公司概况 - 专注改善未满足医疗需求患者生活质量和生存期，管理与开发团队经验丰富，引进五种潜在销售额超10亿美元药物[8] - 采用风险降低方法选药，有超30个FDA批准和监管科学合同，运用监管科学平台[10] 管线药物情况 - 五条管线药物均有10亿美元市场机会，4个处于临床阶段，1个处于临床前阶段[13][14] 各药物进展 - 下一代卡培他滨：1Q2022修改方案，中期结果显示无严重不良反应，24 - 48小时后5 - FU效力约为FDA批准卡培他滨的50倍，后续有确定方案、完成入组等里程碑[16][25][27][28][29] - PCS499：有望成为首个治疗溃疡坏死性脂膜炎的药物，美国约2.2 - 5.5万患者，自然愈合率低于5%，1Q2022部分患者完成试验，后续有完成入组、分析结果等里程碑[31][37][38] - PCS12852：治疗胃轻瘫，市场规模超15亿美元，1Q2022部分患者入组，预计2H2022完成入组并获得结果，2023年评估替代监管路径并开展2B期试验[43][47] - PCS3117：针对吉西他滨耐药癌症患者，55% - 85%患者对吉西他滨耐药，1Q2022启动生物标志物检测开发，后续有完成初步检测、确定开发计划等里程碑[50][57] - PCS11T：小细胞肺癌等癌症药物，是SN - 38的亲脂性前药，临床前研究显示有优势[113][114] 近期里程碑 - 近期待取得下一代卡培他滨剂量方案等结果，年底完成多项试验入组和初步分析，2023年获得3项临床试验最终结果并启动至少2项新试验[60][61]