财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2020年公司总收入为1.081亿美元，同比增长26%；2019年收入为8550万美元，同比增长28%[28] - 2020年软件收入为9250万美元，同比增长39%[30] - 公司2020年净亏损为2660万美元；2019年净亏损为2570万美元；2018年净亏损为2840万美元[28] 客户表现与合同价值 - 2020年年度合同价值超过10万美元的客户数量为153个，占公司总ACV的79%；2019年为131个（占78%）；2018年为122个（占77%）[23][30] - 2020年ACV超过10万美元的客户留存率为99%，过去七年均保持在96%或更高[23] - 2020年年度合同价值超过100万美元的客户数量为16个；2019年为10个；2018年为11个[30] - 截至2020年12月31日，公司拥有1,463家活跃客户（年度合同价值ACV不低于1,000美元）[51] - 2020年公司前十大软件客户贡献了约29%的软件收入，且单一客户收入占比未超过5%[51] - 2020年公司拥有153家ACV超过10万美元的客户，2019年和2018年分别为131家和122家[53] - 2020年公司拥有16家ACV超过100万美元的客户，2019年和2018年分别为10家和11家[53] - 2020年ACV超过10万美元的客户年度留存率为99%，过去七年均保持在96%或更高[54] - 2020年前十大客户的平均合作年限超过18年[54] 软件业务线表现 - 2020年来自前20大制药公司的软件收入为3190万美元，占软件总收入的34%[23][30] - 2020年公司软件业务收入中，前20大制药公司贡献了3190万美元，占总软件收入的34%[50] 药物发现业务线表现 - 公司药物发现团队拥有超过80名科学家，2020年与超过10家生物制药公司合作进行超过25个药物发现项目[24][30] - 公司与百时美施贵宝的合作获得5500万美元首付款，并有资格获得总计高达27亿美元的里程碑付款[27] - 公司与百时美施贵宝（BMS）的合作获得5500万美元首付款，其中100万美元计入2020年药物发现收入[64] - 2020年公司有9个合作项目有资格获得潜在里程碑付款和特许权使用费，2019年和2018年分别为2个和1个[63] - 公司与BMS的合作获得了5500万美元的首付款，并有资格获得总计高达27亿美元的里程碑付款[78] - 与BMS的合作协议包括5500万美元的首付款和高达27亿美元的里程碑付款，其中每个肿瘤学靶点里程碑高达5.85亿美元，每个神经学和免疫学靶点里程碑高达4.82亿美元[140] - 公司从BMS获得的特许权使用费为全球净销售额的分级百分比，范围在中个位数到低两位数[141] 技术与平台能力 - 公司计算平台能够对超过10亿个分子的大规模集合进行关键药物属性计算[45] - 公司拥有超过80名专家的药物发现团队，涵盖蛋白质科学、生物化学等多个领域[65] - FEP+技术在包含约3000个分子和约90个项目的同行评审研究中显示出接近实验精度的亲和力预测能力[113] - FEP+成功优先合成具有改进结合亲和力分子的成功率是其他技术的8倍[114] - PathFinder软件可通过超过100种已知化学反应自动探索数十亿个分子变体[115] - 相关药物样化学空间估计包含10^60个分子[117] - Active Learning FEP+可在几天内筛选多达10亿个分子[120] - AutoQSAR/DeepChem可在不到一天内使用数百个CPU筛选10亿个分子[124] - FEP+计算单个分子需在GPU上运行约24小时或在八GPU计算机上运行数小时[113] - FEP+解决方案计算强度高，每个分子约需24 GPU小时，但能快速识别纳摩尔或皮摩尔级的新型抑制剂[129] - Glide和WScore方法计算成本高，每个分子需要数秒至数分钟的CPU计算时间[128] - Shape和AutoQSAR/DeepChem的命中率和计算效率大致相当，但返回的命中分子具有独特性和互补性[127] 临床前研究进展 - Wee1抑制剂先导分子对Wee1的选择性比对PLK1高100倍[92] - 公司MALT1抑制剂在OCI-LY3细胞中显示出剂量响应性抗增殖效应[98] - 公司MALT1抑制剂在临床前研究中与BTK抑制剂联合使用时显示出叠加效应[99] 知识产权与许可协议 - 公司向哥伦比亚大学支付的低个位数到低两位数的百分比特许权使用费，基于其代码对PS-GVB