公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司总资产为953,444千美元，较2021年12月31日的1,113,904千美元下降14.4%[19] - 2022年第二季度，公司总营收为32,649千美元，较2021年同期的22,035千美元增长48.2%[20] - 2022年上半年，公司总营收为54,867千美元，较2021年同期的40,919千美元增长34.1%[20] - 2022年第二季度，公司净亏损为68,179千美元，较2021年同期的57,639千美元扩大18.3%[20] - 2022年上半年，公司净亏损为144,902千美元，较2021年同期的107,778千美元扩大34.4%[20] - 截至2022年6月30日，公司普通股发行和流通股数为43,171股，较2021年12月31日的42,831股增加0.8%[19] - 2022年第二季度，公司其他综合损失为2,813千美元，而2021年同期为其他综合收入113千美元[20] - 2022年上半年，公司其他综合损失为12,194千美元，较2021年同期的895千美元扩大12.6倍[20] - 2022年第二季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为1.58美元，较2021年同期的1.36美元增加16.2%[20] - 2022年上半年，公司基本和摊薄后每股净亏损为3.37美元，较2021年同期的2.56美元增加31.6%[20] - 截至2022年6月30日的六个月，公司净亏损144,902美元，2021年同期为107,778美元[25] - 截至2022年6月30日，公司自成立以来累计亏损3.061亿美元，现金、现金等价物和有价证券为6.82亿美元，可支持至少未来12个月运营[29] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为117,660美元，2021年同期为80,119美元[25] - 2022年上半年投资活动净现金使用量为91,672美元，2021年同期为206,384美元[25] - 2022年上半年融资活动净现金使用量为14,503美元，2021年同期为提供净现金205,149美元[25] - 2022年上半年现金及现金等价物和受限现金净减少223,835美元，2021年同期为81,354美元[25] - 截至2022年6月30日，现金及现金等价物为121,374美元，受限现金为2,030美元，总计123,404美元；2021年同期分别为257,072美元、1,330美元和258,402美元[35] - 2022年和2021年Q2及H1总收入：Q2分别为3.2649亿和2.2035亿美元，H1分别为5.4867亿和4.0919亿美元[121] - 2022年和2021年Q2及H1运营费用：Q2分别为9.5182亿和7.4261亿美元，H1分别为1.88927亿和1.37187亿美元[121] - 2022年和2021年Q2及H1运营亏损：Q2分别为6.2533亿和5.2226亿美元，H1分别为1.3406亿和0.96268亿美元[121] - 2022年和2021年Q2及H1其他收入（费用）：Q2分别为 - 0.5646亿和 - 0.5413亿美元，H1分别为 - 1.0883亿和 - 1.1506亿美元[121] - 2022年和2021年Q2及H1税前亏损：Q2分别为6.8179亿和5.7639亿美元，H1分别为1.44943亿和1.07774亿美元[121] - 2022年和2021年Q2及H1净亏损：Q2分别为6.8179亿和5.7639亿美元，H1分别为1.44902亿和1.07778亿美元[121] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为1.177亿美元，较2021年同期增加3750万美元，主要因2022年上半年运营费用增加[132][133] - 公司自成立以来累计亏损，截至2022年6月30日累计亏损3.061亿美元，预计未来几年仍将亏损，需要大量额外资金来支持运营[141] 可售债务证券相关数据变化 - 截至2022年6月30日，可售债务证券摊余成本为574,565千美元，公允价值为560,661千美元，未实现损失为13,930千美元[43] - 截至2021年12月31日，可售债务证券摊余成本为505,846千美元，公允价值为504,137千美元，未实现损失为1,773千美元[44] - 2022年第二季度，可售证券未实现净损失为2,813千美元；2022年前六个月，可售证券未实现净损失为12,194千美元[45] 现金等价物和有价证券相关数据变化 - 截至2022年6月30日，现金等价物和有价证券公允价值总计630,254千美元；截至2021年12月31日，总计740,477千美元[46] 物业和设备相关数据变化 - 截至2022年6月30日，物业和设备净值为138,815千美元；截至2021年12月31日，为131,547千美元[48] 特许权使用费相关业务数据变化 - 2020年12月，公司与HCR签订特许权使用费购买协议，HCR支付1960万美元购买公司Zolgensma特许权使用费权利[49] - 特许权使用费支付上限在2024年11月7日前为2.6亿美元，之后为3亿美元[50] - 公司有回购权，回购价格为3亿美元减去HCR已收到的特许权使用费总额[51] - 公司收到的1960万美元扣除350万美元交易成本后作为负债，按实际利率法摊销[52] - 截至2022年6月30日，特许权购买协议下估计有效利率为17.0%[53] - 截至2022年6月30日，与HCR的未来特许权销售相关负债余额为15.526亿美元，非流动负债为1.14171亿美元[54] - 2022年第二季度和上半年，许可和特许权收入分别为3264.9万美元和5486.7万美元，2021年同期分别为2203.5万美元和4091.9万美元[60] - 截至2022年6月30日，公司许可协议中未实现里程碑可能带来最高15.7亿美元里程碑付款[60] - 2022年第二季度和上半年，诺华许可下公司确认Zolgensma特许权使用费分别为2838.6万美元和4992.5万美元[67] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司来自诺华基因疗法的应收账款总额分别为2790万美元和2660万美元[68] - 