公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司总资产为836,402千美元，较2020年12月31日的708,164千美元增长18.11%[19] - 2021年第二季度，公司总营收为22,035千美元，较2020年同期的16,566千美元增长32.99%[20] - 2021年上半年，公司总营收为40,919千美元，较2020年同期的34,210千美元增长19.61%[20] - 2021年第二季度，公司净亏损为57,639千美元，较2020年同期的33,762千美元扩大70.72%[20] - 2021年上半年，公司净亏损为107,778千美元，较2020年同期的73,800千美元扩大46.04%[20] - 截至2021年6月30日，公司股东权益为507,245千美元，较2020年12月31日的377,753千美元增长34.28%[19] - 2021年第二季度，公司加权平均流通普通股为42,510千股，较2020年同期的37,257千股增长14.10%[20] - 2021年上半年，公司加权平均流通普通股为42,170千股，较2020年同期的37,180千股增长13.42%[20] - 2021年上半年，公司发行普通股4,899千股，扣除交易成本14,194千美元后，净募集资金216,059千美元[23] - 2021年第二季度，公司股票期权行权50千股，带来额外实收资本275千美元[23] - 截至2021年6月30日的六个月，公司净亏损107,778美元，2020年同期为73,800美元[25] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为71,003美元，2020年同期为57,069美元[25] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为206,384美元，2020年同期为提供77,191美元[25] - 2021年上半年融资活动净现金提供量为196,033美元，2020年同期为4,586美元[25] - 截至2021年6月30日，现金及现金等价物和受限现金期末余额为258,402美元，期初余额为339,756美元；2020年期末余额为95,552美元，期初余额为70,844美元[25] - 截至2021年6月30日，公司的有价证券公允价值为335,885,000美元，2020年12月31日为184,123,000美元[42][43] - 2021年第二季度和上半年，可供出售证券未实现净收益（损失）分别为11.3万美元和 - 89.5万美元，2020年同期分别为133万美元和54.5万美元[44] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，可供出售债务证券处于未实现损失状态的公允价值分别为26300.6万美元和5550.7万美元，未实现损失分别为 - 54.3万美元和 - 5.5万美元[44] - 2020年第二季度和上半年，公司对Prevail Therapeutics Inc.的有价股权证券分别确认了440万美元的净实现和未实现收益和 - 70万美元的净损失，截至2020年12月31日已出售全部股权[45] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，现金等价物和有价证券的公允价值分别为55162.3万美元和28043万美元[46] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，非市场性股权证券的账面价值均为110万美元[47] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，物业和设备净值分别为10668.5万美元和5646.7万美元[48] - 截至2021年6月30日，与出售未来特许权使用费相关的负债期初余额为19329.8万美元，期末余额为18441.1万美元，非流动负债为15107.6万美元[54] - 2021年1月，公司完成公开发行489.9万股普通股，每股价格47美元，净收益2.161亿美元[55] - 2021年和2020年6月30日结束的三个月，公司净应收账款期末余额分别为4720.2万美元和4649.4万美元；六个月分别为4720.2万美元和4649.4万美元[59] - 截至2021年6月30日，公司记录的递延收入为400万美元，代表尚未履行的履约义务收到的对价[60] - 2021年和2020年6月30日结束的三个月，公司从诺华基因疗法公司获得的Zolgensma净销售特许权使用费分别为1842.8万美元和1194.5万美元；六个月分别为3669.1万美元和2192.4万美元[65] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司从诺华基因疗法公司记录的应收账款总额分别为1910万美元和1960万美元[65] - 截至2021年6月30日，公司未收到Abeona Therapeutics公司根据许可协议应支付的2800万美元许可费，未付余额按月1.5%计息[67] - 仲裁庭裁定Abeona Therapeutics公司向公司支付2800万美元赔偿金和560万美元应计利息，共计3360万美元，截至2021年8月4日未收到款项[68] - 截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司从Abeona Therapeutics公司记录的应收账款总额为3010万美元，分别计提信用损失准备820万美元和770万美元[70] - 2021年Q2和H1公司基于股票的薪酬费用分别为999.2万美元和1991.2万美元，2020年同期分别为831.6万美元和1633.3万美元[73][74] - 截至2021年6月30日，公司有8540万美元与股票期权、受限股票单位和2015年员工股票购买计划相关的未确认基于股票的薪酬费用，预计在2.6年的加权平均期间内确认[73] - 2021年6月30日，股票期权的流通数量为734.4万股，行权价格为33.59美元，内在价值为6447.1万美元[75] - 2021年上半年授予的股票期权每股加权平均授予日公允价值为26.65美元，行使的股票期权总数为155496股，产生总收益160万美元，行使期权的总内在价值为520万美元[76] - 2021年6月30日，受限股票单位的未归属余额为26.2万股，每股加权平均授予日公允价值为44.50美元[77] - 2021年1月，董事会授权在2015年员工股票购买计划下额外发行374759股股票，截至2021年6月30日，授权发行的普通股总数为998683股，其中803728股仍可用于未来发行，上半年发行了19042股[78] - 