研发费用情况 - 2020年和2019年研发费用分别约为1130万美元和1310万美元[79] 研发项目风险与资金需求 - 公司无法估计研发项目的持续时间和成本，也不确定能否获得产品商业化现金流入[78] - 公司需要大量额外资金来推进产品研发、临床试验、获取监管批准及商业化[78] 美国药品监管法规与流程 - 在美国，FDA依据FDCA、PHSA等法规监管药品和生物制品，违规会面临多种制裁[81] - 新药在美国上市需完成临床前和临床试验、提交并获FDA接受IND、NDA/BLA等多步骤[82] - 临床试验通常分三个阶段，各阶段目的不同，且可能重叠或合并[85] - FDA审查NDA或BLA有60天受理期，标准审查多数10个月完成，优先审查多数6个月完成，可延长3个月[90] 产品特殊资格与指定 - 2021年1月，FDA授予GEN - 1治疗卵巢癌的快速通道指定[98] - 2005年FDA授予GEN - 1治疗卵巢癌的孤儿药资格，2010年授予ThermoDox治疗肝癌的孤儿药资格，获首肯后有7年孤儿药排他权[104] - 若产品获孤儿药指定并首次获FDA批准，可获7年孤儿药排他权[154] 药品批准相关规定 - 加速批准适用于满足特定标准的新产品，获批后可能需进行上市后临床试验[101] 临床试验信息披露要求 - 临床试验赞助商需注册并披露试验信息，结果需在完成后一年内披露，特殊情况可延长两年[103] 药品排他期规定 - FDCA为首个获批新化学实体新药申请的申请人提供美国境内5年非专利数据排他期，4年后含专利无效或不侵权证明可提交仿制药申请[105] - 参考产品自首次许可起有12年排他期，许可日起4年内不得提交生物类似药申请[107] - 首个按简化途径获批且与参考产品可互换的生物制品，在特定条件下有排他权，最短为首次商业营销后1年[107] 医疗行业法规合规与处罚 - 2022年1月1日起，《医师付款阳光法案》报告义务扩展至前一年向医师助理和护士从业者等非医师提供者的价值转移[115] - 违反联邦反回扣法规，每次违规将面临重大民事和刑事罚款及处罚，最高三倍报酬，监禁和排除在政府医疗计划外[114] - 违反联邦民事虚假索赔法，政府可对每项虚假索赔处以民事罚款和处罚，加三倍损害赔偿，并排除参与联邦医疗计划[115] - 违反联邦民事货币处罚法，对向医保受益人提供报酬等行为处以民事罚款[115] - HIPAA及其修正案对医疗福利计划欺诈、盗用、妨碍调查等行为追究刑事和民事责任，对健康信息隐私和安全有规定[115] - 政府加强对医疗公司与医疗提供者互动审查，公司业务违规将面临重大处罚和运营限制[116] - GDPR违规最高罚款可达2000万欧元或全球年收入的4%，以较高者为准[118] 医疗政策相关 - ACA允许各州为收入在联邦贫困线133%及以下的个人提供医疗补助，可能增加制造商的医疗补助回扣责任[128] - 自2019年1月1日起，ACA取消了不遵守个人强制购买医疗保险规定的处罚[129] - 美国最高法院预计在2021年初对ACA的合宪性法律挑战作出裁决[129] - 2020年5月CMS发布最终规则，允许医疗保险优势计划从2020年1月1日起对B部分药物使用阶梯疗法[130] - 2020年11月20日CMS发布临时最终规则，实施最惠国待遇（MFN）模式，自2021年1月1日起至2027年12月31日，对某些药物和生物制品的医疗保险B部分报销率进行调整[131] - 2020年11月20日HHS监察长办公室敲定一项法规，旨在降低处方药价格和自付费用[131] - 因COVID - 19大流行，2011年预算控制法案要求的削减从2020年5月1日至2021年3月31日暂停，若国会无额外行动，削减将于2021年4月恢复并持续至2030年[132] - 2020年4月18日CMS宣布，ACA下的合格健康计划发行人可暂停2020年5月至6月期间与质量数据收集和报告相关的活动[132] 数据隐私法规影响 - 2018年6月加州颁布CCPA，2020年1月1日生效，可能增加公司合规成本和潜在责任[117] 产品责任保险 - 公司产品责任保险限额为每起事件1000万美元[145] 员工情况 - 截至2021年3月18日，公司有27名全职员工[157] 专利到期情况 - ThermoDox®技术相关专利到期日从2018年到2026年[152] - TheraPlas和GEN - 1技术相关专利到期日从2020年到2028年[153] 生产与销售能力 - 公司目前无生产设施，与第三方CMOs签订临床前和临床试验用品合同[142] - 公司目前无营销、销售和分销能力，获批后打算直接或通过战略联盟销售[144] 市场竞争情况 - 公司面临来自制药、生物技术公司等国内外机构的激烈竞争[147] - GEN - 1研究适应症为III/IV期卵巢癌，暂无直接免疫疗法竞争对手[149][150] - 公司未发现其他热激活药物递送产品正在销售或处于人体临床开发中[151] 股票发行情况 - 2021年1月26日公司在注册直接发行中向几家机构发行并出售25925925股普通股，总收益约3500万美元[161] - 公司为2021年1月发行向配售代理支付相当于总收益7%的现金费用[161] 利率变动对证券公允价值影响 - 假设利率上升50个基点，2020年12月31日公司可供出售证券的公允价值减少金额不重大[393]