2022年第二季度许可和特许权使用费收入从2021年同期的2200万美元增至3260万美元，增长1060万美元，主要归因于Zolgensma特许权使用费收入增加1000万美元[122] - 2022年上半年许可和特许权使用费收入从2021年同期的4090万美元增至5490万美元，增长1390万美元，主要归因于Zolgensma特许权使用费收入增加1320万美元[125] 公司合作协议相关业务数据变化 - 2022年3月，公司与宾夕法尼亚大学达成协议，将支付2000万美元，其中800万美元在协议生效30天内支付，1200万美元分四年每年支付300万美元[55] - 2022年3月执行宾夕法尼亚大学协议时，公司确认920万美元收入成本，截至6月30日，已记录960万美元应付账款[57] - 公司与Abeona Therapeutics的和解协议中，Abeona将支付3000万美元，2021年11月已支付2000万美元，2022年11月应支付500万美元，2024年11月或特定交易完成时支付500万美元[71] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司来自Abeona的应收账款总额分别为900万美元和880万美元，信用损失准备分别为400万美元和380万美元[72] - 公司与艾伯维的合作协议中，艾伯维于2021年11月支付3.7亿美元预付款，还需支付最高13.8亿美元的里程碑付款，其中开发里程碑5.625亿美元，销售里程碑8.2亿美元[76] - 截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司因艾伯维合作协议应收回的成本净额分别为510万美元和590万美元[79] - 2022年第一季度和上半年，公司因艾伯维合作协议的净成本报销分别为 - 491.6万美元和 - 789万美元[80] - 2021年9月公司与AbbVie达成合作和许可协议，共同开发和商业化RGX - 314[108] 公司股权相关数据变化 - 2022年1月，董事会授权在2015年股权奖励计划下额外发行1713246股，截至2022年6月30日，2015年计划和2014年股票计划授权发行的普通股总数为15625200股，其中2692656股可用于未来授予[81] - 2022年第一季度和上半年，公司的股票薪酬费用分别为1033.5万美元和2113.5万美元，2021年同期分别为999.2万美元和1991.2万美元[82] - 截至2022年6月30日，公司与股票期权、受限股票单位和2015年员工股票购买计划相关的未确认股票薪酬费用为7920万美元，预计在2.5年的加权平均期间内确认[82] - 截至2022年6月30日，2014年计划和2015年计划下的股票期权未行使数量为796.6万股，加权平均行使价格为34.59美元，加权平均剩余合同期限为6.9年，合计内在价值为1994.8万美元[84] - 2022年上半年授予的股票期权加权平均授予日每股公允价值为19.59美元，行使的股票期权总数为263,002份，产生收益180万美元，行使期权的总内在价值为570万美元[85] - 2022年6月30日受限股票单位未归属余额为492,000股，加权平均授予日公允价值为37.04美元，上半年归属的受限股票单位总内在价值为210万美元[86] - 2022年1月董事会授权在2015年员工股票购买计划下额外发行428,311股，截至6月30日，该计划授权发行的普通股总数为1,426,994股，其中1,175,112股可供未来发行，上半年发行了22,373股[87] 公司费用相关数据变化 - 与FOXKISER LLP协议在2022年6月终止，2022年和2021年三、六个月的费用分别为120万美元和240万美元[89] - 2022年和2021年Q2及H1研发费用：Q2分别为6.1008亿和4.5882亿美元，H1分别为1.16635亿和0.85604亿美元[114] - 2022年第二季度研发费用从2021年同期的4590万美元增至6100万美元，增长1510万美元，部分被2022年第二季度来自艾伯维的520万美元净开发成本报销所抵消[123] - 2022年上半年研发费用从2021年同期的8560万美元增至1.166亿美元，增长3100万美元，部分被2022年上半年来自艾伯维的810万美元净开发成本报销所抵消[127][129] - 2022年第二季度一般及行政费用从2021年同期的1840万美元增至2080万美元，增长240万美元，主要由人员相关成本和其他费用驱动[124] - 2022年上半年一般及行政费用从2021年同期的3630万美元增至4320万美元，增长690万美元，主要归因于人员相关成本、专业服务和其他费用增加[130][134] - 2022年上半年收入成本从2021年同期的1470万美元增至2870万美元，增长1400万美元，主要归因于2022年第一季度与宾夕法尼亚大学许可协议修订相关的920万美元非经常性费用[126] 公司其他财务指标相关数据变化 - 2022年和2021年6月30日末，因公司净亏损，普通股等价物未纳入稀释每股净亏损计算，2022年和2021年潜在稀释性普通股等价物分别为8,511,000股和7,641,000股[90] - 2022年6月30日应计费用和其他流动负债为47,014,000美元，较2021年12月31日的76,111,000美元有所减少[91] - 2022年6月30日应付账款和应计费用及其他流动负债中包含的财产和设备采购额为240万美元，较2021年12月31日净减少770万美元[92] - 2022年6月30日其他流动资产中包含的非市场性股权证券销售应收款为60万美元，2021年6月30日无此类记录[93] 公司业务发展相关信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，拥有专有腺相关病毒（AAV）基因递送平台，截至2022年6月30日，该平台应用于一款上市产品及多个许可产品的临床前和临床开发[28] - 公司预计2024年为RGX - 314和RGX - 121提交生物制品许可申请（BLA），预计2023年上半年对RGX - 202试验的首位患者给药[96][98][99] - 公司