临床试验与研发进展 - PBGM01正在进行全球Phase 1/2 Imagine-1试验，专注于早期和晚期GM1 gangliosidosis，已获得多个全球监管批准[15] - PBGM01在Cohort 1的中期结果显示，患者在发展里程碑上有显著改善，且无严重不良事件[18] - PBGM01的CSF β-gal活性在治疗后超过自然历史研究(NHS)的水平，并持续在NHS的上限[30] - PBKR03针对Krabbe病的临床开发正在进行中，具体数据尚未披露[31] - PBFT02的临床开发正在进行全球1/2期upliFT-D试验，重点关注早期症状性FTD-GRN[41] - PBML04的临床开发已于2022年第二季度获得FDA的IND批准[50] - PBML04在ARSA基因缺失小鼠模型中显示出剂量依赖性的生存改善和临床损伤减少[53] - GALax-C全球1/2期试验的初步安全性和生物标志物数据预计在2022年底前公布[38] - 公司在多个临床阶段项目中利用ICM给药方式，确保广泛的CNS生物分布[65] 业务与市场战略 - Passage Bio的管道包括8个额外的CNS管道许可选项，3个许可选项已被行使并随后归还给宾夕法尼亚大学[5] - Passage Bio的制造能力确保从临床开发到商业化的产品供应，具备内置的CMC能力[8] - Passage Bio的战略合作伙伴关系与UPenn GTP的研究分析和载体工程相结合，推动产品开发[8] - Passage Bio的目标是通过开发突破性疗法来改变中枢神经系统疾病患者的生活[3] 财务状况 - 截至2022年6月30日，公司现金余额为2.39亿美元，预计可支持运营至2024年第二季度[59] 患病数据 - Krabbe病的全球发病率约为每10万活产婴儿中有2.6例[33] - FTD-GRN的美国估计患病人数为3000至6000人[40] 其他信息 - Passage Bio的员工超过350人，致力于基因治疗的研发和制造[4] - PBKR03治疗的Krabbe犬在中枢和外周髓鞘形成方面有所改善，生存率提高，且完全表型恢复[37]