血液恶性肿瘤市场及产品潜在需求 - 美国每年约8000名12岁以上血液恶性肿瘤患者接受异基因干细胞移植，约1200名符合移植条件但找不到合适供体[66] - 预计2027年约11000名12岁及以上血液恶性肿瘤患者符合移植条件，Omisirge可能成为其中20% - 25%患者的首选治疗方案[67] 药物治疗效果 - GDA - 201治疗NHL的19名患者中，13例完全缓解，1例部分缓解，总缓解率74%，完全缓解率68%，两年总生存率78%（95% CI，51% - 91%）[68] 财务数据 - 现金及募资情况 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为4680万美元，截至2023年5月10日，4月证券承销公开发行和ATM设施销售净募资约2440万美元[73] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物总额为4680万美元，截至2023年5月10日，通过证券公开发行和ATM机制额外筹集约2440万美元[97] - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物为4680万美元；截至2023年5月10日，额外筹集资金约2440万美元[119] - 2023年4月19日，公司进行包销公开发行，总收益为2280万美元[112] - 2022年，公司通过ATM工具出售股票总收益440万美元，净收益420万美元；2023年第一季度，净收益为520万美元[113] 财务数据 - 亏损情况 - 2023年和2022年第一季度净亏损分别为2100万美元和2020万美元，截至2023年3月31日累计亏损4.378亿美元[74] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损4.378亿美元，该季度经营活动产生的负现金流为2230万美元[97] - 2023年第一季度和2022年第一季度，公司净亏损分别为2100万美元和2020万美元，经营活动净现金使用量分别为2230万美元和2570万美元[112] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司营运资金分别为2590万美元和4170万美元，累计亏损分别为4.378亿美元和4.168亿美元[112] 财务数据 - 赠款情况 - 公司已从以色列创新局获得约3800万美元赠款，其中3540万美元为含特许权使用费赠款，260万美元为不含特许权使用费赠款[78] - 含特许权使用费赠款需按3% - 3.5%的费率向以色列创新局支付特许权使用费，上限为所获赠款金额的100%加利息[78] 财务数据 - 费用情况 - 2023年3月实施裁员，预计2023年第二季度产生约100万美元的遣散费和其他员工终止相关成本[77] - 2023年第一季度研发费用净额为884万美元，较2022年同期的1130.5万美元减少246.5万美元，降幅21.8%[88] - 2023年第一季度商业费用为557.6万美元，较2022年同期的387.9万美元增加169.7万美元，增幅43.7%[88] - 2023年第一季度一般及行政费用为516.4万美元，较2022年同期的413.9万美元增加102.5万美元，增幅24.8%[88] - 2023年第一季度财务费用净额为138万美元，较2022年同期的90万美元增加48万美元，增幅53.3%[88] 财务数据 - 税务亏损情况 - 截至2022年12月31日，公司在以色列累计结转税务亏损约2.749亿美元，子公司截至2023年12月31日有3750万美元联邦税净运营亏损可结转[87] 财务数据 - 票据发行情况 - 2021年公司发行7500万美元可转换优先票据，年利率5.875%，2026年2月15日到期[99][100] - 2022年公司发行2500万美元可转换优先票据，年利率7.5%，2024年12月12日到期，截至2023年5月12日，未偿还本金为1250万美元[101][103] 财务数据 - 现金流量变化情况 - 2023年第一季度和2022年第一季度相比，经营活动净现金使用量减少340万美元，降幅13.4%；投资活动净现金使用量减少1260万美元，降幅107.0%；融资活动净现金增加510万美元，增幅6760.5%[114] 财务数据 - 租赁及摊销义务 - 公司波士顿和基里亚特加特设施年度经营租赁义务总计90万美元[123] - 2023年4月和5月，2022年票据每月本金摊销付款为95万美元，此后降至84万美元[123] 业务战略调整 - 公司将业务活动战略重新优先排序，主要专注于Omisirge的商业推出，减少GDA - 201等研发投入[70][72] 员工规模调整 - 公司计划在2023年第二季度末将当前员工规模缩减约17%[82] 产品收入情况 - 公司目前唯一产品Omisirge于2023年4月获FDA批准，至今未确认任何收入[76] 公司潜在风险 - 若无法为Omisirge获得额外融资或商业战略合作伙伴关系，董事会可能决定解散清算[125]