财务数据关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司总资产为800,395千美元，较2020年12月31日的708,164千美元增长12.99%[19] - 2021年前三季度总营收为71,692千美元，较2020年同期的133,122千美元下降46.15%[20] - 2021年前三季度净亏损为166,183千美元，而2020年同期净亏损为65,009千美元，亏损幅度扩大[20] - 截至2021年9月30日，公司股东权益为461,414千美元，较2020年12月31日的377,753千美元增长22.15%[19] - 2021年前三季度研发费用为133,459千美元，较2020年同期的119,114千美元增长12.04%[20] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损为455,255千美元，较2020年12月31日的289,072千美元增加57.49%[19] - 2021年前三季度，公司可出售证券未实现净亏损为925千美元，而2020年同期为未实现净收益58千美元[20] - 2021年前九个月净亏损166,183美元，2020年同期为65,009美元[29] - 2021年前九个月经营活动使用的净现金为107,362美元，2020年同期为93,529美元[29] - 2021年前九个月投资活动使用的净现金为190,283美元，2020年同期为提供111,189美元[29] - 2021年前九个月融资活动提供的净现金为187,606美元，2020年同期为6,046美元[29] - 2021年前九个月现金及现金等价物和受限现金净减少110,039美元，2020年同期为增加23,706美元[29] - 截至2021年9月30日，现金及现金等价物和受限现金期末余额为229,717美元，2020年同期为94,550美元[29] - 截至2021年9月30日，公司有价证券的公允价值为305,113,000美元，2020年12月31日为184,123,000美元[44] - 2021年第三季度和前九个月，可供出售证券未实现净损失分别为3万美元和92.5万美元，2020年同期分别为48.7万美元和5.8万美元[46] - 截至2021年9月30日，现金等价物和有价证券的公允价值为49223.6万美元，2020年12月31日为28043万美元[48] - 截至2021年9月30日，物业和设备净值为12223.1万美元，2020年12月31日为5646.7万美元[51] - 截至2021年9月30日，特许权使用费购买协议的估计有效利率为14.9%，公司会定期重新评估[57] - 2021年第三季度和前九个月，公司应收账款净增分别为1545万美元和248.1万美元[63] - 截至2021年9月30日，公司递延收入为390万美元，代表未履行义务的预收款[64] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司来自诺华基因疗法的应收账款分别为2840万美元和1960万美元[70] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司对Abeona的应收账款总额为3010万美元，分别计提了1320万美元和770万美元的信用损失准备[74] - 2021年第三和九个月，公司分别计提了500万美元和550万美元的信用损失准备[74] - 截至2021年9月30日，公司从Abeona的许可协议中确认了210万美元的利息收入，仲裁裁决公司可获得560万美元的应计利息[75] - 2021年第三和九个月，公司的股票薪酬费用分别为973.4万美元和2964.6万美元[84] - 截至2021年9月30日，公司有7570万美元的未确认股票薪酬费用，预计在2.5年内确认[84] - 2021年前九个月，公司授予的股票期权加权平均授予日公允价值为每股26.28美元，行使期权产生收益330万美元[87] - 2021年第三和九个月，公司与FOXKISER的协议费用分别为120万美元和360万美元[91] - 2021年第三季度基本和摊薄每股净亏损均为1.37美元，2020年同期基本每股净收益为0.24美元，摊薄每股净收益为0.23美元；2021年前九个月基本和摊薄每股净亏损均为3.93美元，2020年同期基本和摊薄每股净亏损均为1.75美元[93] - 截至2021年9月30日，应计费用和其他流动负债为4969.4万美元，截至2020年12月31日为4908.2万美元[94] - 2021年和2020年9月30日止三个月和九个月的经营业绩未受COVID - 19大流行显著影响，但未来影响未知[118] - 2021年和2020年9月30日止三个月研发费用分别为4785.5万美元和4396.8万美元，九个月分别为1.33459亿美元和1.19114亿美元[128] - 2021年第三季度许可和特许权收入为3077.3万美元，较2020年同期的9891.2万美元减少6813.9万美元；2021年前九个月为7169.2万美元，较2020年同期的1.33122亿美元减少6143万美元[135][136][142] - 2021年第三季度研发费用为4785.5万美元，较2020年同期的4396.8万美元增加388.7万美元；2021年前九个月为1.33459亿美元，较2020年同期的1.19114亿美元增加1434.5万美元[135][137][143] - 2021年第三季度一般及行政费用为2103万美元，较2020年同期的1585.9万美元增加517.1万美元；2021年前九个月为5729.3万美元，较2020年同期的4624.6万美元增加1104.7万美元[135][138][144] - 2021年第三季度投资收入为553.5万美元，2020年同期为投资损失660.7万美元，变化为1214.2万美元；2021年前九个月投资收入为651.4万美元，2020年同期为投资损失407.1万美元，变化为1058.5万美元[135][139][145] - 2021年第三季度利息费用为670.9万美元，2020年同期为零；2021年前九个月利息费用为1977.7万美元，2020年同期为零[135][140][146] - 2021年第三季度净亏损为5840.5万美元，2020年同期净利润为879.1万美元，变化为6719.6万美元；2021年前九个月净亏损为1.66183亿美元，2020年同期净亏损为6500.9万美元，变化为1.01174亿美元[135] - 2021年第三季度Zolgensma销售额较2020年同期增长29%，2021年前九个月较2020年同期增长52%[136][142] - 截至2021年9月30日，公司对Abeona Therapeutics Inc.