公司财务状况 - 截至2023年9月30日，公司总资产为633,786千美元，较2022年12月31日的833,268千美元有所下降[19] - 截至2023年9月30日，公司股东权益为363,100千美元，较2022年12月31日的516,195千美元有所下降[19] - 截至2023年9月30日，累计亏损达6.422亿美元[32] - 截至2023年9月30日，现金、现金等价物和受限现金为5530万美元，年初为9898.2万美元[29] - 截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和可交易证券3.645亿美元，足以支持至少未来12个月的运营[32] - 截至2023年9月30日，可交易证券公允价值为3.11481亿美元，2022年12月31日为4.6825亿美元[45] - 截至2023年9月30日，可供出售债务证券未实现净收益为268.5万美元，前九个月为798.8万美元；2022年同期未实现净损失分别为349.3万美元和1568.7万美元[46] - 截至2023年9月30日，处于未实现损失状态的可供出售债务证券公允价值为3.04258亿美元，未实现损失为65.53万美元；2022年12月31日，公允价值为4.66513亿美元，未实现损失为145.43万美元[47] - 截至2023年9月30日，现金等价物和有价证券公允价值为3.42447亿美元；2022年12月31日，为5.27854亿美元[48][49] - 截至2023年9月30日，物业和设备净值为1.35534亿美元；2022年12月31日，为1.41685亿美元[53] - 截至2023年9月30日，特许权购买协议下估计的实际利率为5.2%[58] - 截至2023年9月30日，与HCR的未来特许权销售相关负债余额为105,846千美元，其中流动部分为52,750千美元，非流动部分为53,096千美元[59] - 截至2023年9月30日，公司应收账款净额为29,121千美元，合同资产为2,000千美元，递延收入为442千美元[66] - 截至2023年9月30日，公司与诺华基因疗法的Zolgensma特许权应收账款为2.75亿美元[72] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司对Abeona的非流动应收账款分别为450万和420万，同时分别计提了450万和420万的信用损失准备[74] - 截至2023年9月30日和2022年12月31日，公司因与AbbVie的成本分摊安排分别有1870万和620万应收款[81] - 截至2023年9月30日，公司有7300万未确认的股票薪酬费用，预计在2.5年内确认[84] - 截至2023年9月30日，2015年员工股票购买计划授权发行1426994股，其中1018364股可用于未来发行，前九个月发行103388股[89] - 2023年9月30日其他流动资产为2334.7万美元，较2022年12月31日的935.2万美元增加[93] - 2023年9月30日应计费用和其他流动负债为4565.6万美元，较2022年12月31日的4679.4万美元减少[94] - 截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券3.645亿美元，预计可满足至少未来12个月运营和资本支出需求[140] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损6.422亿美元[153] 公司营收与利润 - 2023年前三季度总营收为68,029千美元，低于2022年同期的81,379千美元[20] - 2023年前三季度净亏损为200,605千美元，小于2022年同期的220,386千美元[20] - 2023年第三季度总营收为28,914千美元，高于2022年同期的26,512千美元[20] - 2023年第三季度净亏损为61,868千美元，小于2022年同期的75,484千美元[20] - 2023年前三季度研发费用为176,585千美元，略低于2022年同期的179,948千美元[20] - 2023年前三季度投资收入为8,953千美元，高于2022年同期的3,357千美元[20] - 2023年前三季度利息费用为5,499千美元，远低于2022年同期的18,944千美元[20] - 2023年前九个月净亏损2.00605亿美元，2022年同期为2.20386亿美元[29] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为1.77647亿美元，2022年同期为1.68116亿美元[29] - 2023年前九个月投资活动提供净现金1.56969亿美元，2022年同期使用净现金3862.9万美元[29] - 2023年前九个月融资活动净现金使用量为2300.4万美元，2022年同期为1992万美元[29] - 2023年第三季度，公司因里程碑成就从uniQure获得190万欧元，确认投资收入220万美元，截至2023年9月30日，尚有3530万欧元（约3730万美元）里程碑付款未支付或实现[51] - 2023年第三季度许可和特许权收入为28,914千美元，前九个月为68,029千美元[65] - 2023年前九个月，公司从Zolgensma获得特许权收入63,454千美元[65][72] - 2023年第三季度和前九个月，公司股票薪酬费用分别为1021.9万和3192.9万，2022年同期分别为1024.5万和3138万[84] - 2023年前九个月，公司共授予169.9万股股票期权，行使17.125万股，产生130万收益和210万内在价值[86][87] - 2023年前九个月，受限股票单位授予102.9万股，归属17.9万股，归属时内在价值为380万[88] - 2022年9月30日止三个月和九个月与FOXKISER协议产生的费用分别为0和240万美元，2023年同期无相关费用[91] - 2023年和2022年9月30日止三个月和九个月公司净亏损，潜在稀释普通股等价物因反稀释作用未纳入加权平均稀释普通股计算，2023年末为1028.6万股，2022年末为841.7万股[92] - 2023年前三季度总营收为6802.9万美元，2022年同期为8137.9万美元，同比减少1335万美元[126] - 