公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司总资产为8.79442亿美元，较2020年12月31日的7.08164亿美元增长24.2%[19] - 2021年第一季度，公司总营收为1.8884亿美元，较2020年同期的1.7644亿美元增长7.0%[20] - 2021年第一季度，公司净亏损为5013.9万美元，较2020年同期的4003.8万美元扩大25.2%[20] - 2021年第一季度，公司经营活动净现金使用量为4113.1万美元，较2020年同期的3557.3万美元增加15.6%[26] - 2021年第一季度，公司投资活动净现金使用量为2.14183亿美元，而2020年同期为净现金流入3270.9万美元[26] - 2021年第一季度，公司融资活动净现金流入为2.0837亿美元，较2020年同期的2761万美元大幅增加[26] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损为3.392亿美元[29] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计6.565亿美元，管理层认为足以支持未来至少12个月的运营[29] - 2021年3月31日现金及现金等价物为291,482千美元，受限现金为1,330千美元，总计292,812千美元；2020年3月31日现金及现金等价物为69,411千美元，受限现金为1,330千美元，总计70,741千美元[36] - 2021年3月31日可售债务证券和权益证券的摊余成本为365,504千美元，未实现收益为247千美元，未实现损失为755千美元，公允价值为364,996千美元；2020年12月31日摊余成本为183,623千美元，未实现收益为555千美元，未实现损失为55千美元，公允价值为184,123千美元[43][44] - 2021年第一季度可供出售证券未实现损失净额为1,008千美元，2020年同期为785千美元[45] - 2021年3月31日处于未实现损失状态的可供出售债务证券公允价值为282,894千美元，未实现损失为755千美元；2020年12月31日公允价值为55,507千美元，未实现损失为55千美元[45] - 截至2021年3月31日，现金等价物和有价证券的公允价值为605,236千美元，较2020年12月31日的280,430千美元增长115.83%[47] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，非上市权益证券的账面价值均为110万美元[48] - 2021年3月31日，物业和设备净值为89,342千美元，较2020年12月31日的56,467千美元增长58.22%[49] - 2021年第一季度末，应收账款净额为43,898千美元，较期初的46,266千美元减少5.12%[60] - 截至2021年3月31日，公司记录的递延收入为410万美元[61] - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司应收账款净额分别为4389.8万美元和4626.6万美元[64] - 2021年3月31日应计费用和其他流动负债为41,605千美元，2020年12月31日为49,082千美元[81] - 2021年3月31日止三个月的研发费用为3972.2万美元，较2020年同期的3703.5万美元增加270万美元，主要因人员相关成本、临床试验和监管活动外部成本、实验室和设施成本增加，部分被制造相关服务外部成本减少390万美元抵消[108][117][121] - 2021年3月31日止三个月的一般及行政费用为1783.8万美元，较2020年同期的1483.3万美元增加300万美元，主要因专业服务费用和人员相关成本增加[115][118][121] - 2021年3月31日止三个月的投资收入为60万美元，较2020年同期的投资损失320万美元增加380万美元，主要因2020年第一季度对Prevail Therapeutics Inc.的有价股权证券确认净实现和未实现损失510万美元，部分被2021年第一季度利息收入减少130万美元抵消[118] - 2021年3月31日止三个月的利息费用为670.2万美元，2020年同期为零，主要因2020年12月与HCR签订的未来Zolgensma特许权使用费销售协议确认非现金利息[115][119] - 2021年3月31日止三个月的净现金使用量为4113.1万美元，较2020年同期的3557.3万美元增加560万美元，主要因2021年第一季度运营费用增加760万美元[123][124] - 2021年3月31日止三个月的投资活动净现金使用量为2.14183亿美元，2020年同期为提供3270.9万美元[123] - 2021年3月31日止三个月的融资活动净现金提供量为2.0837亿美元，较2020年同期的276.1万美元大幅增加[123] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为4110万美元，包括净亏损5010万美元和营运资金变动1120万美元，非现金项目调整为2020万美元[125] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为3560万美元，包括净亏损4000万美元和营运资金变动990万美元，非现金项目调整为1430万美元[126] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为21410万美元，包括购买有价债务证券23360万美元和购买财产及设备3100万美元，有价债务证券到期收回5050万美元[127] - 