产品研发与上市计划 - 公司计划2021年下半年在美国推出用于治疗ALGS的maralixibat，预计2022年初公布PFIC的MARCH 3期临床试验的顶线数据，2021年下半年开始PBC的volixibat临床试验入组[115] 股权融资情况 - 2020年1月，公司完成普通股后续公开发行，出售240万股，每股20美元，净收益4470万美元[118] - 2020年8月，美国证券交易委员会宣布S - 3表格注册声明生效，涵盖最高3亿美元证券销售；公司与SVB Leerink签订销售协议，可出售最高7500万美元普通股；截至2020年12月31日，已出售305,969股，加权平均价格21.55美元，毛收益660万美元，净收益约630万美元；截至2021年6月30日，剩余额度约6840万美元[119][120] - 2020年12月，公司完成普通股包销公开发行，出售375万股，每股20美元，净收益7000万美元；承销商2021年1月行使期权购买375,654股，净收益710万美元[121] - 2020年12月，公司与Oberland关联方签订普通股购买协议，发行509,164股，每股19.64美元，净收益1000万美元[123] 收入权益购买协议情况 - 2020年12月，公司与Mulholland SA LLC签订收入权益购买协议，收盘时收到5000万美元；2021年4月，FDA受理NDA后，收到6500万美元；公司还有权根据产品候选药物的监管批准情况最多再获得3500万美元，以及购买方选择融资最多5000万美元；购买方有权根据maralixibat净销售额获得2.00% - 9.75%的收入权益[122] 净亏损与财务状况 - 2021年和2020年截至6月30日的三个月，公司净亏损分别为4390万美元和2330万美元；六个月净亏损分别为9440万美元和4460万美元；截至2021年6月30日，累计亏损2.676亿美元，现金、现金等价物和投资为2.388亿美元[124] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和投资为2.388亿美元，累计亏损为2.676亿美元[170] 产品许可协议情况 - 2018年11月，公司与Shire签订转让和许可协议，获得maralixibat和volixibat的全球独家许可，支付750万美元预付款并向Shire发行1,859,151股普通股，估计公允价值700万美元[131] - 截至2021年7月，公司根据许可协议支付的开发里程碑款项分别为2019年7月300万美元、2020年12月1000万美元、2021年1月200万美元、2021年4月1500万美元、2021年7月200万美元[132] - 公司与Vivet Therapeutics SAS签订合作协议，已支付420万美元前期费用和630万美元研发资金[135] - 公司与CANbridge签订独家许可协议，获得1100万美元前期付款，有资格获得最高500万美元研发资金和最高1.09亿美元里程碑付款[136] - 公司与GC Pharma签订独家许可协议，有权获得500万美元前期付款和最高2300万美元里程碑付款[138] 产品销售收入与商业化预期 - 公司预计在成功开发并获得产品候选药物监管批准前不会产生产品销售收入，若获批，将产生重大商业化费用[126] 各季度财务指标变化 - 2021年第二季度许可收入为1100万美元，2020年同期为零，增长因与CANbridge协议履行义务[154][155] - 2021年第二季度研发费用为3500万美元，较2020年同期增加1650万美元，主要因Vivet协议支出等[154][157] - 2021年第二季度管理费用为1340万美元，较2020年同期增加830万美元，主要因专业咨询服务等费用增加[154][158] - 2021年第二季度利息收入为8万美元，较2020年同期减少30万美元，因现金等价物和投资余额利息降低[154][159] - 2021年第二季度利息费用为480万美元，2020年同期为零，增加与RIPA相关收入利息负债有效利息有关[154][160] - 2021年第二季度衍生负债公允价值变动为130万美元，2020年同期为零，增加与RIPA相关衍生负债重估有关[154][161] 上半年财务指标变化 - 2021年上半年许可收入为1100万美元，2020年同期为零[162][163] - 2021年上半年研发费用为7320万美元，较2020年同期增加3730万美元[164] - 2021年上半年一般及行政费用为2280万美元，较2020年同期增加1310万美元[166] - 2021年上半年利息收入为20万美元，较2020年同期减少90万美元[167] - 2021年上半年利息费用为820万美元，2020年同期为零[168] - 2021年上半年衍生负债公允价值变动为90万美元，2020年同期为零[169] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为6540万美元，2020年同期为3530万美元[181] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为5720万美元，主要因购买投资支出1.293亿美元[185] - 2021年上半年融资活动提供净现金7250.6万美元，2020年同期为4468.4万美元[181] - 2020年上半年投资活动提供的净现金为6170万美元，主要来自投资到期收益6190万美元和投资还款收益1400万美元，部分被投资购买支出1400万美元和物业设备购买支出20万美元抵消[186] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为7250万美元，源于RIPA净收益6460万美元、承销商行使购买普通股期权的净收益690万美元和员工股权奖励行权收益100万美元[187] - 2020年上半年融资活动提供的净现金为4470万美元，来自后续公开发行普通股的净收益，共出售240万股，每股价格20美元[188] 合作协议义务情况 - 截至2021年6月30日，根据Vivet合作协议，公司有义务额外资助高达1070万欧元的研发成本[191] 许可协议里程碑款项支付情况 - 2020年12月，公司根据Shire许可协议支付开发里程碑款项1000万美元；2021年1月支付200万美元；4月支付1500万美元；7月支付200万美元[194] 会计标准选择情况 - 公司作为新兴成长公司，选择不利用JOBS法案中关于会计标准的豁免，将遵守与非新兴成长公司相同的新会计标准[196] 新兴成长公司状态情况 - 公司作为新兴成长公司的状态将持续到最早满足四个条件之一，包括2024年12月31日、年总收入至少10.7亿美元等[197] 财务风险情况 - 截至2021年6月30日，公司的现金、现金等价物和投资主要面临利率风险，但短期性质使其受市场利率变化影响不大[199] - 公司签订的RIPA协议使负债利率可能因预测净销售额水平而变化，但2021年上半年利率变化未对经营结果产生重大影响[200] - 公司运营涉及美国和瑞士，面临外汇风险，但目前认为外汇不会产生重大影响，会进行套期保值安排[201] 财务报表影响因素 - 公司认为应计研发支出、收入利息负债和股份支付相关假设和估计对财务报表影响最大[149]