2023年前三季度运营总支出为2.72254亿美元，2022年同期为2.86484亿美元，同比减少1423万美元[126] - 2023年前三季度净亏损为2.00605亿美元，2022年同期为2.20386亿美元，亏损同比减少1978.1万美元[126] - 2023年第三季度许可和特许权使用费收入为2891.4万美元，2022年同期为2651.2万美元，同比增加240.2万美元[126][127] - 2023年第三季度Zolgensma特许权使用费收入为2840万美元，2022年同期为2520万美元，同比增加320万美元[127] - 其他收入（支出）包括许可利息收入、投资收入和利息支出，2023年前三季度投资收入为895.3万美元，2022年同期为335.7万美元，同比增加559.6万美元[121][122][123][126] - 研发费用方面，三个月内从2022年的6330万美元降至2023年的5820万美元，减少510万美元；九个月内从2022年的1.799亿美元降至2023年的1.766亿美元，减少340万美元[128][135] - 一般及行政费用三个月内从2022年的2090万美元增至2023年的2310万美元，增加220万美元；九个月内从2022年的6410万美元增至2023年的6940万美元，增加530万美元[130][137] - 投资收入三个月内从2022年的150万美元增至2023年的470万美元，增加320万美元；九个月内从2022年的340万美元增至2023年的900万美元，增加560万美元[131][138] - 利息费用三个月内从2022年的600万美元降至2023年的160万美元，减少430万美元；九个月内从2022年的1890万美元降至2023年的550万美元，减少1340万美元[132][139] - 许可和特许权使用费收入九个月内从2022年的8140万美元降至2023年的6800万美元，减少1340万美元，主要因Zolgensma特许权使用费收入减少1170万美元，且2023年前九个月Zolgensma销售额较2022年同期下降13% [133] - 收入成本九个月内从2022年的4180万美元降至2023年的2600万美元，减少1580万美元[134] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为1.776亿美元，较2022年增加950万美元；投资活动提供净现金1.56969亿美元；融资活动使用净现金2300.4万美元[144] 公司股权情况 - 截至2023年9月30日，公司普通股发行和流通股数为43,991股，较2022年12月31日的43,299股有所增加[19] - 2023年7月7日，公司向Redmile出售257,466股普通股，净收益490万美元[62] - 2023年9月1日，公司与BofA达成ATM计划，可出售最高1.5亿美元普通股，截至9月30日未出售[63] - 2023年1月起，2015年股权奖励计划新增1731940股授权发行，截至2023年9月30日，2015年和2014年计划共授权发行17357140股，其中2228020股可用于未来授予[83] - 2023年7月7日，公司向Redmile出售257,466股普通股，净收益490万美元[143] - 2023年7月7日，公司向Redmile出售257,466股普通股，净收益490万美元[167] 公司业务合作与协议 - 公司是临床阶段生物技术公司，拥有专有腺相关病毒基因递送平台，授权给其他公司使用[31] - 2020年12月，公司与HCR签订特许权使用费购买协议，HCR支付1.96亿美元购买公司Zolgensma特许权使用费权利，公司净得1.925亿美元并记录为负债[54][57] - 特许权使用费支付上限在2024年11月7日前为2.6亿美元，之后为3亿美元，若达到上限协议自动终止[55] - 公司有回购权，回购价格为3亿美元减去HCR已收到的特许权使用费总额，2024年11月7日前行使回购权有特殊规定[56] - 公司继续确认Zolgensma净销售特许权使用费收入，向HCR支付款项时减少负债[57] - 2022年3月公司与宾夕法尼亚大学达成协议，需支付总计2000万美元，截至2023年9月30日已记录应付款780万美元[60][61] - 公司与Abeona Therapeutics达成和解协议，Abeona将支付3000万美元，2021年已支付2000万，2022年支付500万，剩余500万将于2024年11月或特定交易完成时支付[73] - 2021年11月，公司与AbbVie达成合作许可协议，开发和商业化ABBV - RGX - 314，AbbVie支付3.7亿美元前期费用，并可能支付最高13.8亿美元的里程碑付款[75][78] - 截至2023年9月30日，公司许可协议中未实现里程碑潜在付款最高达15.5亿美元[65] 公司产品研发与试验 - ABBV - RGX - 314在ALTITUDE试验中，剂量水平2使非增殖性DR患者一年时疾病进展得到预防，降低89%发生视力威胁事件的风险[103] - RGX - 202的AFFINITY DUCHENNE试验中，剂量水平1的三名患者耐受性良好，两名患者有强大的微肌营养不良蛋白表达，预计2023年底升至剂量水平2[105] - RGX - 121的CAMPSIITE试验关键阶段的topline结果预计2024年第一季度公布，有望2024年提交BLA申请，2025年获罕见儿科疾病优先审评凭证[106] - 截至2023年9月30日，公司的NAV技术平台应用于一款商业化产品Zolgensma及多个许可产品的临床前和临床开发[109] - 近三年研发费用预计持续增加，2023年前三季度研发费用为1.76585亿美元，2022年同期为1.79948亿美元[118] 公司战略调整 - 2023年10月公司董事会批准战略管线优先级调整和企业重组，预计11月起裁员约15%，2023年第四季度产生约360万美元重组成本[97][98] - 2023年11月公司宣布战略管线优先级调整和企业重组，将为RGX - 111、RGX - 181和RGX - 381寻求战略替代方案[108] - 2023年11月，公司宣布战略管道优先级和重组计划，聚焦视网膜和神经肌肉疾病的商业机会[166] 公司其他情况 - 公司自成立以来累计亏损，实现持续盈利依赖产品候选药物的成功开发、获批和商业化[32] - 公司在2023年9月30日和2