财务数据关键指标变化 - 资产相关 - 截至2022年9月30日，公司总资产为883,793千美元，较2021年12月31日的1,113,904千美元下降约20.66%[18] - 截至2022年9月30日，公司股东权益为563,824千美元，较2021年12月31日的764,298千美元下降约26.23%[18] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为118,544千美元，较2021年12月31日的345,209千美元下降约65.66%[18] - 截至2022年9月30日，可销售证券摊余成本为515,866千美元，公允价值为498,468千美元，未实现损失为17,398千美元[45] - 截至2021年12月31日，可销售证券摊余成本为505,846千美元，公允价值为504,137千美元，未实现损失为1,773千美元[46] - 截至2022年9月30日，现金等价物和可销售证券公允价值总计578,102千美元；截至2021年12月31日，总计740,477千美元[48] - 截至2022年9月30日，财产和设备净值为140,906千美元；截至2021年12月31日，为131,547千美元[51] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司无持有非市场权益证券，未记录重新计量或减值损失[49] - 截至2022年9月30日，公司应收账款净额为3435.2万美元，合同资产为0，递延收入为590.3万美元[65] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司应收账款净额分别为34352000美元和34701000美元[68] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司从诺华基因疗法公司记录的应收账款总额分别为2690万美元和2660万美元[71] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司从艾伯奥纳记录的应收账款总额分别为900万美元和880万美元，信用损失准备分别为400万美元和380万美元[75] - 截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司因艾伯维合作协议活动产生的净成本报销应收款分别为340万美元和590万美元[83] - 截至2022年9月30日，应计费用和其他流动负债为4446.2万美元，较2021年12月31日的7611.1万美元有所减少[95] - 截至2022年9月30日，应付账款和应计费用及其他流动负债中包含的物业和设备采购额为310万美元，较2021年12月31日净减少700万美元[96] 财务数据关键指标变化 - 营收与费用相关 - 2022年前三季度总营收为81,379千美元，较2021年同期的71,692千美元增长约13.51%[20] - 2022年前三季度总运营费用为286,484千美元，较2021年同期的225,308千美元增长约27.15%[20] - 2022年前三季度运营亏损为205,105千美元，较2021年同期的153,616千美元亏损扩大约33.52%[20] - 2022年前三季度净亏损为220,386千美元，较2021年同期的166,183千美元亏损扩大约32.61%[20] - 2022年第三季度，公司净亏损为75,484千美元，较2021年同期的58,405千美元亏损扩大约29.24%[20] - 2022年前三季度，加权平均流通普通股数量为43,103千股，2021年同期为42,324千股[20] - 2022年前三季度，公司其他综合损失为15,687千美元，较2021年同期的925千美元大幅增加[20] - 2022年第三季度许可和特许权使用费收入为2651.2万美元，2021年同期为3077.3万美元；2022年前九个月为8137.9万美元，2021年同期为7169.2万美元[63] - 2022年第三季度和前九个月，公司从诺华基因疗法公司获得的Zolgensma特许权使用费分别为25205000美元和75130000美元，2021年同期分别为30254000美元和66946000美元[70] - 2022年第三季度和前九个月，公司因艾伯维合作协议产生的净成本报销分别为 - 349.5万美元和 - 1138.5万美元[84] - 2021年第三季度和前九个月，公司的信用损失准备分别为500万美元和550万美元，2022年同期未记录信用损失准备[68][75] - 2022年第三季度和前九个月基于股票的薪酬费用分别为1024.5万美元和3138万美元，2021年同期分别为973.4万美元和2964.6万美元[86] - 2022年前九个月授予的股票期权加权平均授予日每股公允价值为19.50美元，行使的股票期权总数为328529股，产生总收益280万美元，行使期权的总内在价值为680万美元[89] - 2022年前九个月归属的限制性股票单位总内在价值为210万美元，2021年同期无归属[90] - 与FOXKISER的协议于2022年6月终止，2022年第三季度和前九个月相关费用分别为0和240万美元，2021年同期分别为120万美元和360万美元[93] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月和九个月运营结果未受COVID - 19大流行显著影响，但未来影响未知[106] - 2022年和2021年截至9月30日的三个月研发费用分别为6331.3万美元和4785.5万美元，九个月研发费用分别为1.79948亿美元和1.33459亿美元[118] - 2022年截至9月30日的三个月和九个月，RGX - 314直接研发费用分别为1183.5万美元和3396.7万美元，其中分别包含来自艾伯维的420万美元和1230万美元净成本补偿[118] - 三个月内，许可和特许权收入从2021年的3080万美元降至2022年的2650万美元，减少430万美元，主要因Zolgensma特许权收入减少500万美元，2022年第三季度Zolgensma销售额较2021年第三季度下降15% [127][128] - 九个月内，许可和特许权收入从2021年的7.17亿美元增至2022年的8.14亿美元，增加970万美元，主要因Zolgensma特许权收入增加820万美元，2022年前九个月Zolgensma销售额较2021年同期增长5% [127][133] - 