财务数据关键指标变化 - 公司2022年第一季度净亏损6870万美元，截至2022年3月31日累计亏损3.853亿美元[78] - 2022年第一季度研发费用为5265.2万美元，2021年同期为1792.9万美元，其中精神病学、癫痫、运动障碍等领域费用均有增长[88] - 2022年第一季度研发费用为5265.2万美元，较2021年同期的1792.9万美元增加3472.3万美元[96][97] - 2022年第一季度一般及行政费用为1619.7万美元，较2021年同期的949万美元增加670.7万美元[96] - 2022年第一季度净亏损为6871.7万美元，较2021年同期的2737.3万美元增加4134.4万美元[96] - 截至2022年3月31日，公司自成立以来通过出售和发行股权证券筹集了5.178亿美元现金[101] - 2022年第一季度，公司根据销售协议发行并出售70410股股票，获得净收益140万美元[102] - 2022年第一季度，经营活动使用的净现金为5410.9万美元，主要由于净亏损6870万美元，部分被850万美元非现金费用和610万美元经营资产和负债变化所抵消[106] - 2022年第一季度，投资活动使用的净现金为860万美元，主要与购买有价证券有关[108] - 2022年第一季度，融资活动提供的净现金为120万美元，包括140万美元的股权发售净收益和30万美元的股票期权行使净收益[109] 资金状况与运营支撑 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.225亿美元，预计可支撑运营至2023年第三季度[82] - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.225亿美元[101] - 基于当前运营计划，公司现有现金、现金等价物和有价证券预计可支持运营费用和资本支出至2023年第三季度[113] 业务项目进展 - 公司预计2022年推出两个额外的临床开发项目，并获得多个临床阶段项目的顶线数据[72] - 公司最先进的临床候选药物PRAX - 114多项研究顶线结果预计在2022年公布，包括Aria研究（6月）、Acapella研究（第三季度）、PTSD治疗研究（下半年）[73] - 临床候选药物PRAX - 944治疗特发性震颤的Phase 2b Essential1研究顶线结果预计2022年下半年公布，还将在下半年启动治疗帕金森病的Phase 2试验[74] - 临床候选药物PRAX - 562预计2022年下半年启动治疗罕见儿科发育性和癫痫性脑病的Phase 2研究[75] - 临床前候选药物PRAX - 222的IND申请被FDA置于临床搁置，预计30天内收到详细原因[76] - 临床前候选药物PRAX - 628预计2022年第四季度启动Phase 1研究，2023年启动局灶性癫痫的Phase 2研究[76] - 公司计划在2023年宣布针对PCDH19的PRAX - 080和针对SYNGAP1的PRAX - 090的ASO候选药物[76] 财务风险与政策 - 公司若通过与第三方合作等方式筹集额外资金，可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[117] - 公司若无法在需要时通过股权或债务融资筹集资金，可能需延迟、限制或终止产品开发计划或未来商业化努力[118] - 公司编制合并财务报表需进行估计和假设，实际结果可能与估计不同[119] - 公司关键会计政策自2022年2月28日提交给美国证券交易委员会的10 - K表格年度报告以来无变化[120] - 除本季度报告10 - Q表格附注2披露外，近期发布的会计准则不会对公司合并财务报表产生重大影响[121] 市场风险 - 公司面临利率变动带来的市场风险，主要是利率敏感性风险[122] - 公司投资组合中的工具具有短期性和低风险特征，市场利率立即变动100个基点不会对投资组合公允价值、财务状况和经营成果产生重大影响[122]