公司整体财务状况关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司总资产为299,416,000美元，较2021年12月31日的355,076,000美元下降15.68%[14] - 截至2022年6月30日，公司总负债为51,370,000美元，较2021年12月31日的36,419,000美元增长41.05%[14] - 截至2022年6月30日，公司股东权益为248,046,000美元，较2021年12月31日的318,657,000美元下降22.16%[14] - 截至2022年6月30日，公司发行和流通的普通股数量为54,463,235股，较2021年12月31日的54,244,996股增加0.40%[14] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损4.386亿美元[32] - 2022年6月30日，公司现金及现金等价物公允价值为9.1129亿美元，2021年12月31日为12.8965亿美元[58] - 2022年6月30日，公司可销售证券公允价值为14.8121亿美元，2021年12月31日为18.6808亿美元[58] - 2022年6月30日，公司金融资产公允价值计量中，一级为3.0003亿美元，二级为16.4147亿美元；2021年12月31日，一级为8.4416亿美元，二级为18.6808亿美元[64] - 2022年6月30日，公司财产和设备净值为2.3566亿美元，2021年12月31日为2.3806亿美元[67] - 2022年6月30日和2021年12月31日应计费用及其他流动负债分别为1569.2万美元和2005万美元[68] - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.393亿美元，累计亏损4.386亿美元[177] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损4.386亿美元，2022年上半年净亏损3950万美元[208] 研发与行政费用关键指标变化 - 2022年第二季度，公司研发费用为26,821,000美元，较2021年同期的33,112,000美元下降19.00%[17] - 2022年上半年，公司研发费用为53,034,000美元，较2021年同期的58,082,000美元下降8.69%[17] - 2022年第二季度，公司研发和行政的股份支付费用分别为296.4万美元和331.4万美元，2021年同期分别为425.8万美元和430.3万美元；2022年上半年，这两项费用分别为596万美元和665.5万美元，2021年同期分别为1084.9万美元和745.2万美元[99] - 2022年第二季度研发费用从2021年同期的3311.2万美元降至2682.1万美元，减少629.1万美元[164] - 2022年上半年研发费用从2021年同期的5808.2万美元降至5303.4万美元，减少504.8万美元[171] - 2022年第二季度行政及一般费用从2021年同期的1542.2万美元降至1299.1万美元，减少243.1万美元[164] - 2022年上半年行政及一般费用从2021年同期的2788.6万美元增至2809万美元，增加20.4万美元[171] 净亏损与每股净亏损关键指标变化 - 2022年第二季度，公司净亏损为39,542,000美元，较2021年同期的48,435,000美元下降18.36%[17] - 2022年上半年，公司净亏损为82,353,000美元，较2021年同期的87,317,000美元下降5.68%[17] - 2022年第二季度，公司普通股基本和摊薄每股净亏损为0.73美元，较2021年同期的0.90美元下降18.89%[17] - 2022年上半年，公司普通股基本和摊薄每股净亏损为1.52美元，较2021年同期的1.66美元下降8.43%[17] - 2022年3月公司至6月和2021年同期相比，三个月净亏损从4840万美元降至3950万美元，六个月净亏损从8730万美元降至8240万美元[140] - 2022年第二季度净亏损从2021年同期的4843.5万美元降至3954.2万美元，减少889.3万美元[164] - 2022年上半年净亏损从2021年同期的8731.7万美元降至8235.3万美元，减少496.4万美元[171] 普通股相关数据变化 - 截至2021年4月1日，普通股股份为53,848,324股，总金额为441,504千美元；截至2021年6月30日，普通股股份为53,956,380股，总金额为402,269千美元[25] - 2021年1月1日至6月30日，早期行使期权奖励归属增加股份192,492股，金额增加45千美元；股票期权行使和受限股票单位归属增加股份60,733股，金额增加185千美元[25][26] - 2021年1月，公司完成后续公开发行，发行8,050,000股普通股，每股发行价22美元，扣除相关费用后净收益1.658亿美元[33] - 2022年和2021年上半年，计算摊薄加权平均已发行普通股股数时，分别排除了1244.3484万股和902.7232万股潜在摊薄证券[53] - 公司2020年员工股票购买计划授权发行最多143.5619万股普通股，截至2022年6月30日，有116.8841万股可用于未来授予；2022年和2021年第二季度，该计划的股份支付费用均为10万美元，上半年均为20万美元[106][108] 现金流量关键指标变化 - 2022年和2021年上半年经营活动净现金使用量分别为70,794千美元和55,048千美元[29] - 2022年和2021年上半年投资活动净现金分别为提供33,315千美元和使用30,654千美元[29] - 2022年和2021年上半年融资活动净现金分别为使用357千美元和提供166,157千美元[29] - 2022年和2021年上半年现金及现金等价物净增减分别为减少37,836千美元和增加80,455千美元[29] - 2022年上半年经营活动使用净现金7080万美元，2021年同期为5500万美元[184][185] - 2022年上半年投资活动提供净现金3331.5万美元，2021年同期使用净现金3065.4万美元[183] - 2022年上半年融资活动使用净现金35.7万美元，2021年同期提供净现金1.66157亿美元[183] - 