与FOXKISER LLP的协议在2021年Q2和H1产生的费用分别为120万美元和240万美元，2020年同期相同[80] - 2021年6月30日和2020年12月31日，应计费用和其他流动负债分别为4676.1万美元和4908.2万美元[83] - 2021年3个月和6个月研发费用分别为4588.2万美元和8560.4万美元，2020年同期分别为3811.1万美元和7514.6万美元[110] - 2021年第二季度许可和特许权收入为2203.5万美元，较2020年同期的1656.6万美元增加546.9万美元，主要因Zolgensma特许权收入增加650万美元，其销售额同比增长54%[117][118] - 2021年上半年许可和特许权收入为4091.9万美元，较2020年同期的3421万美元增加670.9万美元，主要因Zolgensma特许权收入增加1480万美元，其销售额同比增长69%[117][122] - 2021年第二季度研发费用为4588.2万美元，较2020年同期的3811.1万美元增加777.1万美元，部分被260万美元的外部制造成本减少所抵消[117][119] - 2021年上半年研发费用为8560.4万美元，较2020年同期的7514.6万美元增加1045.8万美元，部分被640万美元的外部制造成本减少所抵消[117][123] - 2021年第二季度行政费用为1842.5万美元，较2020年同期的1555.4万美元增加287.1万美元[117][120] - 2021年上半年行政费用为3626.3万美元，较2020年同期的3038.7万美元增加587.6万美元[117][124] - 2021年第二季度利息费用为636.6万美元，2020年同期为零，源于2020年12月出售未来Zolgensma特许权的协议[117][121] - 2021年上半年利息费用为1306.8万美元，2020年同期为零，源于2020年12月出售未来Zolgensma特许权的协议[117][124] - 截至2021年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券5.93亿美元，预计可满足至少未来12个月的运营和资本支出需求[125] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为7100.3万美元，较2020年同期增加1390万美元，主要因运营费用增加2340万美元[128][129] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为5710万美元，包括净亏损7380万美元和营运资金变动310万美元，非现金项目调整为1980万美元[131] - 2021年上半年投资活动净现金使用量为20640万美元，包括购买有价债务证券2.42亿美元和购买财产及设备5090万美元，有价债务证券到期收回8650万美元[132] - 2020年上半年投资活动净现金流入为7720万美元，包括有价证券销售和到期收回1.558亿美元，购买有价债务证券7070万美元和购买财产及设备790万美元[133] - 2021年上半年融资活动净现金流入为1.941亿美元，包括公开发行普通股净收益2.161亿美元，支付Zolgensma特许权使用费2200万美元[134] - 2020年上半年融资活动净现金流入为460万美元，来自行使股票期权和员工股票购买计划发行普通股所得款项[135] - 截至2021年6月30日，公司累计亏损，累计赤字为3.969亿美元[137] NAV技术平台业务数据关键指标变化 - 截至2021年6月30日，NAV技术平台被应用于一款商用产品和20款许可产品的临床前和临床开发中[27] - 截至2021年6月30日，公司NAV技术平台应用于一款商用产品Zolgensma及20款其他授权产品的开发[56] - 截至2021年6月30日，公司NAV技术平台应用于1个FDA批准产品和20个合作项目的临床前及临床开发[97] - 公司收入主要来自NAV技术平台的许可和特许权使用费，尚未从自有产品商业销售中获得收入[101] 产品研发项目进展 - 公司计划开展两项随机、对照临床试验评估RGX - 314治疗湿性AMD的疗效和安全性，共招募约700名患者，首个关键试验正在招募患者，第二个关键试验计划于2021年第四季度启动，预计2024年提交生物制品许可申请[87] - 公司正在对RGX - 121开展两项I/II期试验，分别针对5岁及以下和5岁以上的MPS II儿科患者，在较低剂量的试验中RGX - 121耐受性良好，且有积极的生物标志物数据[93][94] - RGX - 111一期/二期临床试验第一队列已完成患者给药，第二队列正以5.0x10¹⁰ GC/g脑质量的增加剂量进行入组[96] - 公司预计在2021年底前对AAV介导抗体治疗遗传性血管性水肿、神经退行性疾病、RGX - 181和RGX - 381项目提供更新[95][96] - 公司计划在2021年底前为RGX - 202提交新药研究申请[95] 公司业务风险与应对 - 公司在编制合并财务报表时需进行估计和假设，可能受COVID - 19疫情影响的重大估计与信用损失评估有关[32][33] - 应收账款主要来自与NAV技术被许可方的许可协议，需根据可收回性评估计提信用损失准备[36][37] - 新冠疫情导致临床试验延迟，公司正采取措施减轻其对业务的不利影响[99] - 公司与第三方的许可协议或合作若不成功，业务可能受损，还面临多种相关风险[150][151] - 若无法及时与合适被许可方或合作伙伴达成协议，公司可能缩减候选产品开发、减少或推迟开发计划、延迟潜在商业化、缩小销售或营销活动范围或增加支出[157] 公司运营费用相关 - 运营费用主要包括收入成本、研发费用和一般及行政费用[105] - 研发费用预计在可预见未来增加，涵盖多个产品候选项目的研究和试验[108] - 一般及行政费用预计随产品候选项目开发和商业化继续增加[111] 公司协议相关 - 2020年12月，公司与HCR签订特许权使用费购买协议，HCR支付1.96亿美元购买公司Zolgensma特许权使用费权利，上限金额在2024年11月7日前为2.6亿美元，之后为3亿美元[49][50] - 公司有回购权，回购价格截至期权行使日为3亿美元减去HCR已收到的特许权使用费总额，2024年11月7日前行使回购权有特殊规定[51] - 公司授权协议中未实现的里程碑可能带来最高1.948亿美元的里程碑付款，包括临床试验各阶段启动2330万美元、提交监管批准文件2100万美元、监管机构批准商业产品9350万美元、授权产品达到指定销售目标5700万美元[57] 公司股权相关 - 2021年1月，董事会授权在2015年股权奖励计划下额外发行1499037股，截至2