财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度商品销售收入为450万美元，2020年同期为500万美元；2021年第一季度总收入为680万美元，2020年同期为1660万美元 [18] - 2021年第一季度许可协议收入较2020年同期成本商品销售增加140万美元，增幅41%，从340万美元增至480万美元 [19] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用为310万美元，2020年同期为320万美元 [20] - 2021年第一季度财务净支出为180万美元，2020年同期为300万美元，主要因未偿还可转换票据相关费用减少130万美元 [21] - 2021年第一季度通过ATM计划出售普通股获得880万美元，通过公开发行股票获得4020万美元；2021年第一季度净亏损550万美元，每股基本和摊薄亏损0.14美元，2020年同期净收益170万美元，每股基本和摊薄收益0.10美元 [22] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和短期银行存款约为7040万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - PRX - 102方面，公司与Chiesi收到FDA关于PRX - 102治疗成人法布里病的完整回复信，FDA要求检查以色列制造工厂和欧洲第三方灌装工厂，因疫情旅行限制未完成检查；公司计划7月底前请求与FDA举行A类会议，约30天后举行，以解决相关问题 [8][10] - PRX - 102的3期BRIGHT研究公布积极顶线结果，每四周静脉输注2毫克/千克PRX - 102在治疗患者中耐受性良好，成年法布里病患者临床症状稳定 [12][13] - PRX - 102的3期BALANCE试验预计未来几周获得完整中期结果，该试验是一项为期24个月的双盲头对头试验，评估每两周1毫克/千克pegunigalsidase alfa对肾功能下降的法布里病患者与Fabrazyme的安全性和有效性；若结果良好，有望2023年上半年在欧洲商业推出 [14] - 公司2月与SarcoMed USA达成独家合作协议，在全球开发和商业化alidornase alfa（PRX - 110），用于治疗人类呼吸道疾病 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将与FDA密切合作，解决PRX - 102相关问题，推动其商业化进程；继续推进早期管线项目，为公司长期成功做准备 [24] - Fabrazyme近期转为全面批准，这一情况需在PRX - 102潜在重新提交加速批准申请时加以考虑，具体影响将在与FDA的A类会议中讨论 [10][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对收到FDA完整回复信感到失望，但FDA未对PRX - 102的安全性和有效性提出担忧，公司有信心解决问题，认为PRX - 102能为法布里病患者带来重要价值 [6][11] - 公司对财务状况有信心，认为有能力为今年的发展计划提供资金 [16] 其他重要信息 - 公司提醒财报发布和电话会议包含前瞻性声明，实际结果可能与声明存在重大差异，相关风险因素在免责声明和公司向美国证券交易委员会提交的文件中有描述 [4] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 若FDA按时进行现场检查，PRX - 102是否会获批 - 完整回复信涉及以色列药物细胞工厂、欧洲灌装工厂以及Fabrazyme在美国获得全面批准等问题，这些都需与FDA讨论，将在A类会议中明确后续方向 [27] 问题2: FDA是否有因无法按时进行现场审查而放弃现场检查的情况 - 有可能进行虚拟检查或记录审查检查，但最终由FDA决定，公司会向FDA提出这些替代方案，希望达成共识 [28] 问题3: 假设1类重新提交，预计FDA何时对公司和第三方工厂进行现场检查 - 公司无法控制FDA的时间表，按规定有90天时间请求A类会议，请求获批后30天内举行会议；若A类会议在7月举行，后续将根据会议讨论结果决定重新提交的路径，希望FDA能尽早进行检查 [31] 问题4: Fabrazyme转为全面批准对PRX - 102除了审查流程延迟外还有什么影响 - 这是公司计划与FDA讨论的内容，收到完整回复信导致审查延迟，重新提交后的审查流程为6个月，重新提交时间取决于A类会议的讨论和决定 [32] 问题5: Chiesi对完整回复信的反应以及FDA现场检查延迟对商业化活动的影响 - Chiesi对完整回复信感到失望，但非常信任PRX - 102产品及其潜力；双方正密切合作准备A类会议和欧盟提交，欧盟提交的时间表不变 [33] 问题6: A类会议和检查是否相互独立，是否必须在检查前举行A类会议 - 两者相互独立，A类会议有其监管时间表，从收到完整回复信起有90天时间请求，请求获批后30天内举行；检查由FDA决定 [38] 问题7: 法国工厂的问题是否主要是检查，其他是小问题 - 公司不评论具体情况，正与质量和监管顾问合作，解决与FDA的相关问题 [40] 问题8: BRIGHT、BALANCE或BRIDGE研究的数据是否会用于向FDA重新提交申请 - Chiesi和Protalix正在准备数据，一年前提交的DLA基于1/2期和其他研究的安全数据，而非疗效数据；预计不会合并各方数据，双方正认真紧密合作更新A类会议的简报 [41] 问题9: 是否预计巴勒斯坦对以色列的攻击会导致FDA相关延迟 - 公司认为不会，希望局势能尽快平静，生活恢复正常 [46]