三个月内，研发费用从2021年的4790万美元增至2022年的6330万美元，增加1550万美元，部分被2022年第三季度来自艾伯维的420万美元净开发成本补偿抵消 [127][129][130] - 九个月内，研发费用从2021年的1.335亿美元增至2022年的1.799亿美元，增加4650万美元，部分被2022年前九个月来自艾伯维的1230万美元净开发成本补偿抵消 [127][135][136] - 三个月内，一般及行政费用从2021年的2100万美元降至2022年的2090万美元，减少10万美元 [127][131] - 九个月内，一般及行政费用从2021年的5730万美元增至2022年的6410万美元，增加680万美元 [127][137] - 三个月内，投资收入从2021年的550万美元降至2022年的150万美元，减少400万美元，部分被2022年第三季度增加的120万美元利息收入抵消 [127][132] - 九个月内，投资收入从2021年的650万美元降至2022年的340万美元，减少320万美元，部分被2022年前九个月增加的210万美元利息收入抵消 [127][138] - 九个月内，收入成本从2021年的2880万美元增至2022年的4180万美元，增加1300万美元，主要因2022年第一季度与宾夕法尼亚大学许可协议修订的920万美元非经常性费用 [127][134] 财务数据关键指标变化 - 现金流量相关 - 截至2022年9月30日的九个月，公司净亏损220,386美元，2021年同期为166,183美元[28] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为168,116美元，2021年同期为122,622美元[28] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为38,629美元，2021年同期为190,283美元[28] - 2022年前九个月融资活动净现金使用量为19,920美元，2021年同期为净提供202,866美元[28] - 2022年9月30日现金及现金等价物和受限现金期末余额为120,574美元，2021年同期为229,717美元[28] - 2021年第一季度、上半年和前三季度，销售未来特许权使用费相关负债的付款中应计入经营活动现金流出的金额分别为290万美元、910万美元和1530万美元[44] - 2021年前三季度现金流量表更正后，经营活动净现金使用量和融资活动净现金提供量均增加1530万美元[44] - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物为118,544美元，受限现金为2,030美元；2021年同期分别为228,387美元和1,330美元[38] - 2022年前9个月经营活动净现金使用量为1.681亿美元，较2021年同期增加4550万美元[141][142] - 2022年前9个月投资活动净现金使用量为3862.9万美元，主要用于购买有价债务证券和财产设备[141][145] - 2022年前9个月融资活动净现金使用量为1992万美元，主要是支付Zolgensma特许权使用费[141][148] - 2021年前9个月经营活动净现金使用量为1.226亿美元，由净亏损和不利的营运资金变动构成[141][144] - 2021年前9个月投资活动净现金使用量为1.90283亿美元，用于购买有价债务证券和财产设备[141][146] - 2021年前9个月融资活动净现金流入为2.02866亿美元，主要来自公开发行普通股的净收益[141][149] 业务线相关 - 技术平台与产品研发 - 公司是临床阶段生物技术公司，拥有专有腺相关病毒（AAV）基因递送平台，截至2022年9月30日，该平台应用于一款上市产品及多个许可产品的临床前和临床开发[31] - 截至2022年10月17日，RGX - 314在1 - 3组50名患者中耐受性良好，20%（D1组40%，D2组11%）患者实现≥2步DRSS改善，对照组为10%；54%（D1组60%，D2组51%）患者实现任何DRSS改善，对照组为20%；0%（D1组0%，D2组0%）患者病情恶化≥2步，对照组为20%[102] - 公司预计在2023年上半年对AFFINITY DUCHENNE™试验的首位患者给药[102] - CAMPSIITE™试验预计招募最多10名MPS II患者，支持2024年使用加速批准途径提交生物制品许可申请（BLA）[102] - 截至2022年9月30日，公司的NAV技术平台应用于一款FDA批准产品（Zolgensma®）及多个合作项目的临床前和临床开发[104] - 公司尚未从自有产品商业销售中获得收入，收入主要来自NAV技术平台和其他知识产权许可及特许权使用费[107] - 公司计划在可预见的未来增加研发费用，继续开发产品候选药物[116] - 2021年11月公司与艾伯维达成合作和许可协议，共同开发和商业化RGX - 314[112] 业务线相关 - 合作与协议 - 2020年12月，公司与HCR签订特许权使用费购买协议，HCR支付1960万美元购买公司Zolgensma特许权使用费权利[52] - 公司与HCR的特许权使用费购买协议中，2024年11月7日前上限金额为2.6亿美元，2024年11月8日至诺华许可终止生效日上限金额为3亿美元[53] - 公司有回购权，回购价格截至期权行使日为3亿美元减去HCR已收到的特许权使用费总额；2024年11月7日前行使回购权，若当时适用上限金额减去HCR已收到的特许权使用费总额小于100万美元，回购价格为该差额[54] - 公司从HCR获得1.96亿美元收益，扣除350万美元交易成本后以1.925亿美元净额确认为负债，按实际利率法在安排的预计期限内摊销[55] - 截至2022年9月30日，特许权使用费购买协议下的估计实际利率为15.4%[57] - 2022年3月公司与宾夕法尼亚大学达成协议，将支付2000万美元，其中800万美元在协议生效后30天内支付，1200万美元分四年每年支付300万美元[59] - 2022年3月执行宾夕法尼亚大学协议时，公司确认920万美元收入成本，截至2022年9月30日，已记录应付宾夕法尼亚大学990万美元，其中210万美元计入应计费用和其他流动负债，780万美元计入其他负债[61] - 截至2022年9月30日，公司许可协议中未实现的里程碑可能带来最高15.7亿美元的里程碑付款[63] - 截至2022年9月30日，公司许可协议中分配给未履行或部分履行的履约