财务数据关键指标变化：收入和利润 - 第三季度总收入为2856.3万美元，同比下降51%（减少2920万美元）[181] - 九个月累计总收入为8271.5万美元，同比下降10%（减少967.7万美元）[181] - 第三季度收入下降主要因与辉瑞合作项目完成导致里程碑及首付款收入减少3930万美元，以及与赛诺菲合作因成本估算变更减少230万美元[182] - 九个月收入下降主要因与辉瑞合作收入减少4670万美元，与Kite合作研究收入减少290万美元，以及与赛诺菲合作收入减少250万美元[183] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 第三季度研发费用为6249.8万美元，同比增长38%（增加1721.1万美元）[185] - 九个月累计研发费用为1.79018亿美元，同比增长40%（增加5072.9万美元）[185] - 第三季度总运营费用为7699.9万美元，同比增长25%（增加1553.5万美元）[185] - 九个月累计总运营费用为2.26153亿美元，同比增长27%（增加4764.1万美元）[185] 财务数据关键指标变化：现金及流动性 - 截至2021年9月30日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券共计5.19亿美元[173] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为5.19亿美元，较2020年底的6.92亿美元减少[199] - 九个月经营活动所用现金净额为1.805亿美元，主要反映净亏损1.408亿美元及递延收入减少6230万美元[202] - 公司自成立以来持续净亏损，预计未来至少几年仍将亏损，运营资金主要来自股权发行、合作及研究拨款收入[176] - 公司预计未来至少几年将继续产生运营亏损，且现金消耗率将增加[207] - 公司认为现有现金及现金等价物、有价证券以及合作与资助预期收入足以支持未来至少12个月的运营[207] 业务线表现：基因疗法（血友病A） - 血友病A候选基因疗法giroctocogene fitelparvovec的3e13vg/kg剂量组4名患者，在第104周时平均FVIII活性为30.9%[157] - giroctocogene fitelparvovec的3e13vg/kg剂量组，治疗后第一年年度化出血率为0，总随访期间年度化出血率为0.9[157] - Giroctocogene Fitelparvovec高剂量队列中，截至2021年5月19日，年化出血率在输注后第一年为0，截至第104周总随访期内为0.9，该队列中2名患者共发生3次需外源性FVIII治疗的出血事件[167] - 超过50%的患者已入组giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE试验[157] - Giroctocogene Fitelparvovec 3e13-vg/kg队列中，截至2021年5月19日，最常见治疗相关不良事件为ALT升高（总体11人中5人，45.5%；高剂量队列5人中3人，60.0%）和AST升高（总体27.3%；高剂量队列40.0%）[167] 业务线表现：基因疗法（法布里病） - 法布里病候选基因疗法isaralgagene civaparvovec的初步数据显示，一名患者血浆Lyso-Gb3水平较基线下降约40%[157] - 法布里病候选基因疗法isaralgagene civaparvovec的4名患者均表现出高于正常的α-Gal A活性，增幅范围为2倍至15倍[159] 业务线表现：细胞疗法（镰状细胞病） - 镰状细胞病候选细胞疗法SAR445136的初步数据显示，4名患者移植后均无需输血，且总血红蛋白、胎儿血红蛋白和F细胞百分比均有所增加[157] - PRECIZN-1研究中，截至2021年6月25日数据截止日，7名受试者中5名成功获得目标产量的HSPCs，1名因并发胆管炎中止，1名未能动员足够细胞[162] - 所有4名接受输注的患者临床均有改善，总血红蛋白在输注后26周稳定在9-10 g/dL，胎儿血红蛋白百分比从筛查时的1–11%升至第13周的15–29%[162] - 截至2021年6月25日，SAR445136总体耐受性良好，无输注相关反应，不良事件与动员和清髓治疗一致，无与SAR445136相关的不良事件或严重不良事件[162] 合作与许可收入 - 公司已收到约8.15亿美元的前期许可费、里程碑付款及向合作方出售普通股所得[154] - 公司未来有资格从合作中获得高达69亿美元的潜在里程碑付款[154] 生产设施与运营 - 公司位于法国Valbonne的细胞疗法生产设施预计将于2021年底投入运营[155][157] - 公司在法国瓦洛纳新签租约，租用约5,800平方英尺研发办公空间，租期至2030年1月，合同义务约80万美元[211] 管理层讨论和指引 - 公司预计未来几年研发费用将增加，与Biogen、Kite、Novartis和Sanofi的协议中部分研发费用将获得报销[177] - 未来12个月后的资金需求将非常庞大，需通过股权或债务融资筹集大量额外资本[207] - 每个候选产品的FDA审批过程成本可能超过数亿美元[207] 管理层变动 - 公司已任命D. Mark McClung为首席运营官[157] COVID-19疫情影响 - COVID-19疫情导致STAAR研究时间线推迟约3至6个月，英国首个试验点开放因疫情推迟约一年[169] - COVID-19疫情导致STEADFAST研究时间线因CMO相关挑战推迟约3个月[170] - COVID-19疫情可能导致汇率大幅波动，从而影响以美元计价的运营业绩[214] 其他财务与投资信息 - 投资组合主要由短期可供出售证券构成，面临最低利率风险，未使用衍生金融工具[213] - 投资组合包括美国政府机构债务证券、商业票据、公司债务证券、资产支持证券和存款证[213]