股票发行情况 - 2020年1月，公司完成普通股后续公开发行，出售240万股，每股发行价20美元，净收益4470万美元[101] - 2020年8月，美国证券交易委员会宣布一份涵盖最高3亿美元证券销售的S - 3表格注册声明生效，公司与SVB Leerink签订销售协议，可出售最高7500万美元普通股；截至2020年12月31日，已出售305,969股，加权平均价格21.55美元，总收益660万美元，净收益约630万美元；截至2021年3月31日，剩余额度约6840万美元[102][103] - 2020年12月，公司完成普通股包销公开发行，出售375万股，每股发行价20美元，净收益7000万美元；承销商于2021年1月行使期权购买375,654股，净收益710万美元[104] - 2020年12月，公司与Oberland关联方签订普通股购买协议，发行509,164股，每股价格19.64美元，净收益1000万美元[106] - 2020年1月至2021年1月，公司通过多次股票发行获得净收益，包括4470万美元、7000万美元和710万美元等[139][141] 收入权益购买协议情况 - 2020年12月，公司与Mulholland SA LLC签订收入权益购买协议，交易完成时获得5000万美元；2021年4月，FDA受理NDA后，获额外6500万美元；公司还有权根据产品候选药物的监管批准情况获最多3500万美元，以及购买方选择融资时最多5000万美元；购买方有权根据maralixibat净销售额获得2.00% - 9.75%的收入权益，初始利率9.75%将随收入达标而降低[105] 公司净亏损及累计亏损情况 - 2021年第一季度和2020年第一季度，公司净亏损分别为5050万美元和2130万美元；截至2021年3月31日，累计亏损2.237亿美元，现金、现金等价物和投资为2.131亿美元[107] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损2.237亿美元，预计未来仍将持续亏损[138][145] 合作协议费用支出情况 - 2021年4月，公司与Vivet Therapeutics SAS签订协议，支付350万欧元前期费用和530万欧元（当时分别折合420万美元和640万美元）的初始研发资金[115][116] - 2018年11月，公司与Shire International GmbH签订协议，获maralixibat和volixibat全球独家许可，支付750万美元前期费用并向Shire发行1,859,151股普通股，估计公允价值700万美元[118] - 2019年7月至2021年4月，公司支付多项开发里程碑款项，包括300万美元、1000万美元、200万美元和1500万美元[119] - 根据Vivet合作协议，公司需在六个月内为两个基因治疗项目提供研发资金，最高达570万欧元[158] - 根据Shire许可协议等，公司已支付多项开发里程碑款项，如2019年7月300万美元、2020年12月1000万美元等[161] 合作协议收入情况 - 2021年4月，公司与CANbridge Pharmaceuticals签订独家许可协议，可获1100万美元前期付款、研发资金，以及最高1.09亿美元的里程碑付款和基于产品净销售额的两位数分层特许权使用费[117] 产品研发进度预期 - 公司预计2021年下半年在美国推出用于治疗ALGS的maralixibat；预计2022年初公布PFIC的3期MARCH临床试验顶线数据；预计2021年下半年对volixibat治疗PBC的临床试验进行首例患者给药[98] 各费用指标变化情况 - 2021年第一季度研发费用为3813.4万美元，较2020年同期增加2079.4万美元，主要因1700万美元开发里程碑付款等因素[132][133] - 2021年第一季度行政及管理费用为947.9万美元，较2020年同期增加478.7万美元，主要因人员及专业咨询服务费用增加[132][134] - 2021年第一季度利息收入为14.9万美元，较2020年同期减少60万美元，主要因现金等价物和投资余额利息降低[132][135] - 2021年第一季度利息支出为338.1万美元，2020年同期为零，增加与RIPA相关的收入利息负债应计利息有关[132][136] - 2021年第一季度衍生负债公允价值变动为33.4万美元，2020年同期为零，增加与RIPA相关的看跌期权风险降低有关[132][137] 现金及投资余额变化情况 - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为2.131亿美元，较2020年12月31日的2.318亿美元减少[138] 资金需求及股权稀释情况 - 公司预计通过股权发行、债务融资等方式满足资金需求，若出售股权或可转换债务证券，股权将被稀释[147] 各季度经营、投资、融资活动现金流量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为2520万美元，净亏损5050万美元，非现金项目850万美元部分抵消亏损[150] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为1840万美元，净亏损2130万美元，非现金项目270万美元部分抵消亏损[151] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为3280万美元，投资购买支出8340万美元，投资到期和偿还收益部分抵消[152] - 2020年第一季度投资活动净现金流入为3380万美元，投资到期和偿还收益为主，少量购置物业设备支出[153] - 2021年第一季度融资活动净现金流入为660万美元，股票承销和员工股权收益，扣除RIPA发行成本[155] - 2020年第一季度融资活动净现金流入为4470万美元，后续公开发行普通股所得[156] 公司会计标准及身份情况 - 公司作为新兴成长公司，放弃JOBS法案会计标准豁免，将适用与非新兴成长公司相同标准[163] - 公司将保持新兴成长公司身份至2024年12月31日、年总收入达10.7亿美元等条件最早满足时[164]