卵巢癌疾病背景与生存率 - 卵巢癌总体五年生存率为45%，2021年美国新增病例约20,000例，死亡约13,000例[135] - 卵巢癌III期和IV期五年生存率分别为39%和17%[135] - 二线治疗铂耐药卵巢癌的总体缓解率为10%-20%，中位总生存期（OS）为11-12个月[135] GEN-1临床研究数据（OVATION I） - GEN-1在OVATION I研究中显示中位无进展生存期（PFS）为21个月（符合方案集，n=14），意向治疗人群（ITT，n=18）为18.4个月[140] - OVATION I研究客观缓解率（ORR）达86%，疾病控制率100%，最高剂量组ORR达100%[140] - OVATION I研究中64%患者实现肿瘤完全切除（R0），最高两个剂量组R0切除率达88%[140] - GEN-1在OVATION I研究中显示75%患者CD8+细胞与免疫抑制细胞比率增加[140] GEN-1剂量分组疗效数据 - 在0、36、47 mg/m² GEN-1联合NACT组中，R0切除率为42%（n=12）[146] - 在61、79、100 mg/m² GEN-1联合NACT组中，R0切除率为82%（n=17）[146] - GEN-1治疗组客观缓解率（ORR）约为80%[146] OVATION 2研究设计与进展 - OVATION 2研究计划招募110名III/IV期卵巢癌患者，旨在显示PFS主要终点改善33%[143] - OVATION 2研究计划入组110例患者，截至2022年5月15日已完成85%入组[152] - 截至2021年2月，OVATION 2研究已入组34例患者（治疗组20例，对照组14例）[150] OVATION 2研究中期结果 - OVATION 2研究中GEN-1治疗组（100 mg/m²）R0切除率为88%（8/9），对照组为50%（3/6）[147] - 中期数据显示GEN-1治疗组R0切除率较对照组提升27%[151] - 另一组中期数据显示GEN-1组R0切除率为80%，对照组为58%，相对提升38%[154] 技术平台与生产工艺 - TheraPlas技术平台通过胆固醇和PEG修饰使转染活性提高约20倍[133] - PPC生产工艺从实验室规模（1-2克）放大至0.6千克，并完成多个cGMP批次生产[133] PLACCINE疫苗与非人灵长类研究 - 非人灵长类动物研究预计2022年第二季度获得结果，耐久性数据下半年公布[164] - PLACCINE疫苗在小鼠模型中显示出IgG、中和抗体及T细胞免疫应答[164] ThermoDox肝癌临床数据 - ThermoDox联合优化RFA治疗单病灶肝癌患者(n=285)显示总生存期风险改善54%，风险比HR为0.65 (p=0.02)[169] - ThermoDox组中位总生存期超80个月，显著高于单独RFA组的60个月[169] OPTIMA III期研究结果 - OPTIMA III期研究全球入组556名患者，涉及65个临床中心[167][170] - 第二次中期分析时158例死亡事件显示风险比0.70，死亡风险降低30%[171] - 独立数据监测委员会(DMC)建议停止OPTIMA研究，因无效边界值0.900被实际值0.903跨越[171][182] ThermoDox其他临床研究 - 牛津大学胰腺癌研究显示ThermoDox+HIFU使肿瘤内多柔比星浓度提升23倍[176] - 乌得勒支大学乳腺癌研究计划入组12名转移性乳腺癌患者进行ThermoDox+MR-HIFU研究[176] 融资与信贷活动 - 公司于2018年6月与Horizon签订1000万美元信贷协议，利率为1个月LIBOR加7.625%[184][187] - 2020年8月偿还Horizon协议中500万美元本金及20万美元期末费用[184][187] - 2021年6月获得硅谷银行1000万美元贷款额度，其中600万美元用于清偿Horizon债务[184][187] - 2022年1月发行A/B系列优先股各5万股，每股发行价285美元（面值300美元），总融资2850万美元[191] - 2022年3月以每股面值105%价格赎回全部10万股优先股，总赎回金额3150万美元[195] - 2022年4月定向增发132.8万股普通股，每股5.27美元，融资700万美元[197] 税务亏损出售收益 - 通过新泽西州税收证书项目2018-2019年出售1300万美元净经营亏损，获得净收益1220万美元[183] - 2021年出售150万美元净经营亏损获得140万美元净收益，2020年出售200万美元获得190万美元收益[183] - 2021年通过新泽西州NOL计划出售税收亏损额度获净收益140万美元（2021年）和190万美元（2020年）[186] 收入与费用（同比变化） - 许可收入为12.5万美元，与2021年同期持平[202][203] - 研发费用为310万美元，同比增长20.3%，主要因GEN-1和PLACCINE平台开发投入增至150万美元[202][204] - 临床研究费用132.1万美元，同比增长14.5%；CMC费用177.4万美元，同比增长25.1%[202] - 行政费用287.2万美元，同比下降2.2%，因非现金股权补偿减少40万美元[202][205] - 利息费用460万美元，其中优先股相关利息455万美元，银行贷款利息9.47万美元[208] 利润与亏损 - 2022年第一季度净亏损1050万美元，较2021年同期570万美元扩大84%[200] - 累计净亏损达3.43亿美元，截至2022年3月31日现金及等价物为4730万美元[177] - 累计赤字达3.43亿美元，运营现金流净流出800万美元[210][212] 现金流与流动性 - 现金及等价物等流动性资产4730万美元，净营运资本3730万美元[211] - 2022年4月通过定向增发获得700万美元，预计运营资金可支撑至2025年第二季度[212] - 短期投资收益可忽略不计[209] 其他财务数据 - 或有支付义务（earn-out liability）公允价值估值为540万美元[207] - 2022年第一季度确认优先股相关利息支出455万美元[196]