v1.0软件的贡献[154] - 公司与哥伦比亚大学签订多项许可协议，需支付基于相关软件产品毛收入的低个位数至低两位数百分比版税[157][161][165] - 2001年哥伦比亚协议下的版税支付义务已于2014年1月随最后一项专利到期而终止[161] - 2003年哥伦比亚协议下的版税支付义务将于2023年6月19日终止[165] - 2008年哥伦比亚协议下的版税支付义务将于2028年5月27日终止[170] - 2008年水站点分析协议要求支付低两位数百分比的版税，且根据产品是否在专利覆盖国家销售而有所不同[170] - 2008年服务版税修正案规定公司需就使用许可产品的服务费支付中个位数百分比的版税[173] - 截至2021年2月3日，公司拥有或持有约60项专利和专利申请的独家许可权[178] - 公司专利组合包括至少12个已公开的专利家族，预计专利有效期在2026年至2038年之间[178] - 自2010年以来，合作方已提交超过100项化合物专利和专利申请，但公司不拥有相关知识产权[178] - 截至2021年2月3日，公司已提交13项临时申请、2项国际申请和2项非美国专利申请[178] - 截至2021年2月3日，公司拥有约42项覆盖其专有软件代码的版权注册[182] - 在美国，专利审查过程可能导致申请范围显著缩小，专利最终可能无法获得授权[179] - 在大多数国家，专利期限为自提交非临时专利申请最早日期起20年[180] - 美国FDA批准的药物专利可能有资格获得最长5年的专利期限延长，但专利剩余总期限自产品批准之日起不能超过14年[181] - 根据《Hatch-Waxman法案》，专利期限最多可延长5年以弥补FDA审查期造成的损失[219] - 经专利期限恢复后，专利从产品获批日起的总有效期不能超过14年[219] 战略投资与持股 - 公司对Faxian Therapeutics, LLC的持股比例为50.0%[69] - 公司对Bright Angel Therapeutics Inc.的持股比例为33.3%[69] - 公司对Ajax Therapeutics, Inc.的持股比例为8.7%[69] - 公司对Nimbus Therapeutics, LLC的持股比例为6.9%[69] - 公司对ShouTi, Inc.的持股比例为6.1%[69] - 公司对Morphic Holding, Inc.的持股比例为2.6%[69] - 公司对Ravenna Pharmaceuticals, Inc.的持股比例为3.1%[69] - 公司于2021年1月处置了在Relay Therapeutics, Inc.的股权，获得总对价1570万美元[70] 人力资源与团队规模 - 公司拥有约450名员工，其中近一半拥有博士学位[30] - 公司软件业务的全球销售、技术和科学团队规模约为130人[185] 监管与合规事务 - 公司计划依赖第三方合同制造商进行内部开发候选药物的临床前和临床开发所需的所有原材料、原料药和成品药生产[187] - 提交研究性新药申请后，FDA有30天的等待期来审查申请，然后才能开始临床试验[194] - FDA可在临床试验开始后或进行中下达临床暂停或部分临床暂停令，并在30天内向申办方提供书面解释[196] - 临床试验通常按顺序进行三个阶段：Phase 1（有限人群安全性）、Phase 2（有限患者人群疗效和剂量）和Phase 3（扩大患者人群确认疗效和安全性）[204, 205, 207] - FDA可能要求在新药申请批准后进行Phase 4临床试验以进一步评估产品的安全性和有效性[207] - FDA对NDA的初步审查通常在收到后60天内完成，并在74天内通知申请人是否可进行实质性审查[212] - FDA对90%的新分子实体（NME）申请目标审查期为10个月，优先审查的NME申请目标审查期为6个月[212] - FDA对NDA的重新提交审查承诺时间为2个月或6个月[217] - FDA可能在批准前或批准后要求制定风险评估与减灾策略（REMS），这可能严重影响产品的潜在市场和盈利能力[215][218] - FDA接受申请后，审查过程和PDUFA目标日期可能因需考虑新信息而延长3个月[212][213] - 新药上市申请（NDA）的提交需缴纳申请用户费，获批NDA的持有人还需承担年度计划费[211] - 拥有孤儿药认定的产品可豁免申请费，特定财年内未进行生产的项目可豁免计划费[211] - 违反医疗保健法规可能导致巨额罚款、赔偿、产品被排除在医疗保险和医疗补助计划之外[222]