现金、现金等价物和有价证券持有情况 - 截至2021年12月31日，公司持有现金、现金等价物和有价证券3.158亿美元，均为美元资产[587] - 2021年12月31日，公司现金及现金等价物为12.8965亿美元，2020年为13.5002亿美元[597] - 2021年12月31日，公司有价证券为1.86808亿美元，2020年为1.69815亿美元[597] - 2021年12月31日，现金及现金等价物公允价值为128,965千美元，2020年为135,002千美元[645] - 2021年12月31日，有价证券公允价值为186,808千美元，2020年为169,815千美元[645] - 截至2021年12月31日，一年内到期的有价证券摊余成本为103,012千美元，公允价值为102,963千美元；一年后至五年内到期的摊余成本为84,209千美元，公允价值为83,845千美元[645] - 2021年12月31日，公司金融资产中现金及现金等价物为8441.6万美元，有价证券为18680.8万美元；2020年12月31日，现金及现金等价物为8440.9万美元，有价证券为16981.5万美元[651] 投资组合风险情况 - 利率变动10%不会对投资组合总市值产生重大影响[586] 公司费用及亏损情况 - 2021年公司研发费用为1.17673亿美元，2020年为0.81788亿美元[599] - 2021年公司收购在研研发费用为0.8亿美元，2020年为0.1亿美元[599] - 2021年公司一般及行政费用为0.60056亿美元，2020年为0.30114亿美元[599] - 2021年公司运营亏损为1.85729亿美元，2020年为1.12902亿美元[599] - 2021年公司净亏损为1.85386亿美元，2020年为1.12232亿美元[599] - 2021年公司普通股基本和摊薄每股净亏损为3.48美元，2020年为2.91美元[599] 公司股权结构及发行情况 - 截至2020年1月1日，可转换优先股A - 1系列股份为63,023,258股，金额为74,397千美元；A - 2系列股份为22,209,301股，金额为46,311千美元；B系列股份为33,592,907股，金额为109,897千美元；股东权益赤字为56,253千美元[603] - 2020年首次公开募股，公司发行并出售13,798,900股普通股，净收益为227,499千美元[603] - 截至2020年12月31日，普通股股份为45,614,807股，金额为4千美元；额外实收资本为475,617千美元；累计其他综合收益（损失）为 - 12千美元；累计赤字为170,895千美元；股东权益总计为304,714千美元[603] - 2021年1月后续公开发行，公司发行并出售8,050,000股普通股，净收益为165,806千美元[603][612] - 截至2021年12月31日，普通股股份为54,244,996股，金额为5千美元；额外实收资本为675,346千美元；累计其他综合收益（损失）为 - 413千美元；累计赤字为356,281千美元；股东权益总计为318,657千美元[603] - 2020年3月公司完成IPO，出售1379.89万股普通股，发行价18美元/股，净收益2.275亿美元[677] - 2021年1月公司完成后续公开发行，出售805万股普通股，发行价22美元/股，净收益1.658亿美元[679] - 2021年3月5日公司与Cowen签订销售协议，可出售总发行价达1.25亿美元的普通股，目前尚未出售[680] 公司现金流量情况 - 2021年经营活动使用的净现金为126,879千美元，2020年为80,520千美元[606] - 2021年投资活动使用的净现金为45,814千美元，2020年为172,106千美元[606] - 2021年融资活动提供的净现金为166,656千美元，2020年为228,754千美元[606] 公司累计赤字情况 - 截至2021年12月31日，公司累计赤字为356300000美元[610] 公司资金保障情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和可销售债务证券至少能满足未来十二个月的运营费用和资本支出需求[617] 公司财产和设备减值情况 - 2021年和2020年未确认财产和设备的减值费用[629] 公司费用确认情况 - 2021年和2020年获得技术许可的费用均确认为在研研发费用[636] 公司潜在稀释性证券情况 - 2021年和2020年被排除在稀释加权平均流通在外普通股股数计算之外的潜在稀释性证券分别为9,741,251股和6,932,155股[641] 公司租赁相关情况 - 2022年1月1日起，公司预计使用权资产约为1700万美元至2400万美元，租赁负债约为2400万美元至3100万美元[642] - 