业绩总结 - 2023年第三季度收入为940万美元[51] - 预计2023年非GAAP运营费用将从2.4亿至2.6亿美元减少至1.15亿至1.35亿美元，降幅约50%[11] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券约为1.32亿美元，预计结合重组节省的成本将足以支持运营至2024年第三季度[28] 未来展望 - 预计2024年将提交Nav1.7项目的IND申请[44] - 预计2024年下半年将提交Hemophilia A的BLA和MAA申请[49] - 预计2024年将完成剩余已注册的Phase 1/2 STAAR研究患者的给药[58] - 预计在2024年中期分享Phase 1/2临床数据[71] - 预计在2024年中期将进行关键数据的读取[72] - 预计在2024年第一季度更新与潜在投资者的讨论[48] 新产品和新技术研发 - Nav1.7在人类神经元中的表达被有效抑制，且具有高度特异性[104] - 在小鼠DRG神经元中，Scn9a mRNA抑制效果显著，且在28天后进行机械疼痛测量[83][85] - 针对神经病理性疼痛的Nav1.7特异性Zinc Finger抑制剂显示出良好的临床前效果[102] - Sangamo的SIFTER平台实现了与AAV9相比，神经元转基因表达提高10-100倍[116] 市场扩张和并购 - Sangamo已从合作伙伴处获得8.17亿美元现金，未来潜在里程碑和行使费用可达19亿美元[142] - Hemophilia A的giroctocogene fitelparvovec项目已转至Pfizer进行III期开发，预计2024年中期将公布关键结果[141] - 针对TX200项目，预计在2024年1月开始第四组患者的给药，较原计划提前18个月[140] 负面信息 - ZF-R在非人灵长类动物中表现良好，未出现临床毒性迹象，支持IND启用的GLP毒理学研究[109] - 针对Fabry病的ST-920治疗，所有患者在随访中显示α-Gal水平持续升高，最长随访时间为3年[136] - ST-920治疗显示出肾脏Gb3包涵体的清除或稳定，表明对Fabry肾病进展的有利影响[137]