法布里病市场规模 - 法布里病全球市场预计在2021年和2022年分别约为19亿美元和21亿美元，2020 - 2027年复合年增长率约为10%[80] 法布里病患病率 - 法布里病每40,000至60,000名男性中就有一人患病[80] PRX - 102申报相关时间节点 - 2022年2月7日，PRX - 102的MAA提交给EMA并获验证[80] - 2020年5月27日提交PRX - 102的初始BLA[82] - 2021年4月28日，公司与Chiesi收到FDA关于BLA的CRL[83] - 2021年9月9日，公司和Chiesi与FDA举行A类（审查结束）会议讨论BLA重新提交要求[84] - 2022年2月24日，公司与Chiesi宣布PRX - 102的MAA提交给EMA并获验证[69] PRX - 102临床试验相关时间节点 - 2021年6月发布PRX - 102的BALANCE III期临床试验12个月中期数据分析[81] - 2021年10月BALANCE研究的最后一名患者接受了最终剂量[71] - 2022年3月18日，公司与Chiesi宣布PRX - 102治疗法布里病的III期BRIGHT临床试验最终结果[68] PRX - 102资质认定 - PRX - 102在2017年12月获欧盟委员会孤儿药认定，获批上市后有望获10年市场独占期[86] - 2018年1月，FDA授予PRX - 102快速通道资格[85][87] PRX - 102临床项目情况 - PRX - 102治疗法布里病的III期临床项目包括三项研究，BRIDGE和BRIGHT研究已完成，BALANCE研究最后一名患者于2021年10月完成给药[89] BALANCE研究患者分配情况 - BALANCE研究共入组78名患者，按2:1随机分配至PRX - 102组（52人）和阿加糖酶β组（25人），约40%入组患者为女性[94] BALANCE研究主要终点结果 - BALANCE研究ITT分析集显示，PRX - 102组eGFR斜率中位数为 - 2.514 mL/min/1.73 m²/年，阿加糖酶β组为 - 2.155 mL/min/1.73 m²/年，研究达到主要终点，PRX - 102非劣于阿加糖酶β[97] BALANCE研究不良事件情况 - BALANCE研究中，PRX - 102组90.4%患者至少发生一次不良事件，阿加糖酶β组为96.0%；PRX - 102组40.4%患者发生治疗相关不良事件，阿加糖酶β组为44.0%[99][100] BRIDGE研究eGFR斜率变化 - BRIDGE研究中，患者从阿加糖酶α换用PRX - 102后，整体患者平均年化eGFR斜率从 - 5.90 mL/min/1.73m²/年改善至 - 1.19 mL/min/1.73m²/年[108] BRIDGE研究退出治疗及不良事件情况 - BRIDGE研究中，22名患者中2名（9.1%）因超敏反应退出治疗，最常见的中度治疗新发不良事件为鼻咽炎、头痛和呼吸困难[109] BRIDGE研究抗体产生情况 - BRIDGE研究中，20名完成研究的患者中4名（20%）产生持续抗药抗体，其中2名有中和活性[110] BRIDGE研究血浆lyso - Gb3水平变化 - BRIDGE研究中，男性患者血浆lyso - Gb3水平持续降低19.55 nM（32.35%），女性降低4.57 nM（29.81%）[111] PRX - 102合作协议收益情况 - 公司与Chiesi签订PRX - 102全球许可和供应协议，已获5000万美元预付款，可获最高4500万美元开发成本报销、超10亿美元潜在里程碑付款，以及15% - 35%（美国以外）和15% - 40%（美国）分级特许权使用费[127] BRIGHT研究患者招募及方案情况 - BRIGHT研究共招募30名成年患者，29人完成一年研究，28人全程接受每4周2mg/kg方案，1人在第11次输注时改为每2周1mg/kg [113][115] BRIGHT研究不良事件情况 - 183例治疗突发不良事件（TEAE）中33例（9名患者，占30.0%）与治疗相关，均为轻度或中度，多数在研究结束时缓解，27例输注相关反应（IRR）发生在5名（16.7%）男性患者中[117] BRIGHT研究相关指标变化 - 研究期间血浆lyso - Gb3浓度稳定，从基线19.36 nM ±3.35到第52周为22.23 ±3.60 nM，平均变化为3.01 nM (0.94)；平均绝对eGFR值稳定，基线变化为 - 1.27 mL/min/1.73 m² (1.39)；研究结束时总体人群平均eGFR斜率为 - 2.92 (1.05) mL/min/1.73m²/年[118] 相I/II研究患者情况 - 相I/II研究中16名患者完成试验，11名患者24个月数据显示Lyso - Gb3水平下降约90%，肾功能稳定，疾病严重程度改善超40% [122][125] 