公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年3月31日，公司总资产为10.25368亿美元，较2021年12月31日的11.13904亿美元下降了7.95%[19] - 2022年第一季度，公司总营收为2221.8万美元，较2021年同期的1888.4万美元增长了17.65%[20] - 2022年第一季度，公司净亏损为7672.3万美元，较2021年同期的5013.9万美元扩大了53.02%[20] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损为2.38亿美元[30] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券共计7.648亿美元，管理层认为足以支持未来至少12个月的运营[30] - 2022年第一季度，公司经营活动净现金使用量为5591.1万美元，较2021年同期的4404.7万美元增加了26.93%[26] - 2022年第一季度，公司投资活动净现金使用量为9059.1万美元，较2021年同期的2.14183亿美元减少了57.70%[26] - 2022年第一季度，公司融资活动净现金使用量为683.4万美元，而2021年同期为提供2.11286亿美元[26] - 2022年第一季度，公司加权平均普通股流通股数为4294.4万股，较2021年同期的4181.9万股增加了2.69%[20] - 2022年3月31日现金及现金等价物为191,873千美元，受限现金为2,030千美元，总计193,903千美元；2021年对应数据分别为291,482千美元、1,330千美元和292,812千美元[36] - 2022年第一季度可供出售证券未实现净损失为938.1万美元，2021年同期为100.8万美元[46] - 截至2022年3月31日，处于未实现损失状态的可供出售债务证券公允价值为5.68114亿美元，未实现损失为110.96万美元；截至2021年12月31日，公允价值为4.47199亿美元，未实现损失为17.73万美元[46] - 截至2022年3月31日，现金等价物和有价证券公允价值为6.97036亿美元；截至2021年12月31日，为7.40477亿美元[47] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司未持有非上市权益证券[48] - 截至2022年3月31日，物业和设备净值为1.35264亿美元；截至2021年12月31日，为1.31547亿美元[49] - 截至2022年3月31日，与出售未来特许权使用费相关的负债余额为1.63866亿美元，其中非流动负债为1.22514亿美元[55] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司许可和特许权使用费收入分别为2221.8万美元和1888.4万美元，其中Zolgensma特许权使用费分别为2153.9万美元和1826.3万美元[61] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司应收账款净额期末余额分别为2910.6万美元和4389.8万美元[63] - 截至2022年3月31日，公司递延收入为330万美元，代表尚未履行的履约义务收到的对价[64] - 2022年第一季度和2021年第一季度，公司与诺华基因疗法的Zolgensma特许权使用费分别为2153.9万美元和1826.3万美元[69] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司应收诺华基因疗法账款分别为2100万美元和2660万美元[69] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，公司对Abeona的应收账款总额分别为890万美元和880万美元，信用损失准备分别为390万美元和380万美元[74] - 截至2022年3月31日和2021年12月31日，AbbVie合作协议的交易价格为3.7亿美元，已于2021年11月确认为收入[80] - 2022年第一季度，公司从AbbVie获得的合作活动净成本报销为297.4万美元，其中研发费用报销288.2万美元，管理费用报销9.2万美元[82] - 2022年第一季度，公司股票薪酬费用为1080万美元，2021年同期为992万美元[84] - 截至2022年3月31日，公司有8890万美元未确认的股票薪酬费用，预计在2.7年的加权平均期间内确认[84] - 2022年第一季度，股票期权行使数量为80123股，总收益为40万美元，行使期权的总内在价值为180万美元[87] - 2022年第一季度，受限股票单位归属的总内在价值为200万美元，2021年同期无归属[88] - 截至2022年3月31日，应计费用和其他流动负债为4842.3万美元，2021年12月31日为7611.1万美元[93] - 截至2022年3月31日，应付账款、应计费用和其他流动负债中包含的财产和设备采购额为540万美元，较2021年12月31日净减少470万美元[94] - 截至2022年3月31日，其他流动资产中包含的非上市股权证券销售应收款为60万美元，2021年3月31日无此类记录[95] - 2022年第一季度研发费用为5562.7万美元，较2021年同期的3972.2万美元增加1590.5万美元[118][126] - 2022年第一季度许可和特许权使用费收入为2221.8万美元，较2021年同期的1888.4万美元增加333.4万美元，主要因Zolgensma特许权使用费收入增加，其2022年第一季度销售额较2021年同期增长14% [126][127] - 2022年第一季度收入成本为1571.7万美元，较2021年同期的485.1万美元增加1086.6万美元，主要因与宾夕法尼亚大学许可协议修订产生920万美元一次性费用[126][128] - 2022年第一季度一般及行政费用为2231.8万美元，较2021年同期的1783.8万美元增加448万美元[126][131] - 2022年第一季度运营亏损为7152.7万美元，较2021年同期的4404.2万美元增加2748.5万美元[126] - 2022年第一季度净亏损为7672.3万美元，较2021年同期的5013.9万美元增加2658.4万美元[126] - 截至2022年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券7.648亿美元，预计可满足未来至少12个月运营和资本支出需求[131] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为5591.1万美元，较2021年同期增加1190万美元[133][134] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量为9059.1万美元，2021年同期为2.14183亿美元[133] - 