财务数据和关键指标变化 - 2022年第一季度商品销售收入为900万美元，较2021年同期的450万美元增加450万美元，增幅100% [13] - 2022年第一季度许可和研发服务收入为710万美元，2021年同期为680万美元 [13] - 2022年第一季度商品销售成本为600万美元，较2021年同期的480万美元增加120万美元，增幅25% [14] - 2022年第一季度研发费用为880万美元，较2021年同期的710万美元增加170万美元，增幅24% [15] - 2022年第一季度销售、一般和行政费用为320万美元，较2021年同期的310万美元增加10万美元，增幅3% [16] - 2022年第一季度净财务费用为40万美元，较2021年同期的180万美元减少140万美元，降幅78% [16] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和短期银行存款约为3290万美元，2021年12月31日为3900万美元 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 - 商品销售业务在2022年第一季度收入增长显著，主要因销售增加导致成本也有所上升 [13][14] - 许可和研发服务业务收入在2022年第一季度略有增长 [13] 各个市场数据和关键指标变化 - Fabry病市场规模达20亿美元，公司认为PRX - 102有潜力满足该市场患者的重大未满足需求 [7] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2022年下半年向FDA重新提交生物制品许可申请（BLA），BLA文件将包含三项III期临床试验和一项I/II期临床试验的积极结果 [8] - 公司与Chiesi于2022年2月7日向欧洲药品管理局（EMA）提交了PRX - 102的上市许可协议（MAA），且已获EMA验证 [10] - 公司策略是继续投资新产品候选药物，目标是成为全球商业一流的生物制药公司 [11] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前财务状况能提供足够资金支持到2023年第三季度，以支持BLA重新提交、潜在获批及早期管线的持续开发 [11][17] - 公司对将PRX - 102推向市场的机会感到兴奋，期待为法布里病成年患者提供重要的潜在治疗选择 [19][20] 问答环节所有提问和回答 问题1: EMA提交即将迎来时钟停止，EMA是否在时钟停止前给出可能询问的事项提示 - 公司表示正在等待EMA的反馈 [23] 问题2: 英国脱欧后，进入英国市场的流程以及是否还依赖EMA批准 - 公司称需核实后准确回复 [24] 问题3: BALANCE试验完成后，FDA提交还有哪些特别重要的事项 - 公司表示正在分析和完善BALANCE试验的相关内容，全面审查四项临床试验，关注安全数据，以加强数据的完整性 [27] 问题4: 解释净亏损和运营现金流差异的原因 - 公司称净亏损包含折旧和股份支付等非现金项目，并非一对一转化为现金状况，过去两年多季度净烧钱率约为600万美元 [29]