2022年上半年现金及现金等价物净减少3783.6万美元，2021年同期净增加8045.5万美元[183] - 2022年上半年购买有价证券5880万美元，销售和到期有价证券9530万美元，购买财产和设备160万美元，支付技术许可费150万美元[186] - 2021年上半年购买有价证券1.321亿美元，销售和到期有价证券1.083亿美元，购买财产和设备480万美元，支付技术许可费200万美元[187] - 2022年上半年因行使股票期权收到4.9万美元，通过员工购股计划发行普通股获得20万美元，支付短期保险费融资60万美元[188] - 2021年上半年出售普通股获得净收益1.658亿美元，因行使股票期权收到20万美元，通过员工购股计划发行普通股获得50万美元，支付递延发行成本30万美元[190] 租赁相关数据 - 公司于2022年1月1日采用ASU 2016 - 02，记录了2040万美元的使用权资产和2730万美元的租赁负债[54] - 2022年1月1日公司采用新租赁准则，记录使用权资产2040万美元和租赁负债2730万美元[69] - 公司消除与租赁相关的递延租金负债320万美元和租户改良补贴380万美元[70] - 公司使用9.0%和10.0%的增量借款利率分别对租赁协议和实验室租赁协议的租赁负债进行折现[70] - 截至2022年6月30日，公司未来最低租赁付款总额为4959.2万美元，折现后租赁负债为2746.7万美元[74] 激励计划相关数据 - 截至2022年6月30日，激励计划授权的总股数为1037.0926万股，其中361.8413万股可用于未来授予[96] - 2022年1月1日，激励计划预留发行的股份增加了271.2249万股[96] - 公司股票期权通常在四年内归属，有效期为十年[96] - 截至2022年6月30日，激励计划下授权发行的股份总数为200万股，其中95.95万股可用于未来授予[97] - 截至2022年6月30日，股票期权的加权平均行使价格为9.48美元，加权平均剩余合同期限为8.7年；未归属股票期权奖励的总未确认补偿费用为3750万美元，预计在2.7年的加权平均期间内确认[101] - 2022年和2021年上半年授予期权的加权平均授予日公允价值分别为2.59美元和15.64美元；2022年和2021年上半年的预期波动率分别为92.4%和99.0%，无风险利率分别为2.6%和0.9%，预期期限分别为5.8年和6.0年[101][102] - 截至2022年6月30日，受限股票单位的未归属余额为44.75万股，加权平均授予日公允价值为8.57美元；所有受限股票单位的总未确认费用为290万美元，预计在2.5年的加权平均期间内确认[105] 临床项目相关进展 - 公司正在开发用于治疗GM1的PBGM01，已开展国际多中心开放标签单臂1/2期临床试验；2021年3月首次给药，2021年第四季度报告首批两名患者的初始安全性和30天生物标志物数据，2022年2月和5月报告患者有意义的发育改善；预计2022年下半年报告第二批和第三批患者的初始生物标志物和安全性数据[115][117] - PBGM01获得了FDA的孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道指定，以及欧盟委员会的孤儿药指定[118] - 公司正在开发用于治疗FTD - GRN的PBFT02，预计2022年年中首批患者给药；已开展国际多中心开放标签单臂1/2期临床试验[119][122] - PBFT02获得了FDA的孤儿药和快速通道指定，以及欧盟委员会的孤儿药指定[122] - 公司2022年3月开始GALax - C试验并给药首位患者，该患者给药26天后出现4级急性交通性脑积水不良事件[125] - 公司预计2022年底报告Cohort 1部分患者的中期安全性和生物标志物数据[129] - 2022年4月公司提交PBML04的IND申请，5月20日获FDA批准[133] - 公司临床项目的场地启动活动受COVID - 19影响，如PBFT02的uplift - D临床研究和PBKR03的GALax - C临床研究启动受到显著影响[145] 公司资金与运营相关情况 - 公司计划通过股权、债务融资、合作等方式寻求额外资金，但可能无法获得[35] - 截至财务报表发布日，公司预计现金、现金等价物和有价债务证券至少能满足未来十二个月运营和资本支出需求[36] - 公司预计现有资金可支持运营费用和资本支出至2024年第二季度[143] - 公司预计现有资金可支持运营费用和资本支出至2024年第二季度[177] - 2022年3月公司宣布裁员13%并优先安排研发项目以削减运营费用和延长资金储备使用时间[142] 公司合作协议相关费用 - 公司与宾夕法尼亚大学的合作协议中，发现研究的资金承诺为每年500万美元，直至2026年8月3日[78] - 公司与Catalent的协议中，每年最低承诺支付1060万美元，为期五年[91] - 公司与宾夕法尼亚大学的发现研究资金承诺为每年500万美元，为期五年，至2026年6月每季度支付130万美元[148] - 若行使宾夕法尼亚大学协议中剩余的许可项目选项，公司需向其支付100万美元不可退还的总费用，每个产品适应症立即支付50万美元，达到进一步开发里程碑时再支付50万美元[148] - 公司与Catalent的合作和制造供应协议中，每年最低承诺支付1060万美元，为期五年，从2020年11月开始，有一定通胀调整[155] 公司会计政策相关 - 公司将到期日在三个月或以内的高流动性投资视为现金等价物，可销售证券归类为可供出售[46][47] - 公司按授予日公允价值计量股份支付奖励，并在归属期内直线法记录薪酬费用[48] - 公司使用Black - Scholes期权定价模型对股票期权奖励进行估值，采用“简化方法”估计股票期权预期期限[49][50] - 基本每股净亏损通过净亏损除以各期间加权平均已发行普通股股数计算，存在净亏损时，稀释性证券不纳入摊薄每股净亏损计算[51] 净利息收入关键指标变化 - 2022年第二季度净利息收入为27万美元，2021年同期为9.9万美元，增加17.1万美元[164] - 2022年上半年净利息收入为27.1万美元，2021年同期为15.1万美元，增加12万美元[171] 公司身份相关 - 公司将保持新兴成长型公司身份直至满足特定条件，如年度总收入至少达到10.7亿美元或非关联方持有的普通股市值超过7亿美元等[195]