临床试验与研发进展 - PBGM01正在进行全球Phase 1/2 Imagine-1试验，专注于早期和晚期GM1 gangliosidosis，显示出良好的耐受性和积极的安全性特征[15] - Cohort 1的中期结果显示，PBGM01在发育里程碑上取得了显著进展，患者的Vineland和Bayley量表均有改善[18] - PBGM01的β-gal活性在两名患者中均有所增加，且治疗后β-gal活性高于自然历史研究患者值范围（2.25–10 nmol/mL/3hr）[24] - PBGM01的临床试验设计为多中心、开放标签、剂量递增和确认性研究，预计在2022年下半年获得初步安全性和生物标志物数据[16] - PBGM01已获得FDA的孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道认证[16] - 目前，PBGM01的Cohort 1患者在发育领域的改善包括从无意义的词汇进展到使用10-20个有特定意义的词汇[31] - PBKR03治疗的Krabbe犬在中枢和外周髓鞘形成方面有所改善，神经炎症减少，生存率提高，且完全表型恢复[43] - PBFT02针对前额叶痴呆（FTD-GRN）的临床开发正在进行中，预计2022年初开始首位患者给药[49] - PBML04针对代谢性白质营养不良（MLD）的临床开发正在进行中，预计2022年中提交IND申请[68] - PBFT02的临床试验设计为多中心、开放标签、剂量递增研究，持续2年，后续3年进行安全性和效果的跟踪[49] - PBKR03的GALax-C全球1/2期试验的首位患者给药预计在2022年初进行[44] - PBFT02在非人灵长类动物研究中显示出CSF PGRN浓度提高至正常人CSF PGRN浓度的50倍以上[48] 财务状况 - 截至2021年12月31日，公司现金余额为3.16亿美元，足以支持运营至2023年底[69] 合作与市场扩张 - Passage Bio与Penn GTP的合作，利用先进的基因治疗技术和生物工程，致力于开发变革性疗法[4] - 公司与GTP的合作确保了在基因治疗研究中的领先地位，形成了多样化的稀有和大型产品组合策略[70] - Passage Bio的管道包括8个额外的CNS管道许可选项，涵盖多种罕见和常见的CNS疾病[5] - 公司正在推进针对ALS、CMT2A、帕金森病、Canavan病和亨廷顿病的研究项目[68] 负面信息 - Krabbe病的全球发生率约为每10万活产中有2.6例，目前尚无批准的疾病修饰疗法[39]