公司团队与药物筛选标准 - 公司团队成员经验丰富，累计获得超30个FDA药物批准，与FDA进行超100次会议，参与超50个药物开发项目[70] - 公司筛选药物的标准包括满足未满足的临床需求、有人类疗效证据、利用监管科学方法提高获批概率[69] 公司药物合作与授权 - 2020年8月19日，公司从Yuhan Corporation获得PCS12852全球（除韩国）独家开发、制造和商业化许可[86] - 2021年6月与Ocuphire Pharma达成许可协议，获PCS3117全球（除新加坡、中国等地区）研发和商业化许可[92] - 2020年8月公司从Elion Oncology获得PCS6422全球独家开发、制造和商业化许可[102] - 2022年3月23日，公司与Lincoln Park签订购买协议，对方承诺最多购买1500万美元公司普通股，公司支付45万美元承诺费并报销2.5万美元费用[74] - 2022年3月23日，公司与林肯公园签订购买协议，有权出售至多1500万美元的普通股；2021年8月20日，与销售代理签订销售协议，可通过ATM发行出售至多3000万美元的股票[135] 公司药物管线情况 - 公司目前有5种药物，4种处于临床开发阶段，1种处于非临床开发阶段[77] PCS499药物情况 - PCS499被FDA授予孤儿药称号，用于治疗脂性渐进性坏死（NL），其1.8克/天的剂量比PTX最大耐受剂量高50%，耐受性良好[78][80][81] - PCS499的2A期试验中，两名溃疡型NL患者的参考溃疡分别在治疗2个月和9个月时完全愈合，历史上NL患者自然完全愈合率为13 - 20% [82] - PCS499的2B期试验计划在2022年底完成数据中期分析，之后与FDA进行2期结束会议以确定3期研究设计[84] - 因COVID - 19，PCS499的2B期试验患者招募延迟，公司已启动多项计划提高招募率[76][85] PCS12852药物情况 - PCS12852是新型、强效且高选择性的5 - 羟色胺4（5 - HT4）受体激动剂，其他选择性较低的5 - HT4激动剂因心血管副作用被撤市或未获批[87] - 公司开展PCS12852两项临床研究，1期试验显示其能增加胃肠动力，1/2A期试验显示两种剂型均增加胃排空率和胃肠动力[88] - 2021年上半年获FDA指导，10月获PCS12852开展2A期研究通知，预计2022年底出topline结果，2023年上半年完成最终分析[90] PCS3117药物情况 - 45% - 85%的胰腺癌和非小细胞肺癌患者对吉西他滨耐药，PCS3117或为不响应吉西他滨患者提供治疗选择[94] - 2012年8月PCS3117探索性1期临床试验显示，50mg剂量口服生物利用度为56%，血浆半衰期为14小时[95] - 2016年6月PCS3117的1B期临床试验最终结果显示，12名患者病情稳定长达276天，3名患者肿瘤负担减轻，最大耐受剂量为700mg[96] - 2016年3月PCS3117针对复发或难治性胰腺癌的2A期临床试验启动，31%的患者无进展生存期达2个月以上，12%的患者病情稳定超4个月[97] - 2017年11月PCS3117联合ABRAXANE治疗新诊断转移性胰腺癌的2A期试验启动，40名患者总缓解率为23%，中位无进展生存期约为5.6个月[98] PCS6422药物情况 - 氟嘧啶类药物治疗的患者中，多达60%会出现手足综合征，PCS6422与卡培他滨联用或减少副作用并提高疗效[104] - 下一代卡培他滨在PCS6422给药24 - 48小时后有效抑制DPD酶活性，仅<10%的5 - FU代谢为F - Bal，而FDA批准的卡培他滨约为80%，且基于每毫克卡培他滨给药的5 - FU AUC全身暴露量，其5 - FU效力是传统卡培他滨的50倍[110] PCS11T药物情况 - 商业销售的伊立替康产品年销售额峰值约为11亿美元，但治疗窗窄且有FDA“黑框”警告，PCS11T有望克服这些局限[113] - 公司预计2023 - 2024年开始2B或3期试验，2027 - 2028年提交新药申请；希望在2024年上半年提交PCS11T的研究性新药申请，随后开展1B期试验[111][115] 财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度研发费用从2021年同期的147.616万美元增至204.3984万美元，增加了56.7824万美元[116][119] - 2022年第一季度一般及行政费用从2021年同期的71.7147万美元增至118.473万美元，增加了46.7583万美元[116][125] - 2022年第一季度利息费用为0，2021年同期为362美元；2022年第一季度利息收入为1583美元，2021年同期为4940美元[127] - 2022年第一季度未确认所得税收益，2021年同期确认了89248美元的所得税收益[128] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为180.2926万美元，2021年同期为224.3529万美元；2022年第一季度融资活动净现金使用量为30万美元，2021年同期融资活动提供净现金987.555万美元[129] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为1440万美元[134] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损约4010万美元[136] - 2022年第一季度，公司净亏损约320万美元，其中非现金费用为100万美元[136] 公司资金需求与风险 - 基于当前计划，公司认为现有现金余额至少可满足未来十二个月的需求[136] - 公司未来需通过股权或债务融资、战略合作等方式获取资金以执行长期运营计划[136] - 公司未来现金需求的估算基于可能错误的假设，可能比预期更快耗尽可用现金[137] - 公司预计未来会产生更多亏损，若临床试验成本超预期或时间更长，需筹集更多资金[137] - 公司未来资本需求取决于临床试验成本、疫情导致的患者招募延迟等多种因素[138] 公司财务相关其他情况 - 截至2022年3月31日，公司没有表外安排[140] - 公司认为最近年度报告中所述会计政策的估计、假设和判断对财务报表影响最大[142] - 公司评估了最近发布的会计准则，认为对财务状况和经营成果无重大影响[144]