ARIKAYCE获批与商业发货情况 - ARIKAYCE于2018年10月在美国、2020年11月在欧洲、2021年7月在日本开始商业发货[132] - ARIKAYCE于2018年9月在美国获加速批准，2020年10月在欧洲获批，2021年3月在日本获批[128][135] - ARIKAYCE在2018年9月获FDA加速批准，2020年10月EC授予营销授权，2021年3月获日本MHLW批准[139,141,142] ARIKAYCE临床试验情况 - ARIKAYCE的ARISE试验预计2022年底完成患者入组，ENCORE试验预计2023年底完成患者入组[132] - 2020年12月公司启动ARIKAYCE针对MAC肺病患者的上市后验证性一线临床试验项目[132] - ARIKAYCE前线临床试验计划于2020年12月启动，ARISE和ENCORE试验并行，约200个试验点，ARISE预计招募约100名患者，2022年底完成招募；ENCORE预计招募约250名患者，2023年底完成招募[140,145,146,147] 布伦索卡替临床试验情况 - 布伦索卡替（brensocatib）的ASPEN试验预计2022年第一季度完成患者入组，CF的2期药代动力学/药效学多剂量研究预计2022年底出结果[132] - 2020年12月公司启动布伦索卡替3期试验（ASPEN试验）[132] - 布伦索卡替（brensocatib）的ASPEN 3期试验于2020年12月启动，预计招募约1620名患者，2023年第一季度完成招募[149] - 布伦索卡替CF的2期多剂量药代动力学/药效学研究正在进行，CFTR调节剂组已完成入组，预计2022年底出结果[158] 布伦索卡替研究成果与认定情况 - 2020年6月公司公布全球随机双盲安慰剂对照2期WILLOW研究的完整结果，9月发表于《新英格兰医学杂志》[132] - 2020年6月，FDA授予布伦索卡替治疗成人非囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）突破性疗法认定；11月，获欧洲药品管理局（EMA）PRIME计划准入[151,152] - 2021年10月，EMA儿科委员会批准布伦索卡替治疗NCFBE的儿科研究计划，ASPEN试验将纳入40名12 - 17岁青少年患者[153] - WILLOW研究中，布伦索卡替10mg和25mg剂量组在24周治疗期内首次肺部恶化时间达到主要终点，10mg组风险降低42%（HR 0.58，p = 0.029），25mg组降低38%（HR 0.62，p = 0.046）[155] - WILLOW研究中，布伦索卡替10mg组肺部恶化率较安慰剂组降低36%（p = 0.041），25mg组降低25%（p = 0.167）[155] - WILLOW研究中，安慰剂、布伦索卡替10mg和25mg组导致停药的不良事件发生率分别为10.6%、7.4%和6.7%[156] TPIP研究情况 - 2021年2月公司公布TPIP在健康志愿者中的1期研究的topline结果[132] - 公司目前有两项针对TPIP的平行2期研究正在进行，治疗周期均为16周[132] - 曲前列尼尔棕榈酸酯吸入粉（TPIP）1期研究数据显示其耐受性良好，药代动力学支持每日一次给药，一名PAH患者完成24小时和16周研究，剂量达320微克每日一次，安全可耐受[163][164] ARIKAYCE相关荣誉与市场情况 - 美国FDA授予ARIKAYCE孤儿药和合格传染病产品（QIDP）称号，该产品获12年排他期[136] - ARIKAYCE被纳入美国胸科学会（ATS）等组织发布的非结核分枝杆菌（NTM）肺病国际治疗指南[137] 布伦索卡替市场潜在情况 - 布伦索卡替在支气管扩张症潜在可寻址市场中，美国患者诊断数约45万，欧洲五国约40万，日本约15万[159][160] 2022年第二季度财务数据关键指标变化 - 2022年第二季度产品净收入为6522.1万美元，2021年同期为4536.6万美元，同比增长43.8%，主要因ARIKAYCE在日本上市及美国销售增长[178] - 2022年第二季度产品收入成本（不包括无形资产摊销）为1639.5万美元，2021年同期为1083.7万美元，同比增长51.3%，主要因ARIKAYCE销量增加[179][180] - 2022年第二季度研发费用较2021年同期增加2390万美元，主要因正在进行的临床试验的临床开发和研究成本增加[179] - 2022年第二季度销售、一般和行政费用较2021年同期增加280万美元，主要因恢复某些内部商业活动和增加差旅费用[179] - 2022年第二季度无形资产摊销为130万美元，与2021年同期持平[179] - 2022年第二季度或有对价负债公允价值变动为 - 1260万美元，主要因公司股价变化[179] - 2022年第二季度利息费用较2021年同期减少700万美元，因采用ASU 2020 - 06停止债务折价的摊销[179] - 2022年第二季度研发费用从2021年同期的6470万美元增至8850万美元，增长2390万美元，增幅36.9%[181] - 2022年第二季度销售、一般及行政费用（SG&A）从2021年同期的5720万美元增至6000万美元，增长280万美元，增幅4.9%[184] - 2022年第二季度和上半年无形资产摊销均为130万美元和250万美元，与2021年同期持平[185][194] - 2022年第二季度递延和或有对价负债公允价值变动为 - 1260万美元[186] - 2022年第二季度利息费用从2021年同期的1030万美元降至340万美元，减少690万美元[187] 2022年上半年财务数据关键指标变化 - 2022年上半年研发费用从2021年同期的1.26亿美元增至1.729亿美元，增长4680万美元，增幅37.2%[191] - 2022年上半年SG&A费用从2021年同期的1.087亿美元增至1.167亿美元，增长800万美元，增幅7.4%[193] - 2022年上半年产品净收入从2021年同期的8560万美元增至1.183亿美元，增长3270万美元，增幅38.3%[188][189] - 2022年上半年产品收入成本（不包括无形资产摊销）从2021年同期的2070万美元增至2860万美元，增长790万美元，增幅38.2%[190] - 2022年上半年或有对价负债公允价值变动为 - 2420万美元，主要因股价变化[188] - 2022年上半年递延和或有对价负债公允价值变动为 -2420万美元[195] - 2022年上半年利息费用降至660万美元，2021年同期为1790万美元[196] 2021年融资情况 - 2021年5月，公司完成5.75亿美元2028年可转换债券公开发行，净收益5.593亿美元，用部分收益回购2.25亿美元2025年可转换债券，记录债务提前清偿损失1770万美元[198] - 2021年5月，公司完成1150万股普通股公开发行，净收益2.701亿美元[199] 公司现金及债务情况 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为4.161亿美元，2021年12月31日为7.168亿美元，减少3.007亿美元[202] - 2022年和2021年上半年经营活动净现金使用量分别为2.075亿美元和2.037亿美元[203] - 2022年和2021年上半年投资活动净现金使用量分别为1.043亿美元和470万美元[204] - 2022年和2021年上半年融资活动净现金提供量分别为1280万美元和6.043亿美元[204] - 截至2022年6月30日，公司有8亿美元可转换债券未偿还，2025年和2028年可转换债券票面利率分别为1.75%和0.75%[210] - 若2022年6月30日利率变动10%，不会对公司债务公允价值、未来收益或现金流产生重大影响[210] 公司开发赠款情况 - 2019年8月，公司获FDA 180万美元开发赠款，用于开发测量NCFBE患者症状的PRO工具[157]