公司资金状况 - 截至2023年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资4.77亿美元[75] - 截至2023年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和短期投资4.77亿美元，现有资金预计可支持运营至2026年年中[99] 公司融资情况 - 2023年6月，公司完成公开发行，出售5660871股普通股，每股价格11.50美元，以及可购买3034782股普通股的预融资认股权证，每份预融资认股权证价格11.4999美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益约为9360万美元[75] - 2022年11月2日公司与多家银行等签订贷款协议，可获最高1.25亿美元定期贷款，已借1000万美元，后续特定情况下可再借1.15亿美元[78][94] - 2022年11月2日公司与BMS签订证券购买协议，BMS以每股约18.25美元价格购买1370171股普通股，总收益约2500万美元[79][96] - 2023年6月公司完成公开发行，出售5660871股普通股及3034782份预融资认股权证，净收益约9360万美元[93] - 公司自成立以来主要通过股权和债务融资支持运营，未来预计还需大量额外融资[80][92] - 2023年6月公开募股出售普通股和预融资认股权证净收益9360万美元，为上半年融资活动现金主要来源[104] NPM1突变急性髓系白血病（AML）治疗效果 - 截至2023年4月12日数据截止时，20名接受600mg推荐2期剂量（RP2D）治疗的NPM1突变急性髓系白血病（AML）患者中，7名（35%）实现完全缓解（CR）伴全血细胞计数恢复[62] - 接受600mg剂量ziftomenib治疗的NPM1突变AML患者中，FLT3共突变患者的CR率为33%（2/6），IDH共突变患者的CR率为50%（4/8），FLT3和IDH共突变患者的CR率为50%（2/4）[63] - 接受600mg剂量ziftomenib治疗的NPM1突变AML患者的总体缓解率为45%[63] - 研究的1a/b阶段中，接受200mg或600mg治疗的所有NPM1突变患者的中位缓解持续时间（DoR）为8.2个月（95%置信区间：1.0至NE），中位随访时间为8.8个月[63] 接受ziftomenib治疗患者情况 - 接受ziftomenib治疗的患者中，MEN1突变发生率仅为3%（1/29）[64] - 15%的患者出现1级或2级分化综合征（DS）事件，5%的患者出现3级事件[64] 研究招募情况 - KOMET - 001研究的2期注册导向部分预计将在美国和欧洲约60个地点招募85名患者[65] tipifarnib研究情况 - tipifarnib此前已在超过5000名癌症患者中进行研究[69] 公司费用及收入变化 - 2023年第二季度研发费用为2818.2万美元，较2022年同期的2425.8万美元增加392.4万美元[86] - 2023年上半年研发费用为5337.4万美元，较2022年同期的4517.1万美元增加820.3万美元[86] - 2023年第二季度其他收入净额为282.9万美元，较2022年同期的56.4万美元增加226.5万美元[86] - 2023年上半年其他收入净额为532.6万美元，较2022年同期的89.3万美元增加443.3万美元[86] - 2023年第二季度与ziftomenib相关研发费用为896.1万美元，较2022年同期的727.2万美元增加168.9万美元[87] - 2023年上半年与ziftomenib相关研发费用为1479.4万美元，较2022年同期的1135.7万美元增加343.7万美元[90] 公司累计亏损情况 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损6.401亿美元[98] 公司现金流量情况 - 2023年和2022年上半年经营活动净现金使用量分别为6.1489亿美元和6.2522亿美元，减少103.3万美元[102] - 2023年和2022年上半年投资活动净现金使用量分别为3519.7万美元和提供813.5万美元，变动为减少4333.2万美元[102] - 2023年和2022年上半年融资活动净现金提供量分别为9400.8万美元和297.2万美元，增加9103.6万美元[102] 公司贷款及付款情况 - 公司已借入1000万美元定期贷款，需支付本金和利息，年利率可变[105] - 若实现许可协议中的监管和商业里程碑，公司可能需支付高达约7990万美元的里程碑付款及销售特许权使用费[108] 利率及通胀影响 - 公司认为2023年6月30日利率变动10%不会对投资组合公允价值产生重大影响[111] - 公司认为通胀未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响[113]