公司业务合作与许可协议 - 2022年12月公司与默克KGaA达成独家全球许可协议，M9241作为PDS01ADC加入公司管线，在NCI主导的2期临床试验中，PDS0101和PDS01ADC与一种研究性双功能ICI联合使用，中位总生存期约为20个月，而ICI耐药的HPV阳性癌症患者使用ICI治疗的历史中位生存期为3 - 4个月，ICI耐药的头颈癌患者使用全身治疗的最佳报告中位生存期为8.2个月[85] 公司与监管机构沟通进展 - 2023年2月公司宣布与FDA就PDS0101和PDS01ADC与FDA批准的免疫检查点抑制剂三联疗法治疗复发性/转移性、ICI耐药的HPV 16型阳性头颈癌的B类会议成功完成，并确认了潜在注册试验临床方案的必要内容[86] 公司临床研究数据展示 - 2023年6月公司在2023年美国临床肿瘤学会上展示摘要，介绍PDS0101和帕博利珠单抗在HPV16阳性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）中对未使用过免疫检查点抑制剂（ICI）队列的安全性和有效性，该摘要被选为头颈癌讨论环节专家小组评审的特色海报之一，展示了34名患者的数据[87][102] - 2023年9月公司在第9届欧洲流感科学工作组（ESWI）会议上展示了研究性通用流感疫苗PDS0202的数据，该数据显示其对多种流感毒株具有广泛中和作用，并能保护未接触过流感的动物免受大流行H1N1流感病毒致死剂量的感染[88] - 2023年10月公司在多个会议上展示多项数据，包括PDS0101与标准治疗（SOC）放化疗联合使用与人类乳头瘤病毒循环无细胞DNA（ctHPV - DNA）快速下降相关的数据、VERSATILE - 002 2期临床试验的更新中期数据、PDS01ADC与当前SOC化疗多西他赛联合治疗转移性去势敏感性和去势抵抗性前列腺癌的首次人体1/2期临床试验的中期安全性和免疫反应数据、VERSATILE - 002 2期临床试验部分患者初步分析的免疫反应数据[89][90][91][92] - 2023年11月公司宣布NCI主导的2期三联疗法研究的更新中期生存数据，并在癌症免疫治疗学会第38届年会上展示了NCI主导试验中包括PDS0101、PDS01ADC和HDAC抑制剂在ICI耐药的HPV - 16阳性癌症中的临床前数据[93] VERSATILE - 002临床试验进展 - VERSATILE - 002 2期临床试验于2020年11月开始，评估PDS0101与默克的抗PD - 1疗法KEYTRUDA®联合用于复发性/转移性头颈癌一线治疗的疗效和安全性，未使用过ICI和ICI耐药组的第2阶段入组已完成，主要终点是治疗开始后六个月的客观缓解率（ORR）[94][95] - 2022年2月公司在未使用过ICI组的前17名患者中实现至少4个或更多客观缓解的初步疗效里程碑，允许该组全面入组，并公布了前18名患者的详细初步安全性数据，显示该组合耐受性良好，无增强或显著毒性证据，ICI耐药组第1阶段入组完成，等待足够随访以进行无效性分析[96] - 2023年5月公司完成未使用过ICI组的入组，第三季度向FDA提交修订后的IND，10月收到FDA对修订后IND的反馈，同月从潜在商业合作伙伴处获得3期临床方案的见解，临床和医学团队正在评估反馈，计划于2024年第一季度启动3期试验VERSATILE - 003[101] VERSATILE - 002试验数据展示 - 2022年6月公司在ASCO年会上展示VERSATILE - 002试验的额外初步疗效和安全性数据，摘要提供了19名患者的初步安全性数据和17名患者的疗效数据，同月PDS0101与帕博利珠单抗联合疗法获得美国FDA的快速通道指定[98] 临床治疗效果数据 - 24个月总生存率为74%，已获批ICI的24个月生存率低于30%[108] - 12个月总生存率为87.1%，已获批ICI单独使用的结果为36 - 50%[104] - 疾病控制率为70.6%（24/34）[104] - 确认和未确认的客观缓解率为41.2%（14/34患者）[104] - 中位无进展生存期为10.4个月（95% CI 4.2, 15.3），已获批ICI单药治疗类似PD - L1水平患者的中位PFS为2 - 3个月[104] - 8.3%（4/48）的患者出现3级治疗相关不良事件（TRAE），未观察到4级或更高级别的TRAE[104] - 60%（31/52）的患者出现肿瘤缩小[108] - 确认的总缓解率（ORR）为27%（14/52）[108] - 13%（8/62）的患者经历3级治疗相关不良事件（TRAE），0%（0/62）经历4级或5级TRAE[108] - 75%的免疫检查点抑制剂（ICI）初治患者在36个月时仍存活，类似患者已公布的中位总生存期（OS）为7 - 11个月[116] 公司财务亏损情况 - 2023年前九个月净亏损3200万美元，2022年同期为2170万美元，截至2023年9月30日累计亏损1.336亿美元[134] 公司现金及等价物情况 - 