公司产品临床试验情况 - 公司正在对三个候选产品ziftomenib、tipifarnib和KO - 2806进行临床试验，还拥有处于发现阶段的额外项目[54] - ziftomenib在KOMET - 001试验的1b期部分，600mg剂量显示出最佳临床益处，被指定为推荐的2期剂量；截至2023年4月12日数据截止，20名接受600mg剂量治疗的NPM1 - 突变AML患者中7名（35%）实现完全缓解[56][58] - 接受ziftomenib 600mg剂量治疗的NPM1 - 突变AML患者中，FLT3共突变患者CR率为33%（2/6），IDH共突变患者CR率为50%（4/8），FLT3和IDH共突变患者CR率为50%（2/4），总体缓解率为45% [59] - ziftomenib连续每日给药耐受性良好，15%的患者出现1级或2级分化综合征事件，5%的患者出现3级事件[61] - KOMET - 001研究的2期注册导向部分预计在约60个美国和欧洲地点共招募85名患者，预计2024年年中完成全部招募[62] - 预计2024年第一季度初获得KOMET - 007研究中20名患者的初步数据[63] - 预计2024年第一季度对KOMET - 008研究的首批患者给药[64] - 预计2024年第一季度启动ziftomenib移植后维持治疗计划[65] - tipifarnib此前已在超过5000名癌症患者中进行研究；截至2023年6月15日，AIM - HN研究招募了59名复发性/转移性HRAS突变HNSCC患者，其中50名高VAF患者，38名可评估疗效，二线治疗客观缓解率在IRF评估中为29% [66][69] - 2023年1月，公司的KO - 2806治疗晚期实体瘤的研究性新药申请获得FDA批准[70] 公司财务状况关键指标 - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为4.526亿美元[77] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损6.787亿美元，现金、现金等价物和短期投资为4.526亿美元，现有资金预计可支持运营至2026年年中[99][100] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为9051.6万美元，较2022年同期增加698.4万美元，主要因有价证券非现金净折价增加900万美元和净亏损增加710万美元[103] - 2023年前九个月投资活动净现金使用量为2663.8万美元，主要因购买有价证券；2022年同期为提供7994.5万美元，主要因有价证券到期[104] - 2023年前九个月融资活动净现金提供量为9409.2万美元，主要因2023年6月公开发行普通股和预融资认股权证净收益9360万美元；2022年同期为385.2万美元，来自股权计划发行普通股[105] - 截至2023年9月30日，公司合同义务和承诺总计2654.4万美元，包括经营租赁1182.6万美元、长期债务1000万美元和长期债务利息471.8万美元[106] 公司融资相关情况 - 2023年6月，公司完成公开发行，出售5660871股普通股和可购买3034782股普通股的预融资认股权证，净收益约9360万美元[77] - 2023年11月2日，公司终止与SVB Securities LLC等的销售协议，并与Leerink Partners LLC等签订新销售协议，可出售总发行价高达1.5亿美元的普通股[78][79] - 2022年11月2日，公司签订贷款和担保协议，可获得最高1.25亿美元定期贷款，已借入1000万美元，剩余1500万美元提款期已过，满足条件还可再借最高1亿美元[80] - 2022年11月2日，BMS以约每股18.25美元价格购买公司1370171股普通股，总收益约2500万美元[81] - 2023年6月公司完成公开发行，出售5660871股普通股，每股11.50美元，以及可购买3034782股普通股的预融资认股权证，每股11.4999美元，净收益约9360万美元[94] - 2022年11月2日公司与贷款人及Hercules签订贷款协议，可获得最高1.25亿美元定期贷款，已借入首批2500万美元中的1000万美元，Tranche 2里程碑已达成，可在2024年3月15日前借入最高3500万美元[95] - 2022年11月2日公司与BMS签订证券购买协议，BMS以每股约18.25美元价格购买1370171股普通股，总收益约2500万美元[97] - 2023年11月2日公司设立ATM融资工具，可酌情出售总发行价最高1.5亿美元的普通股，尚未出售[98] 公司费用及收入变化情况 - 2023年第三季度，研发费用为2932.8万美元，较2022年同期增加435.5万美元；一般及行政费用为1314.5万美元，较2022年同期增加152.4万美元；其他收入净额为387.1万美元，较2022年同期增加278.1万美元[88] - 2023年前九个月，研发费用为8270.2万美元，较2022年同期增加1255.8万美元；一般及行政费用为3634万美元，较2022年同期增加177.5万美元；其他收入净额为919.7万美元，较2022年同期增加721.4万美元[88] 各产品研发费用变化情况 - 2023年第三季度，ziftomenib相关研发费用为888.7万美元，较2022年同期增加274.1万美元；tipifarnib相关研发费用为340.3万美元，较2022年同期减少150.3万美元；KO - 2806相关研发费用为281.7万美元，较2022年同期增加95万美元[89] - 2023年前九个月，ziftomenib相关研发费用为2368.1万美元，较2022年同期增加617.8万美元；tipifarnib相关研发费用为1099.8万美元，较2022年同期减少400.1万美元；KO - 2806相关研发费用为758.9万美元，较2022年同期增加370.5万美元[91] - 公司预计未来研发费用会因ziftomenib和FTI项目的临床开发活动继续增加[89] 公司潜在费用情况 - 公司可能需支付高达约7990万美元的里程碑付款及销售特许权使用费，前提是许可协议中的监管和商业里程碑达成[110] 公司金融工具及利率影响情况 - 公司持有金融工具，利率变化会使有价证券本金波动，主要包括现金、现金等价物和短期投资[113] - 公司将多余现金主要投资于货币市场基金、美国国债等，投资目标是确保流动性、保全本金并增加收益[113] - 公司认为2023年9月30日利率发生10.0%的变化，不会对投资组合公允价值产生重大影响[113] - 截至2023年9月30日，公司定期贷款利息为《华尔街日报》公布的优惠利率减6.25%加8.65%和8.65%中的较高者[114] - 公司定期贷款到期日为2027年11月，会受利率变化影响[114] 通货膨胀对公司的影响 - 通货膨胀通常会增加公司临床试验成本，但未对公司业务、财务状况或经营成果产生重大影响[115]