财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司现金余额为1430万美元，预计可支持完成三项正在进行的临床试验，并为运营提供资金至2023年第三季度 [8] - 2022年第一季度，公司临床试验和运营现金支出为180万美元，GAAP净亏损为320万美元，合每股0.20美元，而2021年同期净亏损为210万美元，合每股0.14美元，净亏损增加主要是由于三项正在进行的试验的临床试验成本增加 [9] - 2022年第一季度，公司经营活动使用的净现金为180万美元，而2021年同期为220万美元，公司继续利用股权激励措施减少高管团队和部分员工的现金流出，并在本季度的临床试验中利用了一些预付费用 [10] - 2022年第一季度，公司研发费用总计200万美元，而2021年同期为150万美元，研发成本增加主要是由于与正在进行的临床试验相关的成本；一般及行政费用总计120万美元，而去年同期为70万美元，增加主要与非现金工资成本和其他运营及咨询成本的增加有关 [11] - 截至2022年3月31日，公司已发行1580万股普通股，3月下旬从一家被许可方回购了10万股普通股 [12] 各条业务线数据和关键指标变化 下一代卡培他滨（Next Generation Capecitabine） - 第一季度修订了1B期试验方案，以更好地了解与下一代卡培他滨相关的DPD从头形成，并开始按照修订后的方案招募患者 [21] - 从1b期试验到目前为止，已看到导致剂量限制副作用的非抗癌代谢物减少，且在24至48小时内效力增加，但这些效果在化疗治疗的7天内并未持续 [24] - 预计2022年年中确定PCS6422的剂量方案，并完成对下一代卡培他滨个性化治疗方法的初步评估；年底前初步确定下一代卡培他滨的最大耐受剂量以及用于2b期或3期试验的剂量方案 [26] PCS499 - 第一季度扩大了患者识别和招募工作，目前有1名患者正在筛选，1名患者正在预筛选，已确定5名需要进行预筛选评估的患者 [29] - 预计2022年年中在2b期试验中招募5至10名患者用于中期分析；年底获得中期分析的顶线数据，并完成试验招募；计划在2023年与FDA会面，并根据结果和FDA会议情况在2023年底启动3期试验 [30] PCS12852 - 截至目前，已为胃轻瘫试验招募了5名患者，计划在9月至10月完成招募，年底获得胃排空率变化的顶线数据 [33] PCS3117 - 第一季度开始开发检测方法，以确定是否可以识别预测患者对PCS3117与吉西他滨反应的潜在生物标志物 [36] - 初步评估的初步检测方法预计在2022年年中完成，预计为多种不同癌症和目标人群制定PCS3117的开发路线图，并在年底与FDA讨论下一项临床研究 [37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司是一家药物开发公司，专注于改善有未满足医疗需求的患者的生活质量和/或生存率，公司管道中的五种药物分别针对不同的未满足医疗需求，每个药物的潜在市场规模均超过10亿美元 [15] - 公司采用30年前开始开发的监管科学方法，同时在不同阶段开发所有五种药物，目前有多个近期里程碑，预计在3月至8月以及年底实现 [17] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管COVID对PCS499的招募产生了严重影响，但公司已成功推进下一代卡培他滨、PCS499和PCS12852的进展，预计年中和年底将获得这三项试验的关键数据，有助于设计更大规模的疗效试验 [38] - 预计所有项目都将为各个目标人群制定路线图以及潜在的获批途径，与FDA的互动和合作将为每种药物的开发路径提供更多见解，以提高证明FDA可批准的获益风险特征的可能性 [39] 问答环节所有提问和回答 问题1：PCS3117是否有较小的适应症可以开始，以创建更短的监管批准途径？ - 公司正在评估不同癌症的亚人群，如三线治疗胰腺癌、一线治疗等，将评估所需时间、成本等因素，制定计划并与FDA沟通，争取找到最有可能在最短时间内获批的方案 [42] 问题2：下一代卡培他滨年中预计的中期数据可能包括什么，是否接近推荐的2期剂量？ - 公司将关注下一代卡培他滨在所有给药日的效力是否增加，以及导致剂量限制副作用的非抗癌细胞代谢物的代谢情况，期望看到能预测高效力、低副作用代谢物的方案模式，该模式将取决于PCS6422的剂量方案 [43][44] 问题3：PCS499增加招募的努力是否有成效？ - 由于COVID影响，很多患者选择等待，公司从第四季度开始扩大招募努力，目前开始看到患者开始联系公司，公司有了更好的流程来识别潜在患者并使其通过预筛选进入研究 [46][47] 问题4：PCS499患者通过与未通过筛选过程的百分比是多少？ - 由于最初没有预筛选程序，很多自称有溃疡的患者实际没有溃疡而无法参加研究，难以给出具体百分比，第三季度末实施预筛选程序后，能够排除那些没有溃疡的患者 [52][53] 问题5：PCS499和PCS12852的初始数字筛选过程是否提高了筛选率？ - 初始图片筛选提高了接受筛选的患者数量 [54] 问题6：有什么信心确保PCS499和PCS12852在年底前有足够的患者入组以获得数据，是否预计会有额外延迟？ - 对于PCS12852，已经有5名患者入组，有很多患者前来，预计9月至10月完成招募，治疗28天后年底可获得结果，对此很有信心；对于PCS499，仍取决于COVID情况，如果COVID反弹，两项研究都会受到影响，但PCS499受影响更大，因为胃轻瘫患者数量众多，PCS12852招募相对容易 [61][63] 问题7：PCS3117完成生物标志物检测开发后，何时计划与FDA会面，关于检测是否有已安排的事项？ - 计划在年底（12月）与FDA会面，目前正在准备路线图和研究设计，所测量的大分子目前只是潜在的生物标志物，还需测试看是否能用作生物标志物 [64][65] 问题8：鉴于PCS499的患病率低于最初估计，是否考虑以较少的患者完成试验，未来是否计划与FDA互动以减少试验的最终患者数量？ - 公司正在考虑这一可能性，此前与FDA讨论过罕见药物患者招募困难的问题，FDA给予了一定灵活性，有可能减少样本量，希望安慰剂组反应接近零，这样小样本量也可能可行，但要到中期和最终分析才能确定 [72][73]