截至2023年9月30日，公司有5430万美元现金及现金等价物[135] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为5430万美元[156] 公司收入预期 - 公司尚未从商业产品销售中获得收入，预计近期也不会产生此类收入，未来可能从研发付款、许可费等获得收入[136] 公司研发费用预期 - 公司预计未来几年研发费用将显著增加，以推进各平台进入临床试验、寻求监管批准和准备商业发布[138] 产品IND申请计划 - PDS0103预计在2024年上半年提交IND申请，但实际提交日期可能受PDS0101资源分配影响[121] 前列腺癌临床试验数据 - PDS01ADC与多西他赛联用治疗前列腺癌的一期/二期临床试验中，所有测试剂量下患者PSA水平均下降，61%的患者PSA水平至少下降60%[126] 通用流感疫苗临床前数据展示 - 2022年1月公司展示通用流感项目临床前数据，显示Infectimune技术可产生广泛保护性抗流感免疫反应[128] - 2022年7月展示PDS0202通用流感疫苗临床前数据，公司正在评估其临床开发和资金的下一步计划[130] - 2023年2月Infectimune疫苗研究成果在《Viruses》杂志发表，显示对病毒致命攻击有完全保护作用及增强CD4 T细胞反应[131] - 2023年9月展示PDS0202通用流感疫苗数据，显示对多种流感病毒有主动中和作用及保护效果[132] 公司费用及亏损增幅情况 - 2023年第三季度研发费用从440万美元增至640万美元，增幅48%；一般及行政费用从290万美元增至410万美元，增幅39%；总运营费用从727.9万美元增至1052万美元，增幅45%；净亏损从742.4万美元增至1084.9万美元，增幅46%[141] - 2023年前三季度研发费用从1330万美元增至2030万美元，增幅53%；一般及行政费用从960万美元增至1230万美元，增幅29%；总运营费用从2285.1万美元增至3263.8万美元，增幅43%；净亏损从2171.7万美元增至3204.4万美元，增幅48%[144] 公司所得税收益情况 - 2023年前三季度所得税收益从120万美元增至140万美元，增幅17%[144] 公司税收证书转让收益 - 2022年4月，公司通过参与新泽西州技术企业税收证书转让净运营亏损计划获得约120万美元[148] - 2023年4月，公司通过参与新泽西州技术企业税收证书转让净运营亏损计划获得约140万美元[155] 公司股票发售情况 - 2022年8月，公司向美国证券交易委员会提交了一份总额达1.5亿美元的暂搁注册声明，其中5000万美元用于根据销售协议发售普通股[149] - 2022年，公司根据销售协议出售1238491股普通股，净价值990万美元；2023年第三季度和前三季度分别出售139575股和736037股，净价值分别为80万美元和570万美元[150] 公司贷款情况 - 2022年8月，公司与Horizon Technology Finance Corporation签订贷款和担保协议，获得四笔分别为750万美元、1000万美元、375万美元和375万美元的定期贷款，另外两笔各500万美元的贷款选项已过期[151] 公司现金流量情况 - 2023年前三季度经营活动净现金使用量从1820万美元增至2520万美元，融资活动提供的净现金从2458.1万美元降至561万美元[160] - 2023年前9个月融资活动提供的净现金为560万美元，源于销售协议下普通股的出售；2022年前9个月为2460万美元，主要源于风险贷款[162] 公司持续经营情况 - 公司尚未产生产品收入，预计可预见未来将持续亏损且亏损会增加，需大量额外资金维持运营[163] - 公司认为至少在未经审计的简明合并财务报表发布之日起12个月内，其持续经营能力存在重大疑问[164] 公司报告身份情况 - 公司作为较小报告公司，若非关联方公众流通股超过2.5亿美元且年收入超过1亿美元，或非关联方公众流通股超过7亿美元，将不再是较小报告公司[171] 公司现金等价物及债务情况 - 截至2023年9月30日，公司现金等价物包括银行存款和货币市场账户，债务为可变利率工具，预计利率突然变化不会对经营成果或现金流产生重大影响[172] 公司通胀影响情况 - 公司认为2023年第三季度通胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[173] 公司采购承诺情况 - 公司没有重大不可撤销的采购承诺，一般按可取消的采购订单方式签约[167] 公司关键会计政策情况 - 2023年前9个月公司关键会计政策和估计与2022年年报相比无重大变化[169] 公司表外安排情况 - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则定义的表外安排[170] 公司运营资本需求情况 - 公司运营资本需求预测基于可能不正确的假设，未来资金需求取决于多项因素[165]