的应收账款为3010万美元，相关信用损失准备为1320万美元[138][144] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为5.335亿美元，预计可满足至少未来12个月的运营费用和资本支出需求[148] - 2021年前九个月经营活动净现金使用量为1.074亿美元，较2020年同期增加1380万美元，主要因2021年经营费用增加2660万美元[151][152] - 2021年前九个月投资活动净现金使用量为1.90283亿美元，主要用于购买2.627亿美元的有价债务证券和6960万美元的财产及设备[151][157] - 2021年前九个月融资活动净现金流入为1.87606亿美元，主要来自2021年1月公开发行普通股的2.161亿美元净收益[151][159] - 截至2021年9月30日，公司累计亏损，累计赤字达4.553亿美元，预计未来几年仍将亏损[161] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为9350万美元，由6500万美元净亏损和7390万美元营运资金变动组成，被4540万美元非现金项目调整抵消[154] - 2020年前九个月投资活动净现金流入为1.11189亿美元，来自2.045亿美元有价证券销售和到期收益，被7940万美元有价债务证券购买和1400万美元财产及设备购买抵消[151][158] - 2020年前九个月融资活动净现金流入为604.6万美元，来自员工股票购买计划行使股票期权和发行普通股的收益[151][160] - 2021年前九个月营运资金变动包括应收账款增加790万美元和预付费用增加790万美元，部分被经营租赁负债增加1080万美元抵消[153] - 2020年前九个月营运资金变动包括应收账款增加8940万美元和第三季度赚取的8000万美元销售里程碑费用[154] 股权相关数据变化 - 2021年第三季度，公司普通股发行数量从6月30日的42,555股增加到9月30日的42,752股[23] - 2021年第三季度，公司因行使股票期权增加额外实收资本1,729千美元[23] - 2021年前三季度，公司因公开发行普通股（扣除交易成本14,194千美元）增加额外实收资本216,059千美元[26] - 2021年1月公司完成489.9万股普通股公开发行，每股价格47美元，净收益2.161亿美元[59] - 截至2021年9月30日，2015年和2014年计划授权发行的普通股总数为1391.1954万股，其中239.2917万股可用于未来授予[83] - 2021年1月，公司完成公开发行489.9万股普通股，每股价格47美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用后，净收益为2.161亿美元[149] NAV技术平台应用情况 - 截至2021年9月30日，NAV技术平台被应用于一款商业产品和20款许可产品的临床前和临床开发中[31] - 截至2021年9月30日，公司NAV技术平台应用于1款商用产品和20款在研授权产品[60] - 截至2021年9月30日，公司的NAV技术平台应用于一款FDA批准产品（Zolgensma®）以及20个合作项目的临床前和临床开发[109] 特许权使用费相关情况 - 2020年12月，公司与HCR签订特许权使用费购买协议，HCR支付1.96亿美元购买公司Zolgensma特许权使用费权利，公司记录为负债，扣除35万美元交易成本[52][55] - 特许权使用费支付上限在2024年11月7日前为2.6亿美元，之后为3亿美元，若达到上限协议自动终止[53] - 公司有回购权，回购价格为3亿美元减去HCR已收到的特许权使用费，2024年11月7日前行使回购权有特殊规定[54] - 2021年第三季度和前九个月，公司来自诺华基因疗法的特许权使用费收入分别为3025.4万美元和6694.6万美元[70] - 公司收入主要来自NAV技术平台许可和特许权使用费，尚未从自有产品商业销售中获得收入[119] - 特许权使用费收入主要来自诺华基因疗法公司销售的Zolgensma[121] 合作与许可协议情况 - 2018年11月公司与Abeona签订许可协议，Abeona未支付2800万美元许可费，欠款月息1.5%[71] - 2021年7月仲裁裁决Abeona应支付公司3360万美元，包括2800万美元赔偿和560万美元利息[72] - 截至2021年10月28日，公司未收到Abeona的3360万美元仲裁裁决款[72] - 2021年9月，公司与AbbVie达成合作和许可协议，将获得3.7亿美元的预付款，最高可达13.8亿美元的里程碑付款[79] - 公司将获得AbbVie在境外销售授权产品的分级特许权使用费，比例为15%-20%[79] - 公司与艾伯维达成合作和许可协议，将获3.7亿美元预付款，还有最高13.8亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，其中7.825亿美元基于开发和监管里程碑，其余基于商业里程碑，还将获得艾伯维在美国以外销售授权产品的中低两位数百分比的分层特许权使用费[113][114] - 截至2022年12月31日，公司负责RGX - 314某些正在进行试验的开发费用，2023年1月1日起，艾伯维负责大部分开发费用[111] - 公司主导RGX - 314临床开发和美国商业供应的制造，艾伯维主导美国以外商业供应的制造，双方平分美国授权产品商业化的净利润和净亏损，美国以外艾伯维负责商业化[112] - 2021年9月公司与艾伯维全球企业有限公司签订合作与许可协议，开发和商业化RGX - 314，交易取决于惯例成交条件的满足[177] 临床试验相关情况 - 公司计划开展两项随机对照临床试验评估RGX - 314治疗湿性AMD的疗效和安全性，预计共招募约700名患者，首个关键试验正在招募患者，第二个关键试验计划于2021年第四季度启动，基于试验结果预计2024年提交生物制品许可申请（BLA）[98] - 截至2021年9月13日，在进行的AAVIATE试验中，RGX - 314在1 - 3队列的50名患者中耐受性良好，队列1患者单次给药六个月后视力和视网膜厚度稳定，抗VEGF治疗负担显著降低[100] - 截至2021年9月29日，