2022年第一季度融资活动净现金使用量为683.4万美元，2021年同期为2.11286亿美元[133] - 2022年第一季度现金及现金等价物和受限现金净减少1.53336亿美元，2021年同期为4694.4万美元[133] - 截至2022年3月31日，公司累计亏损，累计赤字为2.38亿美元[145] - 截至2022年3月31日，根据与HCR的特许权使用费购买协议，若在2024年11月7日前支付，未来Zolgensma特许权使用费为1.942亿美元；若在该日期后支付，为2.342亿美元[144] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量由7670万美元净亏损、1480万美元非现金项目调整和600万美元营运资金有利变化构成[135] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量由5010万美元净亏损、1120万美元营运资金不利变化和1730万美元非现金项目调整构成[136] - 2022年第一季度投资活动净现金使用量包括1.295亿美元购买有价债务证券、1100万美元购买财产和设备，以及4990万美元有价债务证券到期收回[137] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量包括2.336亿美元购买有价债务证券、3100万美元购买财产和设备，以及5050万美元有价债务证券到期收回[138] 公司业务合作相关情况 - 2020年12月，公司与HCR签订特许权使用费购买协议，HCR支付1.96亿美元购买公司Zolgensma特许权使用费权利，交易成本350万美元[50][53] - 协议规定HCR收取特许权使用费上限在2024年11月7日前为2.6亿美元，之后为3亿美元[51] - 公司有回购权，回购价格截至期权行使日为3亿美元减去HCR已收取的特许权使用费总额[52] - 截至2022年3月31日，特许权使用费购买协议估计有效利率为14.8%[54] - 公司与宾夕法尼亚大学达成协议，需支付2000万美元，其中800万美元在协议生效30天内支付，1200万美元分四年每年支付300万美元[56] - 2022年第一季度，公司因执行宾夕法尼亚大学协议确认920万美元收入成本，截至3月31日，已记录应付宾夕法尼亚大学1740万美元[58] - 公司与Abeona Therapeutics达成和解协议，Abeona将支付3000万美元，其中2000万美元已在2021年11月支付[73] - 未支付的11月2018年许可协议余额按月利率1.5%计收利息[71] - 2021年9月，公司与AbbVie达成合作许可协议，AbbVie支付3.7亿美元前期费用，还需支付最高13.8亿美元里程碑付款，包括5.625亿美元开发里程碑和8.2亿美元销售里程碑[75][79] 公司股权相关情况 - 2022年1月，董事会授权2015年股权奖励计划额外发行1713246股，截至2022年3月31日，2015年和2014年计划授权发行的普通股总数为15625200股，其中2693341股可用于未来授予[83] - 2022年1月，董事会授权2015年员工股票购买计划额外发行428311股，截至2022年3月31日，授权发行的普通股总数为1426994股，其中1175112股可用于未来发行[89] 公司产品研发相关情况 - RGX - 314用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性等疾病的两项关键试验ATMOSPHERE™和ASCENT™预计2024年支持生物制品许可申请提交[98] - RGX - 314治疗糖尿病视网膜病变的ALTITUDETM试验中，队列1中47%的患者在六个月时在ETDRS - DRSS上较基线有两步或更大改善，此前三个月结果为33% [100] - RGX - 202治疗杜氏肌营养不良症的首次人体I/II期临床试验AFFINITY DUCHENNETM预计2023年上半年对首位患者给药[101] - 截至2021年12月20日，RGX - 121治疗黏多糖贮积症II型的试验中，三个剂量水平均未出现药物相关严重不良事件，队列3患者的D2S6生物标志物接近正常水平[101] - 截至2021年12月20日，RGX - 111治疗黏多糖贮积症I型的试验中，两个剂量水平均耐受性良好，无药物相关严重不良事件[102] - 截至2022年3月31日，公司的NAV技术平台应用于一款FDA批准产品Zolgensma®及多个合作项目的临床前和临床开发[103] 公司财务报表编制及相关认证情况 - 合并财务报表按美国公认会计原则编制，中期报表与2021年年报编制基础相同[31] - 编制合并报表时需管理层进行估计和假设，实际结果可能与估计有重大差异[34] - 公司积极监测新冠疫情对业务、经营成果和财务状况的影响，疫情对相关估计的影响程度未知[35] - 应收账款主要来自许可协议，需根据可收回性评估计提信用损失准备[37][38] - 金融工具公允价值计量采用三级层次，Level 3确定公允价值时判断程度最大[39][40][41] - 基本和摊薄每股净亏损计算方法不同，或有可转换股份在条件满足前不纳入计算[42] - 2021年第一季度、上半年和前三季度应从经营活动现金流出而误计入融资活动现金流出的金额分别为290万美元、910万美元和1530万美元[43] - 2022年3月31日可售债务证券摊余成本为584,010千美元，未实现收益6千美元，未实现损失11,096千美元，公允价值572,920千美元[44] - 2021年12月31日可售债务证券摊余成本为505,846千美元，未实现收益64千美元，未实现损失1,773千美元，公允价值504,137千美元[45] - 重述公司章程文件于2021年6月7日以8 - K表格提交[163] - 修订和重述的细则文件于2015年9月22日以8 - K表格提交[163] - 公司与宾夕法尼亚大学受托人于2022年3月21日签订的信函协议在本次报告中提供[163] - 首席执行官和首席财务官根据2002年《萨班斯 - 奥克斯利法案》第302条的认证在本次报告中提供[163] - 首席执行官和首席财务官根据美国法典第18编第1350条的认证在本次报告中提供[163] - 公司2022年3月31日结束的财季10 - Q季度报告的相关材料以Inline XBRL格式提供[163] - 公司2022年3月31日结束的财季10 - Q季度报告的封面以Inline XBRL格式提供[163] - 本次10 - Q季度报告所附的32.1号认证文件不被视为向美国证券交易委员会提交，也不纳入公司根据《证券法》或《交易法》的任何文件[164]