公司新办公室租赁协议于2021年2月开始，2031年12月到期，房东提供最高280万美元的租户改进津贴；实验室租赁协议于2021年3月开始，预计2036年到期，房东提供130万美元的租户改进津贴[671][672] - 截至2021年12月31日，公司未来最低租赁付款总额为5082.6万美元；2021年和2020年的租金费用分别为340万美元和60万美元[674] 公司资产分类及计量情况 - 公司将所有购买时到期日在三个月或更短时间内的高流动性投资视为现金等价物[624] - 公司将有价证券分类为可供出售证券，按公允价值计量[627] 公司股票期权估值情况 - 公司使用Black - Scholes期权定价模型对股票期权奖励进行估值[631] 公司财产和设备净值情况 - 2021年12月31日，公司财产和设备净值为2380.6万美元，2020年12月31日为279.5万美元[654] 公司应计费用和其他流动负债情况 - 2021年12月31日，公司应计费用和其他流动负债为2005万美元，2020年12月31日为1591万美元[655] 公司与宾夕法尼亚大学协议情况 - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中，发现研究的资金承诺为每年500万美元，直至2026年8月3日；2021年8月协议修订时支付了500万美元的预付款[656][659] - 公司与宾夕法尼亚大学的协议中，每个大型中枢神经系统适应症的产品候选药物需支付总计3900万美元的开发里程碑款项；每个罕见单基因疾病的产品候选药物需支付总计最高1650万美元[661] - 2021年和2020年，公司与宾夕法尼亚大学协议产生的研发费用分别为1780万美元和3240万美元；2021年支付了150万美元的开发里程碑款项、150万美元的期权行使费用和500万美元的修订协议款项[663] 公司与Catalent协议情况 - 公司与Catalent的协议中，每年最低承诺支付1060万美元，为期五年，2021年和2020年支付金额超过最低承诺[669] 公司关键人员就业协议情况 - 公司与关键人员签订了就业协议，规定了特定情况下的薪酬和遣散费[675] 公司激励计划相关情况 - 截至2021年12月31日，激励计划授权股份总数为765.8677万股，其中363.7509万股可用于未来授予，2022年和2021年分别增加271.2249万股和229.5854万股[682] 公司股份支付费用情况 - 2021年和2020年公司分别记录股份支付费用3269.1万美元和1458万美元，其中研发费用分别为1543.2万美元和552.5万美元，一般及行政费用分别为1725.9万美元和905.5万美元[685] 公司与奖励修改相关费用情况 - 2021年和2020年公司分别确认与奖励修改相关费用740万美元和70万美元，其中研发费用分别为610万美元和60万美元，一般及行政费用分别为130万美元和10万美元[687][688] 公司股票期权未确认补偿费用情况 - 截至2021年12月31日，股票期权未确认补偿费用为5880万美元，预计在2.8年加权平均期内确认[691] 公司授予期权公允价值情况 - 2021年和2020年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为12.75美元和11.54美元[690] 公司受限股票单位未确认费用情况 - 截至2021年12月31日，受限股票单位未确认费用为350万美元，预计在3.0年加权平均期内确认[697] 公司员工股票购买计划情况 - 截至2021年12月31日，员工股票购买计划授权股份总数为89.317万股，其中78.1936万股可用于未来授予，2022年和2021年分别增加54.2449万股和45.917万股[700] 公司递延税资产情况 - 2021年净运营亏损结转递延税资产为42351千美元，2020年为23464千美元[703] - 2021年研发抵免递延税资产为22244千美元，2020年为8959千美元[703] 公司估值备抵情况 - 2021年和2020年估值备抵分别增加7210万美元和4460万美元[705] 公司税率及税收优惠情况 - 2021年和2020年联邦法定税率下的联邦税收优惠均为21.0% [706] - 2021年州税（扣除联邦优惠后）为11.9%，2020年为12.6% [706] 公司净运营亏损结转额情况 - 2021年联邦净运营亏损结转额为126551千美元，2020年为69317千美元[706] - 2021年州净运营亏损结转额为126547千美元，2020年为69313千美元[706] - 2021年地方净运营亏损结转额为116301千美元，2020年为69053千美元[706] 公司研发税收抵免情况 - 2021年研发税收抵免为22244千美元，2020年为8958千美元[706] 公司税收抵免结转情况 - 截至2021年12月31日，公司有2220万美元的联邦研发和孤儿药税收抵免结转，2038年开始过期[706]