戈谢病市场规模 - 2021年和2022年全球戈谢病市场预计分别约为15亿美元和16亿美元，2020 - 2027年复合年增长率约为8.6% [133] Elelyso授权及销售情况 - 公司将Elelyso全球（巴西除外）权利授权给辉瑞，辉瑞保留100%收入并报销100%直接成本，公司为辉瑞生产原料药[134] - 公司通过与Fiocruz协议在巴西拥有Elelyso分销权，2020年向巴西卫生部销售BioManguinhos alfataliglicerase创收800万美元[136] 与Chiesi协议修订情况 - 2021年5月公司与Chiesi修订协议，Chiesi在2021年第二季度末前支付1000万美元，公司减少Chiesi EX - US协议中2500万美元长期监管里程碑付款[130] 相I/II研究抗体情况 - 相I/II研究中16名患者治疗前12个月不到19%形成ADA，不到13%有中和抗体，12个月治疗后均转阴，对药物安全性、有效性和生物标志物降低无影响[126] 公司专利情况 - 截至2022年3月31日，公司持有欧洲、美国、以色列及全球其他国家超80项专利，还有超30项专利申请待决[141] 2022年第一季度商品销售收入变化 - 2022年第一季度商品销售收入为900万美元，较2021年同期的450万美元增加450万美元，增幅100%[152] 2022年第一季度许可和研发服务收入情况 - 2022年第一季度许可和研发服务收入为710万美元，2021年同期为680万美元[153] 2022年第一季度商品销售成本变化 - 2022年第一季度商品销售成本为600万美元，较2021年同期的480万美元增加120万美元，增幅25%[154] 2022年第一季度研发费用变化 - 2022年第一季度研发费用为880万美元，较2021年同期的710万美元增加170万美元，增幅24%[155] 2022年第一季度销售、一般和行政费用变化 - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为320万美元，较2021年同期的310万美元增加10万美元，增幅3%[157] 2022年第一季度净财务费用情况 - 2022年第一季度净财务费用为40万美元，2021年同期为180万美元[158] 截至2022年3月31日公司现金及等价物情况 - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物和短期银行存款为3290万美元[159] 2021年公司筹资情况 - 2021年公司通过ATM计划出售普通股筹集约880万美元，通过公开发行普通股筹集约4020万美元[160] 2022年第一季度现金使用量情况 - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为580万美元，投资活动净现金使用量为1630万美元[164] 2021年第一季度经营活动净现金使用量情况 - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为980万美元[165] 2021年第一季度净亏损情况 - 2021年第一季度净亏损550万美元，受合同负债减少370万美元、应收账款和其他资产增加230万美元、存货增加80万美元等因素影响，部分被应付账款和应计项目增加60万美元、债务发行成本和债务折扣摊销90万美元、股份支付80万美元抵消[165] 2021年第一季度投资活动净现金使用量情况 - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为3070万美元，主要是银行存款增加[165] 2021年第一季度融资活动净现金情况 - 2021年第一季度融资活动提供净现金4210万美元，来自ATM计划下普通股销售和公开发行普通股，扣除本票付款[165] 公司未来现金需求及满足情况 - 公司预计未来24个月现金需求包括临床前和临床试验成本、员工工资等，认为现金及现金等价物和短期银行存款至少能满足12个月资本需求[166] 公司新ATM计划情况 - 公司于2021年7月2日签订销售协议，新ATM计划下可出售累计发行价最高达2000万美元的股票[167] 公司费用和资本支出货币情况 - 公司约65%的费用和资本支出以美元发生[170] 公司成本货币及汇率影响情况 - 公司约31%的成本以新谢克尔发生，新谢克尔升值1%对税前亏损影响小于1%[171] - 2022年3月31日美元兑新谢克尔平均汇率为3.197，期末汇率为3.176；2021年3月31日平均汇率为3.268，期末汇率为3.334；2021年12月31日平均汇率为3.230，期末汇率为3.110[171] 公司市场风险情况 - 公司市场风险仅限于现金及现金等价物，未使用衍生金融工具限制利率风险敞口[172]