财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金、短期投资和应收利息为4730万美元，4月通过出售股权额外筹集650万美元净收益，预计2022 - 2023年出售新泽西州净运营亏损可获350万美元收益 [22][25] - 2022年第一季度净亏损1050万美元，2021年同期净亏损570万美元，本季度亏损因2022年2月特别股东大会产生一次性费用，不应年化处理 [26] - 2022年第一季度运营费用600万美元，较2021年的550万美元增加50万美元，增幅8%；研发费用310万美元，较2021年的260万美元增加50万美元，增幅20% [27] - 2022年第一季度其他非运营费用增至460万美元，2021年同期为30万美元，利息费用增加450万美元，源于2022年第一季度出售并赎回3000万美元A类和B类可转换可赎回优先股 [29] 各条业务线数据和关键指标变化 GEN - 1业务 - GEN - 1在随机2期OVATION 2研究中评估，在美国和加拿大22个地点积极招募受试者，患者入组率超85%，预计今年第三季度完成入组 [7][8] - OVATION 2研究中，患者腹部液体样本中IL - 12增加25倍，干扰素γ增加60倍，免疫抑制生物标志物和CA 125显著降低，OVATION 1研究中多项指标呈积极趋势 [11][12] 疫苗业务 - 公司设计评估约40种质粒DNA载体，评估多种转录元件、递送配方和疫苗佐剂，早期疫苗概念数据在4月华盛顿世界疫苗大会上展示 [15][17] - 两项COVID - 19挑战研究正在进行，预计2022年年中获得概念验证数据，第四季度获得耐久性结果，第二项研究有mRNA对照臂 [18][19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司对一家提供基因编辑等工具和服务的小公司进行少数股权投资，计划开展内部质粒制造，以增强开发能力 [20][21] - 公司希望在疫苗项目获得概念验证后，与大型制药公司合作开展临床项目，并开发针对其他未解决病原体的疫苗 [46] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司资产负债表强劲，现金状况良好，有足够资金支持运营至2025年第二季度，有望在基因介导免疫肿瘤学和疫苗项目上取得科学和商业成功 [22][23][25] 其他重要信息 - 公司ThermoDox膀胱癌症研究临床项目尚未启动，临床前数据强劲，预计美国国立卫生研究院和公司支持下，明年年初开展试验 [48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否计划今年提供R0切除率或客观缓解率（ORR）数据，以及如何看待OVATION 2研究中27%的改善对达到无进展生存期（PFS）终点的信心提升 - 公司可能今年晚些时候发布更多R0切除率数据，最终PFS数据预计明年年中公布；27%的改善来自外科医生反馈，文献显示R0切除患者长期预后更好，目前PFS数据刚开始出现，公司会在数据可靠时公布 [39][40] 问题2: GEN - 1和阿瓦斯汀（Avastin）研究计划评估的治疗线，是铂类治疗后还是维持治疗 - 该研究将模仿当前OVATION 2研究，在证明GEN - 1单药与标准化疗和一线治疗的活性、安全性和有效性后，添加阿瓦斯汀有望增强疗效 [41] 问题3: COVID - 19疫苗项目获得FDA批准的下一步计划和时间表 - 公司希望通过非人类灵长类动物（NHP）研究获得概念验证后，与大型制药公司合作开展临床项目，目标是建立DNA疫苗平台，开发针对其他未解决病原体的疫苗 [46] 问题4: ThermoDox膀胱癌症研究进展 - 临床项目尚未启动，临床前数据强劲，预计明年年初开展试验 [48] 问题5: PLACCINE技术是否预期DNA疫苗比mRNA疫苗有更优或不同的T细胞反应，以及疫苗进入临床前是否有化学、制造和控制（CMC）或制造问题 - DNA疫苗预计能引发更有效和持久的T细胞反应，因为其能引发强大的MHC 1类反应，且基因表达耐久性更长；公司有支持GEN - 1项目的供应链，可利用这些关系生产商业疫苗，同时正在开发内部质粒生产能力，但可能需增加产能或由合作伙伴增加产能以支持全球上市 [53][56]