2020年第一季度投资活动净现金流入为3270万美元，包括有价证券销售和到期收回6800万美元，购买有价债务证券3070万美元和购买财产及设备460万美元[128] - 2021年第一季度融资活动净现金流入为20670万美元，包括公开发行普通股净收益21620万美元，支付Zolgensma特许权使用费950万美元[129] - 2020年第一季度融资活动净现金流入为280万美元，来自员工股票期权行权和员工股票购买计划[130] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损3.392亿美元[131] - 公司预计2021年资本支出将继续增加，9804 Medical Center Drive设施建设剩余资本支出预计为中双位数百万美元，将持续到2022年[127] 公司业务线数据关键指标变化 - 截至2021年3月31日，公司的NAV技术平台被应用于一款商业产品Zolgensma®以及20多款授权产品的临床前和临床开发中[28] - 截至2021年3月31日，公司的NAV技术平台应用于1个FDA批准产品和超20个合作项目的临床前及临床开发[95] - 公司目前收入主要来自NAV技术平台许可和特许权使用费，尚未从自有产品商业销售中获得收入[99] - 2021年第一季度，公司从诺华基因疗法公司获得的Zolgensma净销售额特许权使用费为1826.3万美元，2020年同期为997.8万美元[66] - 2021年第一季度Zolgensma销售额较2020年第一季度增长88%，Zolgensma特许权使用费收入从2020年第一季度的1000万美元增至2021年第一季度的1830万美元[116] 公司财务报表编制相关 - 合并财务报表按美国公认会计原则编制，中期报表与2020年年报编制基础相同，部分信息和附注披露省略[30] - 编制合并财务报表需管理层进行估计和假设，实际结果可能与估计有重大差异，受COVID - 19影响的重大估计与应收账款等信用损失评估有关[33][34] - 某些前期金额已重新分类以符合本期报表列报，不影响前期财务状况、经营成果和现金流[35] - 应收账款主要来自与NAV技术被许可方的许可协议，按扣除信用损失准备后的净额列示[37][38] - 公司需披露按公允价值计量的资产和负债信息，公允价值层次分为三级[40] 公司股权及薪酬相关 - 2021年1月，董事会授权在2015年股权奖励计划下额外发行1499037股股票，截至2021年3月31日，该计划和2014年股票计划授权发行的普通股总数为13911954股[71] - 2021年第一季度，公司基于股票的薪酬费用为992万美元，2020年同期为801.7万美元[72] - 截至2021年3月31日，公司有9380万美元的未确认基于股票的薪酬费用，预计将在2.8年的加权平均期间内确认[73] - 截至2021年3月31日，股票期权的加权平均行使价格为33.51美元，总内在价值为5135.6万美元[74] - 2021年第一季度，公司授予257000股受限股票单位，截至3月31日，未归属余额为254000股[76] - 2021年1月，董事会授权在2015年员工股票购买计划下额外发行374759股股票，截至3月31日，该计划授权发行的普通股总数为998683股[77] 公司项目研发及试验相关 - 公司计划开展两项随机对照临床试验评估RGX - 314治疗湿性AMD的疗效和安全性，共招募约700名患者，首个关键试验已启动招募[85] - 基于试验结果，RGX - 314关键项目预计2024年支持生物制品许可申请（BLA）提交[85] - AAVIATE试验的第3队列将评估RGX - 314对多达20名中和抗体阳性患者的疗效、安全性和耐受性，剂量为每眼5.0x10¹¹基因组拷贝[86] - 公司开展RGX - 121治疗5岁以下MPS II患者的I/II期试验，2021年2月报告显示RGX - 121在第1和第2队列耐受性良好[90] - 公司开展RGX - 121治疗5岁以上儿科MPS II患者的第二个I/II期试验，已对首位患者给药[91] - 公司预计2021年年中为RGX - 202治疗杜氏肌营养不良症提交研究性新药（IND）申请[93] - 公司已完成RGX - 111治疗MPS I的I/II期临床试验第一队列患者给药[94] 公司特许权使用费相关 - 2020年12月，公司与HCR签订特许权使用费购买协议，HCR支付2亿美元购买公司Zolgensma特许权使用费权利，扣除已支付的40万美元，公司净得196万美元[50] - 特许权使用费支付上限在2024年11月7日前为2.6亿美元，之后为3亿美元[51] - 截至2021年3月31日，特许权使用费购买协议的估计有效利率为13.9%[54] 公司公开发行股票相关 - 2021年第一季度，公司通过公开发行普通股获得净收益2.16438亿美元[26] - 2021年1月，公司完成公开发行4,899,000股普通股，净收益为2.161亿美元[56] - 2021年1月，公司完成公开发行489.9万股普通股，每股价格47美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益为2.161亿美元[121] 公司应收账款相关 - 截至2021年3月31日和2020年12月31日，公司对Abeona Therapeutics的应收账款总额为3010万美元，相关信用损失准备分别为820万美元和770万美元[69] 公司费用相关 - 2021年和2020年第一季度，公司与FOXKISER LLP的协议产生的费用均为120万美元，计入研发费用[79] 公司内部控制相关 - 截至2021年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[139] - 2021年第一季度公司财务报告内部控制无重大变化[140]