公司业务概述 - 公司专注开发受癫痫遗传学启发的新疗法，针对神经元失衡相关疾病，有运动障碍、癫痫、精神病三个业务板块[6][14] - 公司基于四大支柱构建，即遗传学确定靶点、转化工具指导开发、以患者为导向的开发策略、严格高效的临床开发路径[16][17][18] 2022年业务进展 - 有六项2期或注册性研究的顶线结果，涉及多种疾病和药物[19][20] 精神疾病药物PRAX - 114 - 适用于重度抑郁症和创伤后应激障碍，能解决现有治疗低响应率、起效慢、安全性差等未满足需求[33][35][53] - 对突触外GABAA受体的增强作用是突触内的10.5倍，有更好的抗抑郁效果和耐受性[37][40] - 2a期研究显示能快速、显著且持久改善抑郁评分，2/3期Aria研究顶线数据预计2022年6月公布[44][45][46] 运动障碍药物 - PRAX - 944用于特发性震颤和帕金森病，2a期B部分顶线结果2022年5月公布，2b期Essential1研究顶线数据预计2022年下半年公布[62] - PRAX - 114用于特发性震颤，2期顶线数据预计2022年下半年公布[62] 癫痫药物 - 有多个在研药物，如PRAX - 562、PRAX - 222等，有不同的研发阶段和里程碑计划[87] - PRAX - 562是针对DEEs的一流NaV阻滞剂，有更好的选择性、治疗窗口和安全性[103] 市场规模 - 美国特发性震颤市场机会超40亿美元，患者约700万，总可寻址市场300万，总治疗市场150万[64][65][66][67] - 美国罕见癫痫市场2021年销售额7.42亿美元，预计2026年达15亿美元，患者超2.5万[96] - 美国常见癫痫市场机会超30亿美元，患者约350万，超100万患者有难治性癫痫[98][99][100][101]