公司团队与FDA合作成果 - 公司团队成员的科研、开发和监管经验使FDA批准超30种药物，与FDA进行超100次会议，参与超50个药物开发项目[70] 公司融资协议 - 2022年3月23日，公司与林肯公园资本基金有限责任公司签订购买协议，对方承诺最多购买1500万美元公司普通股，公司支付45万美元承诺费并报销2.5万美元费用[75] - 2022年3月23日，公司与林肯公园签订购买协议，有权出售最多1500万美元普通股；2021年8月20日，与销售代理签订销售协议，可通过ATM发行出售最多3000万美元股票[141] 公司药物管线现状 - 公司目前有5种药物，4种处于临床开发阶段，1种处于非临床开发阶段[77] 各药物临床试验计划 - PCS6422预计2023年上半年完成1B期试验并与FDA会面，2023年启动2B期试验[78] - PCS12852预计2022年下半年完成2A期试验分析和报告，2023年启动2B期试验并完成中期组分析[78] - PCS499预计2023 - 2024年与FDA会面并启动3期试验[78] - PCS3117预计2022年下半年至2023年上半年确定FDA批准的可能途径[78] - PCS11T预计2022年下半年选择制造地点并确定FDA批准的可能途径[78] 氟嘧啶类药物市场情况 - 氟嘧啶类药物每年约有200万患者使用，卡培他滨品牌名希罗达，高达60%的患者会出现手足综合征等不良反应[81] PCS6422药物特性与研究情况 - PCS6422抑制DPD的时间范围为2 - 14天，具体取决于患者体内DPD的从头形成和PCS6422的给药方案[80] - PCS6422与5 - FU联用早期试验剂量非最优，后续研究建议5 - FU或卡培他滨给药时PCS6422暴露量应尽可能低，以抑制DPD活性至正常活性的10%以下[84] - 2020年5月17日，FDA批准PCS6422和卡培他滨1B期研究的IND申请，该研究最多将在30名患者中进行多周期试验[85] - 2021年8月2日，公司开始1B期剂量递增最大耐受剂量试验，研究表明PCS6422对DPD的不可逆抑制可使NGC效力比现有药物强50倍以上[86] - 2022年11月1日，1B期试验确定了多个潜在安全性和有效性更好的剂量方案，其中一个方案导致2名患者出现剂量限制性毒性，1人死亡[88] PCS12852药物授权与研究情况 - 2020年8月19日，公司从宇瀚公司获得PCS12852全球（除韩国）独家开发、制造和商业化许可[90] - PCS12852非临床研究显示，其心血管副作用仅在浓度大于人体最大浓度1000倍时出现[91] - 2022年PCS12852的2A期研究早期结果显示，0.5mg剂量组与安慰剂组相比，胃排空有改善，p < 0.10，平均t50变化为 - 31.90 ± 50.53分钟，而安慰剂组为 - 9.36 ± 42.43分钟[95] PCS499药物特性与研究情况 - PCS499被FDA认定为新分子实体，用于治疗溃疡性脂性渐进性坏死（uNL），该疾病溃疡发生率高达30% [96] - PCS499的2A期试验中，1.8克/天的剂量比PTX最大耐受剂量高50%，耐受性良好，无严重不良事件[99] PCS3117药物授权与研究情况 - 2021年6月16日，公司与Ocuphire Pharma公司达成许可协议，获得PCS3117全球（除新加坡、中国等地区）研发和商业化许可[104] - 2012年8月PCS3117探索性1期临床试验完成，50mg剂量口服生物利用度为56%，血浆半衰期为14小时[107] - 2016年6月PCS3117的1B期临床试验最终结果显示，12名患者病情稳定长达276天，3名患者肿瘤负担减轻，最大耐受剂量为700mg[108] - 2016年3月PCS3117针对复发或难治性胰腺癌的2A期多中心临床试验启动，共50名患者，最终数据显示31%患者无进展生存期达2个月以上，12%患者病情稳定超4个月[109] - 2017年11月PCS3117联合ABRAXANE用于新诊断转移性胰腺癌患者的2A期试验启动，2019年2月达到40名可评估患者目标，总缓解率为23%，中位无进展生存期约5.6个月[110] PCS11T药物授权与市场前景 - 2020年5月24日公司从Aposense获得PCS11T的许可，用于开发和商业化下一代伊立替康抗癌药物[114] - 已上市伊立替康产品年销售额峰值约11亿美元，但治疗窗窄且有FDA黑框警告，PCS11T有望克服其局限性[115] 公司费用情况 - 2022年第三季度研发费用为313.6838万美元，2021年同期为172.2364万美元，增长141.4474万美元；前九个月研发费用为831.9907万美元，2021年同期为480.6845万美元，增长351.3062万美元[119] - 2022年第三季度一般及行政费用为292.028万美元，2021年同期为133.8113万美元，增长158.2167万美元；前九个月一般及行政费用为613.7674万美元，2021年同期为339.1105万美元，增长274.6569万美元[119] - 公司预计未来研发和一般及行政费用将继续增加[125][130] 公司预付费用情况 - 2022年9月30日公司为三项当前临床试验向合同研究组织预付费用120万美元[127] - 2022年9月30日，公司预付费用和其他余额主要包括向CRO的120万美元预付款，较2021年12月31日减少10万美元[136] 公司其他收入与所得税情况 - 2022年和2021年第三季度其他收入净额分别约为3.7万美元和1800美元，2022年和2021年前九个月分别约为4.6万美元和17.2万美元[131] - 2022年前九个月未确认所得税收益，2021年第三季度和前九个月分别确认所得税收益12.2442万美元和34.8859万美元[132] 公司现金流量情况 - 2022年和2021年前九个月经营活动净现金使用量分别为710.7758万美元和599.0321万美元[134][135] - 2022年前九个月融资活动净现金使用量为33.5247万美元，2021年为提供966.7285万美元[134] 公司财务状况 - 2022年9月30日，公司现金及现金等价物为910万美元[140] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损约5120万美元，2022年前九个月净亏损约1440万美元，其中700万美元为非现金费用[142] 公司租约与资产负债表情况 - 2022年10月3日，公司续签办公室租约，自2021年12月31日财年以来，合同义务无其他重大变化[145] - 2022年9月30日，公司无资产负债表外安排[146]