ARIKAYCE获批情况 - ARIKAYCE于2018年9月在美国获加速批准，2020年10月在欧盟获批，2021年第一季度在日本获批[104] - 2020年10月FDA批准ARIKAYCE补充新药申请，增加疗效数据[106] - ARIKAYCE于2018年9月获美国FDA加速批准，2020年10月获欧洲EC批准，2021年3月获日本MHLW批准[110][111] - ARIKAYCE获FDA孤儿药和QIDP指定，有12年排他期[113] ARIKAYCE上市及销售情况 - 2020年第四季度在德国、2021年2月在荷兰、2021年7月在日本推出ARIKAYCE[106] - 2018年10月起在美国发货ARIKAYCE，2020年12月和2021年2月分别在德国和荷兰开始商业销售[142] ARIKAYCE临床试验情况 - 2020年12月启动ARIKAYCE批准后验证性一线临床试验项目[106] - 2020年12月启动ARIKAYCE上市后验证性一线临床试验项目，ARISE和ENCORE试验预计在约200个地点开展[117][124] - ARISE试验预计招募约100名患者，ENCORE试验预计招募约250名患者[122][123] 布伦索卡替研究成果 - 布伦索卡替WILLOW研究中10mg和25mg剂量组与安慰剂相比，24周治疗期首次肺部恶化时间达主要终点（p=0.027，p=0.044）[107] - 布伦索卡替10mg组肺部恶化率显著降低36%（p=0.041），25mg组降低25%（p=0.167）[107] - 2020年9月，WILLOW研究最终结果在线发表，10mg和25mg剂量的布伦索卡替组首次肺部恶化时间主要终点均优于安慰剂组，10mg组试验期间恶化风险降低42%，25mg组降低38%，10mg组肺部恶化率降低36%，25mg组降低25%[132] - 布伦索卡替总体耐受性良好，安慰剂、10mg和25mg组导致停药的不良事件发生率分别为10.6%、7.4%和6.7%[133] - STOP - COVID19试验约400名患者入组，初步结果未显示布伦索卡替对COVID - 19患者有临床益处，但对中性粒细胞丝氨酸蛋白酶有影响，两组不良事件无显著差异[137] 布伦索卡替获批及资格情况 - 2020年6月FDA授予布伦索卡替突破性疗法认定，11月获欧洲药品管理局优先药物计划资格[107] - 2020年6月布伦索卡替获FDA突破性疗法认定，11月获EMA PRIME计划准入[130] 布伦索卡替临床试验情况 - 2020年12月启动布伦索卡替3期ASPEN试验[107] - 2020年12月启动布伦索卡替治疗支气管扩张症的3期ASPEN试验，预计招募约1620名患者[127][128] - WILLOW研究在116个地点招募256名成人患者，评估布伦索卡替安全性和有效性[131] 布伦索卡替授权及市场情况 - 布伦索卡替（brensocatib）于2016年10月从阿斯利康获得许可，用于支气管扩张症等疾病[125] - 支气管扩张症在美国影响约34 - 52万患者，欧洲5国约35 - 50万患者，亚太地区约100 - 500万患者[126] - 2020年3月阿斯利康行使开发布伦索卡替用于COPD或哮喘的首个选择权[129] TPIP研究情况 - 2021年2月公布TPIP健康志愿者1期研究topline结果，显示耐受性良好[107] - 计划在2021年下半年分享TPIP肺动脉高压患者首项研究初步数据，第四季度启动第二项试验[107] - 2021年2月，TPIP 1期研究结果显示其总体耐受性良好，药代动力学支持每日一次给药[138] - 公司计划推进TPIP两项针对PAH患者的研究，预计2021年下半年分享第一项研究少量患者初步数据，第四季度启动第二项试验[139] 公司资金相关情况 - 2019年8月，公司获FDA 180万美元开发赠款用于PRO工具开发[134] - 2021年5月公司完成2028年可转换票据承销公开发行，总本金5.75亿美元，扣除费用后净收益5.59亿美元，部分用于回购2.25亿美元2025年可转换票据，提前偿债损失1770万美元[168][169] - 2021年5月公司完成1150万股普通股承销公开发行，每股25美元，扣除费用后净收益2.701亿美元[170] - 2021年第一季度公司与SVB Leerink达成销售协议，通过ATM计划出售普通股，总销售收益最高2.5亿美元，截至2021年6月30日未出售或发行任何股份[171] - 2020年第二季度公司完成1115.5万股普通股承销公开发行，每股23.25美元，扣除费用后净收益2.459亿美元[172] 财务数据关键指标变化（2021年第二季度） - 2021年第二季度产品净收入4536.6万美元，较2020年同期的4249.5万美元增加287.1万美元，增幅6.8%[150] - 2021年第二季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）较2020年同期增加90万美元，研发费用增加2890万美元，销售、一般和行政费用增加750万美元，利息费用增加290万美元[150] - 2021年第二季度无形资产摊销130万美元，与2020年同期持平[150] - 2021年第二季度产品净收入增至8560万美元，较2020年同期的7940万美元增长7.8%，主要因ARIKAYCE销售额增加[160] - 2021年第二季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）增至1080万美元，较2020年同期的1000万美元增长8.9%，主要因总收入增加[152] - 2021年第二季度研发费用增至6470万美元，较2020年同期的3570万美元增加2890万美元，主要因临床试验成本、人员薪酬和制造费用增加[153] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用（SG&A）增至5720万美元，较2020年同期的4970万美元增加750万美元，主要因人员薪酬和专业费用增加[156] - 2021年第二季度无形资产摊销为130万美元，2020年同期为120万美元，包括ARIKAYCE研发摊销和里程碑付款摊销[157] - 2021年第二季度利息费用增至1030万美元，较2020年同期的750万美元增加，因债务折价的累积[158] 财务数据关键指标变化（2021年上半年） - 2021年上半年产品净收入较2020年同期增加620万美元，因ARIKAYCE销售额增加[159] - 2021年上半年产品收入成本（不包括无形资产摊销）增至2070万美元，较2020年同期的1840万美元增加230万美元，因库存销售减少和ARIKAYCE销售额增加[161] - 2021年上半年研发费用增至1.26亿美元，较2020年同期的7190万美元增加5410万美元，主要因临床试验成本、人员薪酬和制造费用增加[162] - 2021年上半年SG&A费用增至1.087亿美元，较2020年同期的1.01亿美元增加770万美元，主要因人员薪酬增加，部分被专业费用减少抵消[164] 财务数据关键指标变化（现金流量） - 截至2021年6月30日公司现金及现金等价物为9.283亿美元，较2020年12月31日的5.328亿美元增加3.956亿美元；营运资金为9.385亿美元，较2020年12月31日的5.041亿美元增加[174] - 2021年和2020年上半年经营活动使用的净现金分别为2.037亿美元和9390万美元，主要用于ARIKAYCE相关活动及其他费用，2021年增加主要因研发费用和营运资金变化[175] - 2021年和2020年上半年投资活动使用的净现金分别为470万美元和460万美元，用于购买固定资产[176] - 2021年和2020年上半年融资活动提供的净现金分别为6.043亿美元和2.529亿美元，主要来自债务发行和普通股发行[177] 公司债务情况 - 截至2021年6月30日公司有8亿美元可转换票据未偿还，2025年和2028年可转换票据票面利率分别为1.75%和0.75%，利率10%的变化对债务公允价值、未来收益或现金流无重大影响[183] 汇率影响情况 - 公司大部分业务以美元进行，外币汇率波动在2021年和2020年上半年未对经营成果产生重大影响[184]