募股权、债务融资、特许权融资或其他来源筹集额外资本[224] 投资与风险管理 - 公司投资组合中的证券未被杠杆化，且大多数为短期证券，利率风险最小[229] - 公司投资组合包括美国政府支持实体债务证券、商业票据、公司债务证券、资产支持证券和存款证[229] - 公司投资政策限制了在任何一种投资发行人中的投资金额，以减少信用风险集中[229] - 公司在美国和欧洲有业务，主要面临欧元业务的外汇风险[230] - 公司记录由于子公司财务报表转换为美元而产生的股东权益内的损益[230]