公司产品管线情况 - 公司有两款临床阶段候选产品tipifarnib和KO - 539，一款临床前阶段候选产品KO - 2806及其他处于发现阶段的项目[61] - tipifarnib已在超5000名癌症患者中研究，公司正评估其在多种实体瘤和血液学适应症中的效果[62] - tipifarnib获FDA突破性疗法认定，用于治疗HRAS突变等位基因频率≥20%的复发或转移性头颈部鳞状细胞癌患者[66] - KO - 539有望治疗约35%的急性髓系白血病，在儿科人群中，KMT2A重排白血病占急性白血病约10%，婴儿白血病中KMT2A重排频率为70 - 80%[70] 产品临床试验进展 - 截至2020年11月2日，KOMET - 001试验已招募12名复发或难治性AML患者，10人可评估安全性和耐受性，8人可评估疗效[72] - 2021年6月24日，公司给Phase 1b扩展队列的首位患者给药，每个队列预计招募12名可评估患者，预计2022年第一季度完成招募并确定RP2D[75] 公司资金状况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为5.434亿美元[77] - 公司与SVB Leerink LLC和Stifel, Nicolaus & Company, Incorporated有股权销售协议，可出售总价高达7500万美元的普通股[77] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为5.434亿美元，现有资金预计可支持到2024年[94] 公司费用情况 - 公司专注产品项目研发，研发费用包括人员成本、临床试验成本等[78] - 2021年第三季度研发费用为2236.7万美元，2020年同期为1660.1万美元，增加576.6万美元；2021年前九个月研发费用为6376.5万美元，2020年同期为4287.3万美元，增加2089.2万美元[83,85,88] - 2021年第三季度一般及行政费用为1131万美元，2020年同期为759.3万美元，增加371.7万美元；2021年前九个月一般及行政费用为3445.5万美元，2020年同期为2269.4万美元，增加1176.1万美元[83] 公司收入（支出）净额情况 - 2021年第三季度其他收入（支出）净额为31.1万美元，2020年同期为42.5万美元，减少11.4万美元；2021年前九个月其他收入（支出）净额为49.7万美元，2020年同期为210.1万美元，减少160.4万美元[83] 公司亏损及资金需求情况 - 公司产生净亏损，因估值备抵未记录美国联邦或州所得税收益[82] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损4.002亿美元，预计未来费用会增加，需大量额外资金[93] 公司现金流量情况 - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为8118.5万美元，2020年同期为5152.2万美元，增加2966.3万美元[96] - 2021年前九个月投资活动净现金使用量为2.00896亿美元，2020年同期为3974.6万美元，增加1.6115亿美元[96,97] - 2021年前九个月融资活动净现金使用量为422.9万美元，2020年同期为1.42298亿美元，减少1.46527亿美元[96,98] 公司重大合同义务情况 - 截至2021年9月30日，公司重大合同义务中，经营租赁总计805.8万美元，其中1年内支付230.5万美元，1 - 3年支付455.1万美元，3 - 5年支付120.2万美元[99] - 公司可能需支付高达约8010万美元的里程碑付款及销售特许权使用费，前提是许可协议中的监管和商业里程碑达成[102] 公司资产负债表外安排情况 - 截至2021年9月30日，公司没有美国证券交易委员会规则和条例所定义的资产负债表外安排[103] 公司会计政策情况 - 公司关键会计政策和估计与2020财年年度报告中披露的相比无重大变化[105] 公司金融工具风险情况 - 公司持有金融工具，利率变动可能使有价证券本金波动，若2021年9月30日利率变动10.0%，不会对投资组合公允价值产生重大影响[106] 通货膨胀对公司的影响情况 - 通货膨胀通常会增加公司临床试验成本，但公司认为通货膨胀在报告期内未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[107]