财务数据关键指标变化 - 2021年第一季度商品销售收入450万美元，较2020年同期减少50万美元，降幅10%[137] - 2021年第一季度许可和研发服务收入680万美元，较2020年同期减少980万美元，降幅59%[138] - 2021年第一季度商品销售成本480万美元，较2020年同期增加140万美元，增幅41%[139] - 2021年3月31日，公司现金及现金等价物1980万美元，短期银行存款5060万美元[144] - 2021年第一季度，公司通过ATM计划出售1867552股普通股，筹集约880万美元；公开发行8749999股普通股，每股购买价4.60美元，筹集约4020万美元[145] - 截至2021年3月31日，公司有5790万美元的2021年票据未偿还，到期日为2021年11月15日[146] - 2021年第一季度，经营活动净现金使用量为980万美元，投资活动净现金使用量为3070万美元，融资活动净现金流入为4210万美元[147] - 2020年第一季度，经营活动净现金使用量为710万美元，投资活动净现金使用量为3500万美元，融资活动净现金流入为3860万美元[148] - 根据2021年票据契约条款，公司需维持至少750万美元的最低现金余额[149] - 公司预计未来24个月的重大现金需求包括临床试验成本、员工工资等多项费用，目前资金足以满足至少12个月的资本需求[150] - 公司通过ATM计划还有权额外出售普通股筹集1620万美元资本[151] - 2020年公司向巴西卫生部销售产品获800万美元收入[124] - 2021年2月18日公司完成普通股公开发行，筹集约4020万美元，发行价每股4.60美元[69] - 2021年5月13日公司与Chiesi签署协议，Chiesi将在二季度末前支付1000万美元里程碑款项，公司减少Chiesi协议中2500万美元长期监管里程碑付款[66] - 2021年5月公司与Chiesi修订协议，Chiesi支付1000万美元里程碑付款，公司减少2500万美元长期监管里程碑付款[118] PRX - 102业务线数据关键指标变化 - PRX - 102用于治疗法布里病，全球法布里病市场预计2021年约为19亿美元，预计以约9.5%的复合年增长率持续增长[82] - 法布里病在每40000至60000名男性中就有一人患病[82] - 2020年5月27日公司向FDA提交PRX - 102生物制品许可申请（BLA），获优先审评指定，2021年4月28日收到FDA的完整回应函（CRL）[83] - CRL未对PRX - 102提交数据中的安全性或有效性表示担忧，但要求检查公司位于以色列的制造工厂[85][86] - 2017年12月欧盟委员会授予PRX - 102治疗法布里病的孤儿药指定，若获批，预计在欧盟享有10年市场独占权[88] - 2021年2月23日公司与Chiesi宣布PRX - 102治疗法布里病的III期BRIGHT临床试验取得积极顶线结果[68] - 2018年1月，FDA授予PRX - 102快速通道指定[89] - PRX - 102治疗法布里病的III期临床项目包括BALANCE、BRIDGE和BRIGHT三项研究，均已完成患者招募[90] - BALANCE研究招募78名患者，按2:1比例随机分配接受1mg/kg的PRX - 102或1mg/kg的阿加糖酶β治疗，约40%为女性患者[93] - BRIDGE研究中，22名患者从阿加糖酶α转为PRX - 102治疗，20人完成12个月治疗，18人转入长期扩展研究，患者平均年化eGFR斜率从 - 5.90 mL/min/1.73m²/年改善至 - 1.19 mL/min/1.73m²/年，2名患者（9.1%）因超敏反应退出治疗，20名完成研究患者中4人（20%）产生持续抗药抗体[96][97][98][99] - BRIGHT研究招募30名患者，29人完成12个月研究，血浆lyso - Gb3浓度从基线19.36 nM到第52周变为22.23 nM，平均变化3.01 nM，eGFR值平均变化 - 1.27 mL/min/1.73m²，约75%患者疼痛严重程度改善或无变化[101][103][105][106] - 2015年完成PRX - 102的I/II期临床试验，16名患者完成试验，多数转入60个月扩展研究并接受1mg/kg药物治疗，14名有活检患者中11人（78.6%）肾脏PTC中Gb3包涵体平均数量较基线减少≥50%[110][111] - I/II期临床试验长期开放标签扩展试验24个月数据显示，11名患者lyso - Gb3水平较基线下降约90%，肾功能稳定，疾病严重程度改善超40%[113] - I/II期临床试验中，16名患者治疗前12个月仅3人（少于19%）形成抗药抗体，其中2人（少于13%）有中和抗体，12个月治疗后抗体均转阴[114] - 2020年2月，公司与Chiesi宣布与FDA就PRX - 102的初始儿科研究计划达成协议[91] - 公司与Chiesi达成PRX - 102独家全球许可和供应协议，已获5000万美元预付款，有权获最高4500万美元开发成本报销、超10亿美元潜在里程碑付款，以及15% - 35%（美国以外）和15% - 40%（美国）的分级特许权使用费，且已收到全部应得开发成本[115] - 公司与Chiesi签订美国以外协议，Chiesi支付2500万美元预付款，公司最多获2500万美元开发成本和3.2亿美元里程碑付款，Chiesi按净销售额15% - 35%支付货款[116] - 公司与Chiesi签订美国协议，获2500万美元预付款，最多获2000万美元开发成本和7.6亿美元里程碑付款，Chiesi按净销售额15% - 40%支付货款[117] PRX - 110业务线数据关键指标变化 - 2021年2月11日公司与SarcoMed就PRX - 110签订全球独家许可协议[70] 公司平台相关信息 - 公司的ProCellEx平台是首个且唯一获FDA批准的基于植物细胞表达生产蛋白质的平台[77] 痛风市场信息 - 美国约920万成年人患痛风，约2%为慢性难治性患者[128][129] 公司专利情况 - 截至2021年3月31日，公司拥有超90项专利和超35项待批专利申请[131] 公司费用成本及汇率影响 - 公司约52%的费用和资本支出以美元发生，约43%的成本以新谢克尔（NIS）发生[154][155] - 新谢克尔升值1%对公司税前亏损的影响小于1%，2021年第一季度美元兑新谢克尔平均汇率为3.268，期末汇率为3.334 [155] 公司投资活动目标 - 公司投资活动主要目标是在不增加风险的情况下，保存本金并最大化利息收入，未来利息收益可能因金融市场变化而下降[156]